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Terapia di Sostituzione Genica per il Trattamento di Pazienti Pediatrici con Sindrome Neuroevolutiva da CTNNB1 (GAIN-CTNNB1)

22 marzo 2026 aggiornato da: Damjan Osredkar, CTNNB1 Foundation

GAIN-CTNNB1: Uno Studio di Fase I/II in Aperto per Valutare la Sicurezza, la Tollerabilità e l'Efficacia Preliminare della Somministrazione Intracerebroventricolare di una Terapia Genica Sostitutiva Basata su AAV9 in Pazienti Pediatrici con Sindrome Neuroevolutiva CTNNB1

L'obiettivo di questo primo studio clinico di fase I/II sull'uomo è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare della terapia genica sostitutiva mediata da AAV9 (Urbagen) in pazienti pediatrici con disturbo dello sviluppo neurologico CTNNB1. Le principali domande a cui mira a rispondere sono:

  • La terapia genica con Urbagen è sicura e ben tollerata?
  • La terapia genica migliora la funzione motoria, la funzione cognitiva, il comportamento, il sonno e/o la qualità della vita?

I partecipanti:

  • Sottoposti a valutazioni di screening per garantire l'idoneità.
  • Riceveranno una singola dose di terapia genica tramite somministrazione intracerebroventricolare bilaterale.
  • Riceveranno immunosoppressori profilattici (metilprednisolone, sirolimus).
  • Parteciperanno a visite di follow-up per il monitoraggio della sicurezza e le valutazioni cliniche nel corso di tre anni.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La sindrome CTNNB1 è un grave disturbo monogenico dello sviluppo neurologico causato da mutazioni de novo nel gene CTNNB1. Si manifesta con ritardo globale dello sviluppo, compromissione motoria spastica distonica, disabilità intellettiva, assenza o minima capacità di parola e un'alta prevalenza di tratti autistici.

Urbagen è una terapia genica sperimentale di aggiunta progettata per ripristinare l'espressione funzionale di CTNNB1 e migliorare gli esiti neurologici e dello sviluppo nei pazienti affetti. È un vettore virale adeno-associato ricombinante a singolo filamento sierotipo 9 (AAV9) che codifica il gene umano CTNNB1 sotto il controllo dell'enhancer del citomegalovirus/promotore ibrido chicken-β actina (CBh). Il vettore AAV9 facilita la somministrazione mirata al sistema nervoso centrale (SNC), attraversando la barriera emato-encefalica (BEE) e garantendo l'espressione genica localizzata per affrontare i deficit neurologici associati alla sindrome CTNNB1. La terapia è progettata come infusione intracerebroventricolare (ICV) bilaterale a dose singola. La via ICV è stata selezionata in base alla sua capacità di ottenere un'ampia trasduzione del SNC riducendo al minimo l'esposizione periferica, come dimostrato nei modelli preclinici.

L'obiettivo di questo primo studio clinico sull'uomo di fase I/II è stabilire la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare della terapia di sostituzione genica mediata da AAV9 (Urbagen) nei pazienti pediatrici con sindrome CTNNB1. Urbagen ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA). Lo studio clinico è stato approvato da EMA/JAZMP.

Questo è uno studio monocentrico condotto presso l'Ospedale Pediatrico Universitario, Centro Medico Universitario di Lubiana, Slovenia. Dodici partecipanti internazionali riceveranno una singola dose di Urbagen tramite somministrazione intracerebroventricolare bilaterale. Immunosoppressori profilattici (metilprednisolone, sirolimus) saranno utilizzati per ridurre i rischi di complicanze immuno-mediate. I partecipanti saranno valutati con una serie di test durante lo screening e il periodo di follow-up, con un follow-up totale di 5 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia, 1000
        • Reclutamento
        • University Medical Centre Ljubljana
        • Sub-investigatore:
          • Nina Žakelj, MD
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Damjan Osredkar, MD, PhD
        • Sub-investigatore:
          • Peter Spazzapan, PhD
        • Sub-investigatore:
          • David Gosar, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Partecipante di sesso maschile o femminile di età compresa tra 2 e 12 anni al momento del consenso informato (Parte A: 6-12 anni, Parte B: 2-12 anni).
  • Bambino di età compresa tra 4 e 12 anni deve pesare almeno 13,3 kg: 5,0E+14 vg.
  • Bambino di 3 anni deve pesare almeno 11,96 kg: 4,5E+14 vg.
  • Bambino di 2 anni deve pesare almeno 10,94 kg: 4,11E+14 vg.
  • Diagnosi geneticamente confermata di sindrome CTNNB1 con una variante eterozigote patogena o probabilmente patogena nel gene CTNNB1 (Classe 4/5 secondo l'American College of Medical Genetics and Genomics), confermata dal genetista allo screening.
  • Consenso informato da parte dei genitori/tutori legali del partecipante.
  • I genitori/tutori legali sono disposti e in grado di rispettare tutte le visite e le procedure del protocollo.
  • I genitori/tutori legali sono disposti e in grado di risiedere entro 1 ora dal sito in cui verrà condotto lo studio clinico per almeno 4 mesi dopo la somministrazione. I genitori/tutori legali saranno informati che questo periodo potrebbe essere prolungato in caso di eventi o preoccupazioni di sicurezza.
  • I genitori/tutori legali devono acconsentire a che il partecipante non partecipi ad altri studi interventistici mentre è arruolato in questo studio clinico.
  • Lo sperimentatore verificherà lo stato vaccinale di ciascun partecipante e valuterà e confermerà la sua appropriatezza in base all'età e al paese di origine del partecipante. L'ultima dose di vaccino deve essere stata ricevuta almeno 30 giorni prima dell'inizio degli immunosoppressori.
  • Le partecipanti femmine che hanno avuto il menarca devono avere un test di gravidanza negativo sulle urine allo screening ed essere disposte a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio.
  • I genitori/tutori legali del partecipante devono acconsentire a rinunciare alla futura donazione di sangue, emoderivati, tessuti e organi del partecipante dopo aver ricevuto l'IMP a causa dei rischi teorici associati alla persistenza del genoma AAV nei tessuti.
  • L'uso di farmaci concomitanti da parte del partecipante deve essere stabile per almeno 28 giorni prima della somministrazione dell'IMP.

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante ha una mutazione nel gene CTNNB1 che si prevede abbia un effetto gain-of-function (es. p.G575R) o un effetto dominante negativo (es. p.Y333*, p.Q193*, p.A317Vfs8* e p.S352fs*) sulla via Wnt/β-catenina, o qualsiasi variante che, a giudizio del PI, sia incompatibile con il meccanismo d'azione della terapia di sostituzione genica.
  • Il partecipante ha una diagnosi genetica concomitante o una sindrome dello sviluppo neurologico che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe interferire con la sicurezza, la capacità di eseguire le valutazioni o l'interpretazione dei dati.
  • Il partecipante risulta positivo per anticorpi AAV9 con titoli >1:50 per anticorpi AAV9 utilizzando un enzyme linked immunospot.
  • Il partecipante ha un'allergia o ipersensibilità nota a qualsiasi ingrediente o eccipiente dell'IMP, o agli immunosoppressori o premedicazioni specificati nel protocollo di studio.
  • Partecipante con anamnesi di assunzione di agenti immunomodulatori (come chemioterapia, radioterapia, steroidi per via endovenosa, altri agenti immunosoppressivi) entro 3 mesi prima della somministrazione. Il trattamento con corticosteroidi topici o inalatori può essere consentito a discrezione dello sperimentatore.
  • Il partecipante ha una malattia concomitante significativa o un'infezione entro 30 giorni prima della somministrazione che potrebbe compromettere la sicurezza.
  • Il partecipante risulta positivo per la malattia da coronavirus 2019 (COVID-19) acuta, confermata con PCR da un campione di tampone faringeo.
  • Il partecipante ha evidenza sierologica di infezione attuale da virus dell'immunodeficienza umana (HIV)-1 o HIV-2.

  • Il partecipante ha infezioni acute o croniche da epatite B o C, tra cui:

    • Evidenza sierologica di infezione da epatite C (anticorpo del core positivo)
    • Evidenza sierologica di epatite B acuta o cronica attiva (anticorpo del core positivo e/o antigene di superficie positivo)
  • Partecipante con diagnosi di disturbo dello sviluppo neurologico concomitante non correlato a CTNNB1.
  • Partecipante con malformazione(i) congenita(e) che colpiscono significativamente il sistema nervoso.
  • Partecipante con anamnesi di trauma cerebrale, metabolico, vascolare o infettivo con deficit neurologici persistenti a giudizio dello sperimentatore.
  • Il partecipante ha controindicazioni alla risonanza magnetica cerebrale.
  • Il partecipante ha un aumento clinicamente significativo della frequenza delle crisi epilettiche, come determinato dallo sperimentatore, o un episodio clinicamente documentato di stato epilettico generalizzato (crisi tonico-clonica generalizzata ≥30 minuti) entro 4 settimane dalla visita basale.
  • Il partecipante ha contratture gravi, come determinato dallo sperimentatore allo screening, che si ritiene possano interferire con la sua capacità di completare le valutazioni della funzione motoria.
  • Il partecipante ha aumento della pressione intracranica, tumore, anomalia vascolare o qualsiasi importante anomalia strutturale che potrebbe complicare o aumentare il rischio di somministrazione intracerebroventricolare (ICV) dell'IMP. Oppure il partecipante ha qualsiasi altra controindicazione alla procedura ICV.
  • Il partecipante ha un difetto cardiaco congenito significativo che, secondo lo sperimentatore, rappresenta un rischio significativo per la sicurezza.
  • Il partecipante ha una frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) < 50% all'ecocardiogramma nella valutazione precedente o allo screening.
  • Partecipanti con anomalie cardiovascolari clinicamente significative, tra cui intervallo QT prolungato clinicamente significativo all'ECG (intervallo QT corretto utilizzando la formula di Fridericia (QTcF) ≥ 450 ms allo screening).
  • Il partecipante viene valutato come incapace di tollerare l'anestesia richiesta per la somministrazione ICV e/o la sedazione richiesta per altre procedure di studio.
  • Partecipante che ha richiesto supporto ventilatorio invasivo (es. ventilazione endotracheale o tracheostomia) nei 6 mesi precedenti l'arruolamento.

  • Il partecipante ha una malattia epatica clinicamente significativa, definita come una delle seguenti:

    • Aspartato aminotransferasi >3,0 x ULN (Grado 1 CTCAE v5.0)
    • Alanina aminotransferasi >3,0 x ULN (Grado 1 CTCAE v5.0)
    • Gamma-glutamil transferasi >2,5 x ULN (Grado 1 CTCAE v5.0)
    • Bilirubina >1,5 x ULN (Grado 1 CTCAE v5.0)
  • Anomalia strutturale clinicamente significativa all'ecografia epatica.

  • Il partecipante ha una malattia o insufficienza renale clinicamente significativa che potrebbe influire sulla sicurezza:

    • Creatinina (>1,5 ULN) (Grado 1 CTCAE v5.0)
    • GFR <50% LLN (Grado 1 CTCAE v5.0)
  • Anomalia strutturale clinicamente significativa all'ecografia renale.

  • Il partecipante ha uno dei seguenti risultati anomali e clinicamente significativi degli esami di laboratorio durante lo screening. Sarà consentita una singola ripetizione.

    • Trombocitopenia significativa (conta piastrinica <150 x 109/L)
    • Neutropenia (conta assoluta dei neutrofili <1 x 109/L)
    • Leucopenia persistente: <2 x 109/L o leucocitosi: >20 x 109/L
    • Anemia significativa (emoglobina <100 g/L)
    • Coagulazione anormale (tempo di protrombina o tempo di tromboplastina parziale superiore all'ULN)
  • Il partecipante ha un'anamnesi di neoplasia maligna confermata da biopsia.
  • Il partecipante ha un'anamnesi di intervento chirurgico maggiore entro sei mesi prima dell'arruolamento o chirurgia pianificata durante i primi 12 mesi dello studio.
  • Il partecipante ha qualsiasi altro disturbo medico concomitante significativo che potrebbe confondere l'interpretazione dei dati di sicurezza o efficacia, come determinato dal PI o dal monitor medico.
  • Il partecipante è stato arruolato in un altro studio clinico interventistico entro 1 anno prima dell'arruolamento.
  • Il partecipante ha precedentemente ricevuto terapia genica o cellulare.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Branca di trattamento
Urbagen, una terapia di aggiunta genica mediata da AAV-9
Biologico: Terapia genica Urbagen per aggiunta genica
Urbagen è un vettore virale adeno-associato a singolo filamento non replicante di tipo 9 che codifica per la proteina umana β-catenina (vettore AAV9/hCTNNB1). Viene somministrato come singola infusione bilaterale intracerebroventricolare (ICV).
Droga: Sirolimus
L'uso di sirolimus sarà coerente con altri protocolli di terapia genica AAV-9. Il giorno -7 prima della somministrazione di URBAGEN, i partecipanti riceveranno una dose di carico di sirolimus (3 dosi da 1 mg/m² ogni quattro ore). Il giorno successivo, i partecipanti inizieranno una dose di mantenimento di sirolimus (0,5 mg/m²/giorno in 2 dosi giornaliere frazionate), che continueranno per un minimo di 10 mesi.
Droga: Metilprednisolone (Corticosteroide)
L'uso di metilprednisolone sarà in linea con altri protocolli di terapia genica AAV-9. Il giorno della somministrazione (Giorno 0), i partecipanti riceveranno una dose di metilprednisolone per via endovenosa (10 mg/kg fino a una dose singola massima di 500 mg, infusa in 30 minuti). Il giorno prima della somministrazione di URBAGEN (Giorno -1), i partecipanti inizieranno un ciclo di prednisolone orale (1,0 mg/kg/giorno, dose massima giornaliera 30 mg). La somministrazione di prednisolone continuerà per un minimo di quattro mesi, seguita da una graduale riduzione del dosaggio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento [Sicurezza e Tollerabilità]
Lasso di tempo: 5 anni (più punti temporali)
Monitoraggio degli eventi avversi emergenti dal trattamento e degli eventi avversi gravi in tutti i partecipanti.
5 anni (più punti temporali)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Miglioramento nell'epilessia misurato dalla frequenza delle crisi.
Lasso di tempo: 5 anni (più momenti temporali)
5 anni (più momenti temporali)
Miglioramento della funzione motoria misurato dalla Scala di Sviluppo Infantile di Bayley 4.
Lasso di tempo: 5 anni (più momenti temporali)
Le Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Fourth Edition (Bayley-4), è una valutazione standardizzata utilizzata per valutare il funzionamento dello sviluppo nei neonati e nei bambini piccoli nei domini cognitivo, linguistico e motorio. I punteggi compositi sono standardizzati con una media di 100 e una deviazione standard di 15, tipicamente compresi tra 40 e 160. Punteggi più alti indicano una migliore prestazione di sviluppo, mentre punteggi più bassi riflettono livelli crescenti di ritardo dello sviluppo.
5 anni (più momenti temporali)
Miglioramento della funzione motoria misurato tramite il Dispositivo Wearable Syde (in pazienti ambulatoriali).
Lasso di tempo: 5 anni (più momenti temporali)
Syde Wearable Device è un sistema di sensori digitali utilizzato per monitorare oggettivamente la funzione motoria nei bambini e negli adulti, in particolare nei disturbi neuromuscolari. Registra continuamente dati di movimento come lunghezza del passo, velocità e attività degli arti durante la vita quotidiana. Endpoint specifici, come il 95° percentile della velocità del passo (SV95C), sono derivati dai dati registrati. Valori più alti di SV95C indicano una migliore performance motoria, mentre valori più bassi riflettono una maggiore compromissione funzionale e un esito peggiore.
5 anni (più momenti temporali)
Miglioramento della distonia misurato tramite la Scala di valutazione della distonia di Burke-Fahn-Marsden.
Lasso di tempo: 5 anni (più momenti temporali)
La scala di valutazione della distonia di Burke-Fahn-Marsden (BFMDRS) è una misura quantitativa della gravità della distonia utilizzata sia nei bambini che negli adulti. Un punteggio di 0 indica l'assenza di distonia in tutte le regioni corporee valutate, mentre il punteggio massimo di 120 riflette una distonia grave che interessa tutte le regioni corporee valutate, anche a riposo.
5 anni (più momenti temporali)
Miglioramento della spasticità misurato tramite la Scala di Valutazione della Paraplegia Spastica a 13 item.
Lasso di tempo: 5 anni (più momenti temporali)
La Spastic Paraplegia Rating Scale (SPRS) valuta il deficit funzionale nei bambini e negli adulti con paraplegia spastica.
Un punteggio di 0 indica l'assenza di manifestazioni della malattia, mentre il punteggio massimo di 52 riflieve una manifestazione grave della malattia.
5 anni (più momenti temporali)
Miglioramento della funzione cognitiva misurato dalla Scala Bayley per lo Sviluppo Infantile 4.
Lasso di tempo: 5 anni (più punti temporali)
Le Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Quarta Edizione (Bayley-4), è una valutazione standardizzata utilizzata per valutare il funzionamento dello sviluppo nei neonati e nei bambini piccoli nei domini cognitivo, linguistico e motorio. I punteggi compositi sono standardizzati con una media di 100 e una deviazione standard di 15, generalmente compresi tra 40 e 160. Punteggi più alti indicano una migliore prestazione dello sviluppo, mentre punteggi più bassi riflettono livelli crescenti di ritardo dello sviluppo.
5 anni (più punti temporali)
Miglioramento della funzione cognitiva misurato tramite la Vineland Adaptive Infant Behavior Scale 3.
Lasso di tempo: 5 anni (più punti temporali)
Le Vineland Adaptive Behavior Scales, Terza Edizione (Vineland-3), sono una valutazione standardizzata che misura il funzionamento adattivo in neonati, bambini e adulti attraverso i domini della comunicazione, delle abilità di vita quotidiana, della socializzazione e delle capacità motorie. I punteggi compositi del comportamento adattivo sono standardizzati con una media di 100 e una deviazione standard di 15, tipicamente compresi tra 20 e 160. Punteggi più alti indicano un migliore funzionamento adattivo, mentre punteggi più bassi riflettono una maggiore compromissione del comportamento adattivo.
5 anni (più punti temporali)
Miglioramento della funzione cognitiva misurato dalla Scala di Intelligenza Non Verbale di Wechsler.
Lasso di tempo: 5 anni (più momenti temporali)
La Scala Wechsler Nonverbale delle Abilità (WNV) è una valutazione standardizzata del funzionamento cognitivo non verbale progettata per bambini e adolescenti, in particolare per quelli con disturbi del linguaggio. I punteggi sono riportati come punteggi standard con una media di 100 e una deviazione standard di 15, generalmente compresi tra 40 e 160. Punteggi più alti indicano una migliore capacità intellettuale non verbale, mentre punteggi più bassi riflettono una maggiore compromissione cognitiva.
5 anni (più momenti temporali)
Miglioramento della comunicazione misurato dalla Vineland Adaptive Scale 3.
Lasso di tempo: 5 anni (più momenti temporali)
Le Vineland Adaptive Behavior Scales, Terza Edizione (Vineland-3), sono una valutazione standardizzata che misura il funzionamento adattivo in neonati, bambini e adulti attraverso i domini della comunicazione, delle abilità di vita quotidiana, della socializzazione e delle abilità motorie. I punteggi compositi del comportamento adattivo sono standardizzati con una media di 100 e una deviazione standard di 15, tipicamente compresi tra 20 e 160. Punteggi più alti indicano un migliore funzionamento adattivo, mentre punteggi più bassi riflettono una maggiore compromissione del comportamento adattivo.
5 anni (più momenti temporali)
Miglioramento comportamentale misurato tramite l'Aberrant Behavior Checklist.
Lasso di tempo: 5 anni (più punti temporali)
La Aberrant Behavior Checklist (ABC) è una valutazione riportata dal caregiver utilizzata per valutare i comportamenti problematici in bambini e adulti con disabilità dello sviluppo e intellettive. Consiste di cinque sottoscale (irritabilità, letargia/ritiro sociale, comportamento stereotipato, iperattività/non conformità e linguaggio inappropriato) con un punteggio totale che va da 0 a 174. Un punteggio di 0 indica l'assenza di comportamenti aberranti, mentre punteggi più alti riflettono una crescente gravità e frequenza dei problemi comportamentali.
5 anni (più punti temporali)
Miglioramento comportamentale misurato mediante l'M-CHAT o il Quoziente dello Spettro Autistico (a seconda dell'età del partecipante).
Lasso di tempo: 5 anni (più punti temporali)

Il Modified Checklist for Autism in Toddlers (M-CHAT) è uno strumento di screening compilato dal caregiver utilizzato per identificare i bambini a rischio di disturbo dello spettro autistico. I punteggi vanno da 0 a 20, con punteggi più bassi che indicano uno sviluppo tipico e punteggi più alti che riflettono un aumento del rischio di disturbo dello spettro autistico e un esito peggiore.

Il Autism-Spectrum Quotient (AQ) è un questionario di autovalutazione progettato per misurare il grado di tratti autistici nei bambini e negli adolescenti. È composto da 50 elementi, che producono un punteggio totale compreso tra 0 e 50. Punteggi più bassi indicano meno tratti autistici, mentre punteggi più alti riflettono un maggior numero di tratti autistici.
5 anni (più punti temporali)
Miglioramento del sonno misurato mediante la Scala dei Disturbi del Sonno di Bruni.
Lasso di tempo: 5 anni (più punti temporali)
La Scala dei Disturbi del Sonno di Bruni per Bambini (SDSC) è un questionario compilato dai caregiver utilizzato per valutare i disturbi del sonno nei bambini. Consiste di 26 item suddivisi in sei sottoscale, con un punteggio totale compreso tra 26 e 130. Punteggi più bassi indicano minori problemi del sonno, mentre punteggi più alti riflettono disturbi del sonno più gravi.
5 anni (più punti temporali)
Miglioramento della qualità della vita misurato tramite l'inventario Pediatric QOL - modulo Famiglia e Core (appropriato per l'età).
Lasso di tempo: 5 anni (più momenti temporali)
Il Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Core e Family Impact Modules sono questionari standardizzati utilizzati per valutare la qualità della vita correlata alla salute nei bambini e l'impatto delle condizioni di salute pediatriche sul funzionamento familiare. I punteggi vengono trasformati in una scala da 0 a 100, dove 0 rappresenta la qualità di vita più bassa e 100 rappresenta la migliore qualità di vita possibile.
5 anni (più momenti temporali)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CTNNB1 Foundation

Collaboratori

University Medical Centre Ljubljana

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 novembre 2025

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2032

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 novembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

8 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 0120-536/2025-2711
  • 2025-522719-40-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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