Studie 3. fáze Plozasiranu u dospělých s těžkou hypertriglyceridémií (SHASTA-3)
27. dubna 2024 aktualizováno: Arrowhead Pharmaceuticals
Dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti přípravku Plozasiran u dospělých s těžkou hypertriglyceridémií
Tato studie fáze 3 vyhodnotí bezpečnost a účinnost injekce plozasiranu (ARO-APOC3) u dospělých účastníků s těžkou hypertriglyceridémií (SHTG).
Po poskytnutí informovaného souhlasu budou způsobilí účastníci randomizováni tak, aby dostali 4 dávky (jednou za 3 měsíce) plozasiranu nebo placeba, a budou hodnoceni z hlediska účinnosti a bezpečnosti.
Po 12. měsíci bude oprávněným účastníkům nabídnuta možnost pokračovat ve volitelném otevřeném rozšíření podle samostatného protokolu.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
405
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Medical Monitor
- Telefonní číslo: 626-304-3400
- E-mail: plozasiran@arrowheadpharma.com
Studijní místa
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73111
- Nábor
- Lynn Health Science Institute
-
Kontakt:
- Aquilla Smith
- Telefonní číslo: 405-602-3938
- E-mail: asmith@lhsi.net
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Charles Lunn, MD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Stanovená diagnóza těžké hypertriglyceridémie (SHTG) a předchozí dokumentovaný důkaz (anamnéza) hladin TG nalačno ≥ 500 mg/dl (≥5,65 mmol/l)
- Průměrná hladina TG nalačno ≥ 500 mg/dl (≥ 5,65 mmol/l) odebraná při 2 samostatných a po sobě jdoucích návštěvách s odstupem nejméně 7 dnů a ne více než 17 dnů během období screeningu
- Nalačno lipoprotein-cholesterol s nízkou hustotou (LDL-C) ≤ 130 mg/dl (≤ 3,37 mmol/L) při screeningu
- Screening HbA1C ≤ 8,5 %
- Ochota dodržovat dietní poradenství a udržovat stabilní nízkotučnou dietu
- Musí být na standardní péči o léky snižující hladinu lipidů podle místních směrnic (pokud není zdokumentováno jako netolerantní, jak určí zkoušející)
Kritéria vyloučení:
- Použití jakékoli malé interferující ribonukleové kyseliny (siRNA) cílené na hepatocyty, která cílí na lipidy a/nebo triglyceridy během 365 dnů před 1. dnem (kromě inclisiranu, který je povolen). Podávání hodnoceného léku a inclisiranu musí být odděleny minimálně 4 týdny
- Použití jakékoli jiné siRNA nebo molekuly antisense oligonukleotidu cílené na hepatocyty během 60 dnů nebo během 5 poločasů před 1. dnem na základě farmakokinetiky plazmy (PK), podle toho, co je delší
- Známá diagnóza syndromu familiární chylomikronemie (FCS) (hyperlipoproteinemie typu 1) dokumentací potvrzeného homozygota nebo dvojitého heterozygota pro mutace ztráty funkce v genech způsobujících typ 1
- Akutní pankreatitida do 4 týdnů před screeningem
- Index tělesné hmotnosti >45kg/m^2
Poznámka: Podle protokolu mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
vypočítaný objem, aby odpovídal aktivní léčbě sc injekcí
|
sterilní normální fyziologický roztok (0,9% NaCl)
|
|
Experimentální: Injekce Plozasiran
4 dávky plozasiranu (ARO-APOC3) subkutánní (sc) injekcí
|
Injekce ARO-APOC3
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Procentuální změna hladin sérových triglyceridů (TG) nalačno od výchozího stavu do měsíce 12 ve srovnání s placebem
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
|
Základní stav, 12. měsíc
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Procentuální změna hladin TG v séru nalačno od výchozího stavu do 10. měsíce ve srovnání s placebem
Časové okno: Základní stav, 10. měsíc
|
Základní stav, 10. měsíc
|
|
Odhadovaná četnost klinických příhod v břiše (včetně návštěv na pohotovosti nebo hospitalizací pro bolesti břicha přisuzované hypertriglyceridémii a příhod zdokumentované pankreatitidy) během léčebného období ve srovnání s placebem v měsíci 12
Časové okno: 12. měsíc
|
12. měsíc
|
|
Incidence nově vzniklého diabetu melitus (NODM) v průběhu léčby
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do 12. měsíce
|
Od první dávky studovaného léku do 12. měsíce
|
|
Míra výskytu zhoršené glukózové tolerance v průběhu léčby
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do 12. měsíce
|
Od první dávky studovaného léku do 12. měsíce
|
|
Míra výskytu zhoršení stávajícího diabetu v průběhu léčby
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do 12. měsíce
|
Od první dávky studovaného léku do 12. měsíce
|
|
Změna glykémie nalačno od výchozí hodnoty během léčebného období ve srovnání s placebem
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do 12. měsíce
|
Od první dávky studovaného léku do 12. měsíce
|
|
Změna od výchozí hodnoty v homeostatickém modelu hodnocení inzulinové rezistence (HOMA-IR) během léčebného období ve srovnání s placebem
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do 12. měsíce
|
Od první dávky studovaného léku do 12. měsíce
|
|
Míra odhadovaných závažných nežádoucích kardiovaskulárních příhod (MACE) během období léčby ve srovnání s placebem
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do 12. měsíce
|
Od první dávky studovaného léku do 12. měsíce
|
|
Podíl účastníků, kteří dosáhnou hladiny TG nalačno <500 mg/dl (<5,65 mmol/l) v 10. a 12. měsíci ve srovnání s placebem
Časové okno: 10. měsíc, 12. měsíc
|
10. měsíc, 12. měsíc
|
|
Podíl účastníků, kteří dosáhli hladin TG nalačno <150 mg/dl (<1,69 mmol/l) v 10. měsíci a 12. měsíci ve srovnání s placebem
Časové okno: 10. měsíc, 12. měsíc
|
10. měsíc, 12. měsíc
|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a závažnými nežádoucími příhodami (SAE) v průběhu 12. měsíce ve srovnání s placebem
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do 12. měsíce
|
Od první dávky studovaného léku do 12. měsíce
|
|
Změna hemoglobinu A1c (HbA1c) oproti výchozí hodnotě během léčebného období ve srovnání s placebem
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do 12. měsíce
|
Od první dávky studovaného léku do 12. měsíce
|
|
Změna od výchozí hodnoty v C-peptidu během období léčby ve srovnání s placebem
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do 12. měsíce
|
Od první dávky studovaného léku do 12. měsíce
|
|
Míra výskytu nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE) a nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TRAE) spojených se zhoršením glykemické kontroly během léčebného období ve srovnání s placebem
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do 12. měsíce
|
Od první dávky studovaného léku do 12. měsíce
|
|
Zahájení nového léku na hyperglykémii mezi účastníky studie, o kterých není známo, že by měli v průběhu léčebného období ve srovnání s placebem již dříve existující diabetes mellitus
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do 12. měsíce
|
Od první dávky studovaného léku do 12. měsíce
|
|
Výskyt protilátek (ADA) proti Plozasiranu u účastníků dostávajících Plozasiran v průběhu měsíce 12
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do 12. měsíce
|
Od první dávky studovaného léku do 12. měsíce
|
|
Titry protilátek proti drogám (ADA) k Plozasiranu u účastníků, kteří dostávají Plozasiran v průběhu měsíce 12
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do 12. měsíce
|
Od první dávky studovaného léku do 12. měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. května 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. července 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. října 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
29. března 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
29. března 2024
První zveřejněno (Aktuální)
4. dubna 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
30. dubna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. dubna 2024
Naposledy ověřeno
1. dubna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- AROAPOC3-3003
- 2023-509300-14 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .