Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 3-onderzoek naar plozasiran bij volwassenen met ernstige hypertriglyceridemie (SHASTA-3)

2 mei 2024 bijgewerkt door: Arrowhead Pharmaceuticals

Dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie om de werkzaamheid en veiligheid van Plozasiran bij volwassenen met ernstige hypertriglyceridemie te evalueren

Deze fase 3-studie zal de veiligheid en werkzaamheid van plozasiran-injectie (ARO-APOC3) evalueren bij volwassen deelnemers met ernstige hypertriglyceridemie (SHTG). Na het verstrekken van geïnformeerde toestemming worden de in aanmerking komende deelnemers gerandomiseerd om 4 doses (eens per 3 maanden) plozasiran of placebo te ontvangen, en worden beoordeeld op werkzaamheid en veiligheid. Na maand 12 krijgen in aanmerking komende deelnemers de kans om door te gaan in een optionele open-label extensie onder een apart protocol.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

405

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Verenigde Staten, 33014
        • Nog niet aan het werven
        • Panax Clinical Research
        • Hoofdonderzoeker:
          • Robert Perry, MD
        • Contact:
    • Missouri
      • Jefferson City, Missouri, Verenigde Staten, 65109
        • Werving
        • Jefferson City Medical Group
        • Contact:
          • Christopher Case
          • Telefoonnummer: 573-556-7785
          • E-mail: ccase@jcmg.org
        • Hoofdonderzoeker:
          • Christopher Case, MD
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73111
        • Werving
        • Lynn Health Science Institute
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Charles Lunn, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Vastgestelde diagnose van ernstige hypertriglyceridemie (SHTG) en eerder gedocumenteerd bewijs (medische geschiedenis) van TG-waarden in nuchtere toestand van ≥ 500 mg/dl (≥ 5,65 mmol/l)
  • Gemiddelde nuchtere TG-waarde ≥500 mg/dl (≥5,65 mmol/l) verzameld tijdens 2 afzonderlijke en opeenvolgende bezoeken met een tussenpoos van ten minste 7 dagen en niet meer dan 17 dagen tijdens de screeningperiode
  • Nuchter lipoproteïne-cholesterol met lage dichtheid (LDL-C) ≤130 mg/dl (≤3,37 mmol/l) bij screening
  • Screening HbA1C ≤8,5%
  • Bereid om dieetadvisering te volgen en een stabiel vetarm dieet te handhaven
  • Moet standaard lipideverlagende medicijnen krijgen volgens de lokale richtlijnen (tenzij gedocumenteerd als intolerant zoals bepaald door de onderzoeker)

Uitsluitingscriteria:

  • Gebruik van elk hepatocytgericht klein interfererend ribonucleïnezuur (siRNA) dat zich richt op lipiden en/of triglyceriden binnen 365 dagen vóór dag 1 (behalve inclisiran, wat is toegestaan). Tussen de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel en inclisiran moet een periode van minimaal 4 weken zitten
  • Gebruik van een ander op hepatocyten gericht siRNA- of antisense-oligonucleotidemolecuul binnen 60 dagen of binnen 5 halfwaardetijden vóór dag 1 op basis van plasmafarmacokinetiek (PK), afhankelijk van welke van de twee langer is
  • Bekende diagnose van familiaal chylomicronemiesyndroom (FCS) (type 1 hyperlipoproteïnemie) door documentatie van bevestigde homozygoot of dubbele heterozygoot voor functieverliesmutaties in type 1-veroorzakende genen
  • Acute pancreatitis binnen 4 weken voorafgaand aan screening
  • Body mass index >45kg/m^2

Opmerking: Per protocol kunnen aanvullende opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
berekend volume om overeen te komen met actieve behandeling door sc-injectie
Geneesmiddel: Placebo
steriele normale zoutoplossing (0,9% NaCl)
Experimenteel: Plozasiran-injectie
4 doses plozasiran (ARO-APOC3) via subcutane (sc) injectie
Geneesmiddel: Plozasiran-injectie
ARO-APOC3-injectie
Andere namen:
  • ARO-APOC3

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Procentuele verandering in nuchtere serumtriglyceriden (TG)-niveaus vanaf de uitgangswaarde tot maand 12 vergeleken met Placebo
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
Basislijn, maand 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Procentuele verandering in TG-niveaus in nuchter serum vanaf de uitgangswaarde tot maand 10 vergeleken met Placebo
Tijdsspanne: Basislijn, maand 10
Basislijn, maand 10
Beoordeeld percentage klinische abdominale voorvallen (inclusief bezoeken aan de spoedeisende hulp of ziekenhuisopnames voor buikpijn toegeschreven aan hypertriglyceridemie en voorvallen van gedocumenteerde pancreatitis) tijdens de behandelingsperiode vergeleken met placebo op maand 12
Tijdsspanne: Maand 12
Maand 12
Incidentiecijfers van nieuwe diabetes mellitus (NODM) gedurende de gehele behandeling
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot en met maand 12
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot en met maand 12
Incidentie van verminderde glucosetolerantie gedurende de gehele behandeling
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot en met maand 12
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot en met maand 12
Incidentiecijfers van verergering van bestaande diabetes gedurende de behandeling
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot en met maand 12
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot en met maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in nuchtere bloedglucose tijdens de behandelingsperiode vergeleken met Placebo
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot en met maand 12
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot en met maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de homeostatische modelbeoordeling voor insulineresistentie (HOMA-IR) tijdens de behandelingsperiode vergeleken met placebo
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot en met maand 12
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot en met maand 12
Beoordeelde percentages van ernstige cardiovasculaire voorvallen (MACE) tijdens de behandelingsperiode vergeleken met Placebo
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot en met maand 12
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot en met maand 12
Percentage deelnemers dat nuchtere TG-niveaus van <500 mg/dl (<5,65 mmol/l) bereikt in maand 10 en maand 12 vergeleken met placebo
Tijdsspanne: Maand 10, Maand 12
Maand 10, Maand 12
Percentage deelnemers dat nuchtere TG-niveaus van <150 mg/dl (<1,69 mmol/l) bereikt in maand 10 en maand 12 vergeleken met placebo
Tijdsspanne: Maand 10, Maand 12
Maand 10, Maand 12
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's) in de loop van de tijd tot en met maand 12, vergeleken met placebo
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot en met maand 12
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot en met maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hemoglobine A1c (HbA1c) tijdens de behandelingsperiode vergeleken met placebo
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot en met maand 12
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot en met maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in C-peptide tijdens de behandelingsperiode vergeleken met placebo
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot en met maand 12
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot en met maand 12
Incidentiecijfers van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s) en behandelingsgerelateerde bijwerkingen (TRAE’s) die verband houden met een verslechtering van de glykemische controle tijdens de behandelingsperiode vergeleken met placebo
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot en met maand 12
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot en met maand 12
Initiëren van nieuwe medicatie voor hyperglykemie bij studiedeelnemers van wie niet bekend is dat ze reeds bestaande diabetes mellitus hebben tijdens de behandelingsperiode, vergeleken met placebo
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot en met maand 12
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot en met maand 12
Incidentie van antimedicijn-antilichamen (ADA) tegen Plozasiran bij deelnemers die Plozasiran in de loop van de tijd tot en met maand 12 kregen
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot en met maand 12
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot en met maand 12
Titers van anti-medicamenteuze antilichamen (ADA) tegen Plozasiran bij deelnemers die Plozasiran in de loop van de tijd tot en met maand 12 kregen
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot en met maand 12
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot en met maand 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 mei 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 maart 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 maart 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 april 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 mei 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 mei 2024

Laatst geverifieerd

1 mei 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AROAPOC3-3003
  • 2023-509300-14 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ernstige hypertriglyceridemie

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Switzerland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren