Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Genová substituční terapie pro léčbu pediatrických pacientů s CTNNB1 neurovývojovým syndromem (GAIN-CTNNB1)

22. března 2026 aktualizováno: Damjan Osredkar, CTNNB1 Foundation

GAIN-CTNNB1: Fáze I/II otevřené klinické studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti nitromozkové komorové aplikace genové substituční terapie založené na AAV9 u dětských pacientů s CTNNB1 neurovývojovým syndromem

Cílem této první klinické studie fáze I/II na lidech je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a předběžnou účinnost genové substituční terapie zprostředkované AAV9 (Urbagen) u pediatrických pacientů s neurovývojovou poruchou CTNNB1. Hlavní otázky, na které se studie zaměřuje, jsou:

  • Je genová terapie s Urbagenem bezpečná a dobře snášená?
  • Zlepšuje genová terapie motorické funkce, kognitivní funkce, chování, spánek a/nebo kvalitu života?

Účastníci budou:

  • Podstoupit screeningová vyšetření k ověření způsobilosti.
  • Obdržet jednu dávku genové terapie prostřednictvím bilaterální intrakerebroventrikulární aplikace.
  • Obdržet profylaktická imunosupresiva (methylprednisolon, sirolimus).
  • Navštěvovat kontrolní návštěvy za účelem monitorování bezpečnosti a klinických hodnocení po dobu tří let.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

CTNNB1 syndrom je závažná monogenní neurovývojová porucha způsobená de novo mutacemi v genu CTNNB1. Projevuje se celkovým vývojovým zpožděním, spastickou dystonickou motorickou poruchou, mentálním postižením, absencí nebo minimální řečí a vysokou prevalencí autistických rysů.

Urbagen je experimentální genová adiční terapie navržená k obnovení funkční exprese CTNNB1 a zlepšení neurologických a vývojových výsledků u postižených pacientů. Jedná se o rekombinantní jednoduchý vláknový vektor adeno-asociovaného viru sérotypu 9 (AAV9) kódující lidský gen CTNNB1 pod kontrolou hybridního promotoru cytomegalovirus enhancer/kuřecí-β aktin (CBh). Vektor AAV9 umožňuje cílené dodání do centrálního nervového systému (CNS), překonává hematoencefalickou bariéru (BBB) a zajišťuje lokalizovanou genovou expresi k řešení neurologických deficitů spojených s CTNNB1 syndromem. Terapie je navržena jako jednorázová oboustranná intrakerebroventrikulární (ICV) infuze. ICV cesta byla vybrána na základě její schopnosti dosáhnout rozsáhlé transdukce CNS při minimalizaci periferní expozice, jak bylo prokázáno v preklinických modelech.

Cílem této první klinické studie fáze I/II na lidech je stanovit bezpečnost, snášenlivost a předběžnou účinnost genové substituční terapie zprostředkované AAV9 (Urbagen) u pediatrických pacientů s CTNNB1 syndromem. Urbagen obdržel status léku pro vzácná onemocnění od Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA). Klinická studie byla schválena EMA/JAZMP.

Tato monocentrická studie je prováděna na Dětské klinice Univerzitního lékařského centra Ljubljana ve Slovinsku. Dvanáct mezinárodních účastníků obdrží jednorázovou dávku Urbagenu prostřednictvím oboustranné intrakerebroventrikulární aplikace. K omezení rizik imunologicky zprostředkovaných komplikací budou použity profylaktické imunosupresiva (methylprednisolon, sirolimus). Účastníci budou během screeningového a sledovacího období hodnoceni různými testy s celkovým sledováním po dobu 5 let.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

12

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Slovinsko
      • Ljubljana, Slovinsko, 1000
        • Nábor
        • University Medical Centre Ljubljana
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Nina Žakelj, MD
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Damjan Osredkar, MD, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Peter Spazzapan, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • David Gosar, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník mužského nebo ženského pohlaví ve věku 2–12 let v době informovaného souhlasu (část A: 6–12 let, část B: 2–12 let).
  • Dítě ve věku 4 až 12 let musí vážit minimálně 13,3 kg: 5,0E+14 vg.
  • Dítě ve věku 3 let musí vážit minimálně 11,96 kg: 4,5E+14 vg.
  • Dítě ve věku 2 let musí vážit minimálně 10,94 kg: 4,11E+14 vg.
  • Geneticky potvrzená diagnóza CTNNB1 syndromu s heterozygotní patogenní nebo pravděpodobně patogenní variantou v genu CTNNB1 (třída 4/5 podle American College of Medical Genetics and Genomics), potvrzená genetikem při screeningu.
  • Informovaný souhlas rodičů/zákonných zástupců účastníka.
  • Rodiče/zákonní zástupci jsou ochotni a schopni dodržovat všechny návštěvy a procedury dle protokolu.
  • Rodiče/zákonní zástupci jsou ochotni a schopni pobývat do 1 hodiny od místa, kde bude klinická studie prováděna, po dobu minimálně 4 měsíců po podání dávky. Rodiče/zákonní zástupci budou informováni, že toto období může být prodlouženo v případě bezpečnostní události nebo obav.
  • Rodiče/zákonní zástupci musí souhlasit, že se účastník nezapojí do žádné další intervenční studie, dokud je zařazen do této klinické studie.
  • Zkoušející zkontroluje očkovací stav každého účastníka a vyhodnotí a potvrdí jeho vhodnost podle věku a domovské země účastníka. Poslední dávka očkování musí být podána minimálně 30 dní před zahájením podávání imunosupresiv.
  • Ženské účastnice po menarché musí mít při screeningu negativní těhotenský test z moči a být ochotny podstoupit další těhotenské testy během studie.
  • Rodiče/zákonní zástupci účastníka musí souhlasit, že se v budoucnu zdrží darování krve, krevních produktů, tkání a orgánů účastníka po podání IMP kvůli teoretickým rizikům spojeným s perzistencí genomu AAV v tkáních.
  • Užívání souběžných léků účastníkem musí být stabilní po dobu minimálně 28 dnů před podáním IMP.

Kritéria vyloučení:

  • Účastník má mutaci v genu CTNNB1, u které se předpokládá, že vede k účinku zisku funkce (např. p.G575R) nebo dominantně negativnímu účinku (např. p.Y333*, p.Q193*, p.A317Vfs8* a p.S352fs*) na Wnt/β-kateninovou dráhu, nebo jakoukoli variantu, která je podle hlavního zkoušejícího v rozporu s mechanismem účinku genové substituční terapie.
  • Účastník má souběžnou genetickou diagnózu nebo neurovývojový syndrom, který by podle názoru zkoušejícího mohl ovlivnit bezpečnost, schopnost provádět hodnocení nebo interpretaci dat.
  • Účastník má pozitivní test na protilátky proti AAV9 s titry >1:50 pro protilátky proti AAV9 pomocí enzymového imunospotu.
  • Účastník má známou alergii nebo přecitlivělost na jakékoli složky nebo pomocné látky IMP, nebo na imunosupresiva nebo premedikaci specifikovanou v protokolu studie.
  • Účastník s anamnézou podávání imunomodulačních látek (jako je chemoterapie, radioterapie, intravenózní steroidy, jiná imunosupresiva) do 3 měsíců před podáním dávky. Lokální nebo inhalační léčba kortikosteroidy může být povolena podle uvážení zkoušejícího.
  • Účastník má významné souběžné onemocnění nebo infekci do 30 dnů před podáním dávky, které by mohlo ohrozit bezpečnost.
  • Účastník má při screeningu pozitivní výsledek na akutní onemocnění koronavirem 2019 (COVID-19), potvrzený PCR z výtěru z hltanu.
  • Účastník má sérologické důkazy o současné infekci virem lidské imunodeficience (HIV)-1 nebo HIV-2.

  • Účastník má akutní nebo chronickou hepatitidu B nebo C, včetně:

    • Sérologické důkazy o infekci hepatitidou C (pozitivní protilátky proti jádru)
    • Sérologické důkazy o akutní nebo chronické aktivní hepatitidě B (pozitivní protilátky proti jádru a/nebo pozitivní povrchový antigen)
  • Účastník diagnostikován se souběžnou neurovývojovou poruchou nesouvisející s CTNNB1.
  • Účastník s vrozenou malformací významně ovlivňující nervový systém.
  • Účastník s anamnézou traumatického, metabolického, cévního nebo infekčního poškození mozku s přetrvávajícími neurologickými deficity podle posouzení zkoušejícího.
  • Účastník má kontraindikace pro MRI mozku.
  • Účastník má klinicky významné zvýšení frekvence záchvatů podle posouzení zkoušejícího nebo klinicky zdokumentovanou epizodu generalizovaného status epilepticus (≥30minutový generalizovaný tonicko-klonický záchvat) do 4 týdnů od vstupní návštěvy.
  • Účastník má těžké kontraktury, jak určil zkoušející při screeningu, které jsou považovány za pravděpodobně narušující schopnost dokončit hodnocení motorických funkcí.
  • Účastník má zvýšený nitrolební tlak, nádor, cévní abnormalitu nebo jakoukoli významnou strukturální anomálii, která by mohla komplikovat nebo zvýšit riziko intrakavitární podání IMP. Nebo účastník má jakoukoli jinou kontraindikaci pro intrakavitární proceduru.
  • Účastník má významnou vrozenou srdeční vadu, která podle zkoušejícího představuje významné bezpečnostní riziko.
  • Účastník má ejekční frakci levé komory (LVEF) < 50 % na echokardiogramu z předchozího vyšetření nebo při screeningu.
  • Účastníci s klinicky významnými kardiovaskulárními abnormalitami, včetně klinicky významně prodlouženého QT intervalu na EKG (QT interval korigovaný pomocí Fridericiova vzorce (QTcF) ≥ 450 ms při screeningu).
  • Účastník je hodnocen jako neschopný tolerovat anestezii vyžadovanou pro intrakavitární podání a/nebo sedaci vyžadovanou pro další studie procedury.
  • Účastník vyžadující invazivní ventilační podporu (např. endotracheální ventilaci nebo tracheostomii) do 6 měsíců před zařazením.

  • Účastník má klinicky významné onemocnění jater, definované jako kterákoli z následujících:

    • Aspartátaminotransferáza >3,0 x ULN (stupeň 1 CTCAE v5.0)
    • Alaninaminotransferáza >3,0 x ULN (stupeň 1 CTCAE v5.0)
    • Gama-glutamyltransferáza >2,5 x ULN (stupeň 1 CTCAE v5.0)
    • Bilirubin >1,5 x ULN (stupeň 1 CTCAE v5.0)
  • Klinicky významná strukturální abnormalita na ultrazvuku jater.

  • Účastník má klinicky významné onemocnění ledvin nebo poruchu, která by mohla ovlivnit bezpečnost:

    • Kreatinin (>1,5 ULN) (stupeň 1 CTCAE v5.0)
    • GFR <50 % LLN (stupeň 1 CTCAE v5.0)
  • Klinicky významná strukturální abnormalita na ultrazvuku ledvin.

  • Účastník má některý z následujících abnormálních, klinicky významných výsledků laboratorních testů během screeningu. Bude povolen jeden opakovaný test.

    • Významná trombocytopenie (počet trombocytů <150 x 109/L)
    • Neutropenie (absolutní počet neutrofilů <1 x 109/L)
    • Přetrvávající leukopenie: <2 x 109/L nebo leukocytóza: >20 x 109/L
    • Významná anémie (hemoglobin <100 g/L)
    • Abnormální koagulace (protrombinový čas nebo parciální tromboplastinový čas nad ULN)
  • Účastník má anamnézu biopsií potvrzeného maligního onemocnění.
  • Účastník má anamnézu velké operace do šesti měsíců před zařazením nebo plánovanou operaci během prvních 12 měsíců studie.
  • Účastník má jakékoli jiné významné souběžné zdravotní onemocnění, které by podle hlavního zkoušejícího nebo lékařského monitora mohlo zkreslit interpretaci bezpečnostních nebo účinnostních dat.
  • Účastník byl zařazen do jiné intervenční klinické studie do 1 roku před zařazením.
  • Účastník dříve podstoupil genovou nebo buněčnou terapii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčebná skupina
Urbagen, terapie genové adice zprostředkovaná AAV-9
Biologický: Urbagenová genová adiční terapie
Urbagen je nereplikující se jednovláknový adeno-asociovaný virový vektor 9 kódující lidský protein β-katenin (vektor AAV9/hCTNNB1). Podává se jako jediná bilaterální ICV infuze.
Lék: Sirolimus
Použití sirolimu bude v souladu s ostatními protokoly genové terapie AAV-9. Sedmý den před podáním přípravku URBAGEN účastníci obdrží nasycovací dávku sirolimu (3 dávky po 1 mg/m² každé čtyři hodiny). Následující den začnou účastníci s udržovací dávkou sirolimu (0,5 mg/m²/den ve 2 rozdělených denních dávkách), kterou budou užívat minimálně 10 měsíců.
Lék: Methylprednisolon (Kortikosteroid)
Užívání methylprednisolonu bude v souladu s ostatními protokoly genové terapie AAV-9. V den podání dávky (den 0) účastníci obdrží dávku intravenózního methylprednisolonu (10 mg/kg s maximální jednorázovou dávkou 500 mg, podávanou infuzí po dobu 30 minut). Den před podáním přípravku URBAGEN (den -1) účastníci zahájí léčbu perorálním prednisolonem (1,0 mg/kg/den, maximální denní dávka 30 mg). Podávání prednisolonu bude pokračovat minimálně po dobu čtyř měsíců, následované postupným snižováním dávky.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích událostí vzniklých během léčby [Bezpečnost a snášenlivost]
Časové okno: 5 let (více časových bodů)
Monitorování nežádoucích událostí souvisejících s léčbou a závažných nežádoucích událostí u všech účastníků.
5 let (více časových bodů)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zlepšení epilepsie měřené četností záchvatů.
Časové okno: 5 let (více časových bodů)
5 let (více časových bodů)
Zlepšení motorických funkcí měřených pomocí Bayleyho škály vývoje kojenců 4.
Časové okno: 5 let (více časových bodů)
Bayleyho škály vývoje kojenců a batolat, čtvrté vydání (Bayley-4), je standardizované hodnocení používané k posouzení vývojových funkcí u kojenců a malých dětí v kognitivní, jazykové a motorické oblasti. Složené skóre je standardizováno s průměrem 100 a směrodatnou odchylkou 15, obvykle v rozmezí od 40 do 160. Vyšší skóre indikuje lepší výkonnost ve vývoji, zatímco nižší skóre odráží rostoucí úroveň vývojového zpoždění.
5 let (více časových bodů)
Zlepšení motorických funkcí měřené pomocí Wearable Syde Device (u ambulantních pacientů).
Časové okno: 5 let (více časových bodů)
Syde Wearable Device je digitální senzorový systém používaný k objektivnímu monitorování motorických funkcí u dětí a dospělých, zejména u neuromuskulárních poruch. Nepřetržitě zaznamenává údaje o pohybu, jako je délka kroku, rychlost a aktivita končetin během každodenního života. Z zaznamenaných údajů jsou odvozeny specifické koncové body, jako je 95. percentil rychlosti kroku (SV95C). Vyšší hodnoty SV95C naznačují lepší motorický výkon, zatímco nižší hodnoty odrážejí větší funkční postižení a horší výsledek.
5 let (více časových bodů)
Zlepšení dystonie měřené pomocí škály pro hodnocení dystonie Burke-Fahn-Marsden.
Časové okno: 5 let (více časových bodů)
Burke-Fahn-Marsdenova škála dystonie (BFMDRS) je kvantitativní měřítko závažnosti dystonie používané u dětí i dospělých. Skóre 0 znamená nepřítomnost dystonie ve všech hodnocených oblastech těla, zatímco maximální skóre 120 odráží těžkou dystonii postihující všechny hodnocené oblasti těla, dokonce i v klidu.
5 let (více časových bodů)
Zlepšení spasticity měřené 13položkovou škálou hodnocení spastické paraplegie.
Časové okno: 5 let (více časových bodů)
Spastic Paraplegia Rating Scale (SPRS) hodnotí funkční postižení u dětí a dospělých se spastickou paraplegií. Skóre 0 znamená nepřítomnost projevů onemocnění, zatímco maximální skóre 52 odráží závažné projevy onemocnění.
5 let (více časových bodů)
Zlepšení kognitivních funkcí měřených pomocí Bayleyho škály vývoje kojenců 4.
Časové okno: 5 let (více časových bodů)
Bayleyho škály vývoje kojenců a batolat, čtvrté vydání (Bayley-4), je standardizované hodnocení používané k posouzení vývojových funkcí u kojenců a malých dětí v kognitivní, jazykové a motorické oblasti. Složené skóre je standardizováno s průměrem 100 a směrodatnou odchylkou 15, obvykle v rozmezí od 40 do 160. Vyšší skóre znamená lepší výkonnost ve vývoji, zatímco nižší skóre odráží rostoucí úroveň vývojového zpoždění.
5 let (více časových bodů)
Zlepšení kognitivních funkcí měřených pomocí Vineland Adaptive Infant Behavior Scale 3.
Časové okno: 5 let (více časových bodů)
Vineland Adaptive Behavior Scales, třetí vydání (Vineland-3), je standardizované hodnocení, které měří adaptivní fungování u kojenců, dětí a dospělých v oblastech komunikace, dovedností každodenního života, socializace a motoriky. Složené skóre adaptivního chování je standardizováno s průměrem 100 a směrodatnou odchylkou 15, obvykle v rozmezí od 20 do 160. Vyšší skóre indikují lepší adaptivní fungování, zatímco nižší skóre odrážejí větší narušení adaptivního chování.
5 let (více časových bodů)
Zlepšení kognitivních funkcí měřené Wechslerovou neverbální inteligenční škálou.
Časové okno: 5 let (více časových bodů)
Wechslerova neverbální škála schopností (WNV) je standardizované hodnocení neverbálních kognitivních funkcí určené pro děti a dospívající, zejména pro ty s jazykovými poruchami. Výsledky jsou uváděny jako standardní skóre s průměrem 100 a směrodatnou odchylkou 15, obvykle v rozmezí od 40 do 160. Vyšší skóre ukazují na lepší neverbální intelektuální schopnosti, zatímco nižší skóre odrážejí větší kognitivní postižení.
5 let (více časových bodů)
Zlepšení komunikace měřené pomocí Vineland Adaptive Scale 3.
Časové okno: 5 let (více časových bodů)
Vineland Adaptive Behavior Scales, třetí vydání (Vineland-3), je standardizované hodnocení, které měří adaptivní fungování u kojenců, dětí a dospělých v oblastech komunikace, každodenních životních dovedností, socializace a motoriky. Složené skóre adaptivního chování je standardizováno s průměrem 100 a směrodatnou odchylkou 15, obvykle v rozmezí od 20 do 160. Vyšší skóre indikuje lepší adaptivní fungování, zatímco nižší skóre odráží větší poškození adaptivního chování.
5 let (více časových bodů)
Zlepšení chování měřené pomocí Aberrant Behavior Checklist.
Časové okno: 5 let (více časových bodů)
Aberrant Behavior Checklist (ABC) je hodnocení vyplňované pečovateli, které se používá k posouzení problémového chování u dětí a dospělých s vývojovým postižením a mentálním postižením. Skládá se z pěti subškálek (podrážděnost, letargie/sociální stažení, stereotypní chování, hyperaktivita/nespolupráce a nevhodná řeč) s celkovým skóre v rozmezí od 0 do 174. Skóre 0 znamená absenci aberantního chování, zatímco vyšší skóre odráží rostoucí závažnost a četnost behaviorálních problémů.
5 let (více časových bodů)
Zlepšení chování měřené pomocí M-CHAT nebo Autism Spectrum Quotient (v závislosti na věku účastníka).
Časové okno: 5 let (více časových bodů)

Modifikovaný kontrolní seznam pro autismus u batolat (M-CHAT) je screeningový nástroj vyplňovaný pečovateli, který slouží k identifikaci dětí ohrožených poruchou autistického spektra. Skóre se pohybuje od 0 do 20, přičemž nižší skóre naznačuje typický vývoj a vyšší skóre odráží zvýšené riziko poruchy autistického spektra a horší výsledek.

Kvocient autistického spektra (AQ) je dotazník pro sebehodnocení, který je určen k měření míry autistických rysů u dětí a dospívajících. Skládá se z 50 položek, které dávají celkové skóre v rozmezí od 0 do 50. Nižší skóre znamená méně autistických rysů, zatímco vyšší skóre odráží větší počet autistických rysů.
5 let (více časových bodů)
Zlepšení spánku měřené pomocí Bruniho škály poruch spánku.
Časové okno: 5 let (více časových bodů)
Bruniho škála poruch spánku u dětí (SDSC) je dotazník vyplňovaný pečovatelem, který slouží k hodnocení poruch spánku u dětí. Skládá se z 26 položek rozdělených do šesti subškálek, s celkovým skóre v rozmezí 26 až 130. Nižší skóre indikuje méně problémů se spánkem, zatímco vyšší skóre odráží závažnější poruchy spánku.
5 let (více časových bodů)
Zlepšení kvality života měřené pomocí Pediatrického dotazníku kvality života - moduly Rodina a Základ (přiměřené věku).
Časové okno: 5 let (více časových bodů)
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Core a Family Impact Modules jsou standardizované dotazníky používané k hodnocení zdravotně související kvality života u dětí a k posouzení dopadu pediatrických zdravotních stavů na fungování rodiny. Skóre jsou převedena na škálu 0-100, kde 0 představuje nejhorší kvalitu života a 100 představuje nejlepší možnou kvalitu života.
5 let (více časových bodů)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

CTNNB1 Foundation

Spolupracovníci

University Medical Centre Ljubljana

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. listopadu 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2032

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. listopadu 2025

První zveřejněno (Aktuální)

8. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 0120-536/2025-2711
  • 2025-522719-40-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neurodevelopmentální syndrom CTNNB1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit