Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse, der evaluerer glycosphingolipid-clearance hos patienter behandlet med Agalsidase Alfa, som skifter til Agalsidase Beta

9. juni 2014 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

Evaluering af Glycosphingolipid-clearance hos patienter behandlet med Agalsidase Alfa, som skifter til Agalsidase Beta (INFORM-undersøgelsen)

Dette er en eksplorativ undersøgelse for at evaluere ændringer i glycosphingolipid-niveauer og andre (udforskende) Fabry-sygdomsparametre hos mandlige Fabry-sygdomsdeltagere, som tidligere er blevet behandlet med agalsidase alfa (Replagal®) 0,2 milligram pr. kilogram (mg/kg) hver anden uge (q2w) og som bliver skiftet til agalsidase beta (Fabrazyme®) 1,0 mg/kg q2w.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
15

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Forenede Stater
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Hellertown, Pennsylvania, Forenede Stater
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren og/eller dennes forælder/værge er villig og i stand til at give underskrevet informeret samtykke, og deltageren, hvis under (<) 18 år, er villig til at give samtykke, hvis det anses for at være i stand til det.
  • Deltageren er en mand og er blevet behandlet med agalsidase alfa ved 0,2 mg/kg q2w i de 12 måneder før skiftet til agalsidase beta
  • Deltageren har en bekræftet diagnose af Fabrys sygdom ved alfa-galactosidase A (alfa-GAL) aktivitet og/eller genotypebestemmelse i henhold til lokale standarder
  • Deltageren, når den skiftes til agalsidase beta modtager den mærkede dosis, det vil sige 0,9 til 1,1 mg/kg (1 mg/kg) q2w, og skal være villig til at opretholde den mærkede dosis i hele undersøgelsens varighed

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren er i dialyse eller er efter nyretransplantation
  • Deltageren er i slutstadiet af hjertesvigt
  • Deltageren og/eller dennes forælder eller værge er efter investigatorens mening ikke i stand til at overholde undersøgelsens krav
  • Deltageren er skiftet fra agalsidase alfa til agalsidase beta og har ikke historiske blod- og urinprøver

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Agalsidase beta
Biologisk: Agalsidase beta
Kommercielt tilgængelig agalsidase beta 1,0 mg/kg indgivet som en intravenøs infusion q2w op til måned 6.
Andre navne:
  • Fabrazyme®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i plasma-deacyleret globotriaosylceramid (Lyso-GL-3) ved måned 2, 4 og 6
Tidsramme: Baseline, måned 2, 4, 6
Procentvis ændring fra baseline = ([post-baseline-værdi minus baseline-værdi] divideret med [baseline-værdi]) ganget med 100. For niveauer rapporteret som under den kvantitative grænse (BQL) blev den nedre kvantitative grænseværdi (LLOQ) divideret med 2 og brugt i beregningen til at estimere værdier i prøver, der var BQL. LLOQ for plasma lyso-GL-3 var 5,0 nanogram pr. milliliter (ng/ml). Denne undersøgelse er undersøgende, fordi der ikke er meget kendt om disse biomarkørers dosis-respons på enzymerstatningsterapi (ERT) eller om biomarkørernes kliniske betydning.
Baseline, måned 2, 4, 6

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline i plasmaglobotriaosylceramid (GL-3) ved måned 2, 4 og 6
Tidsramme: Baseline, måned 2, 4, 6
Procentvis ændring fra baseline = ([post-baseline-værdi minus baseline-værdi] divideret med [baseline-værdi]) ganget med 100. For niveauer rapporteret som BQL blev LLOQ-værdien divideret med 2 og brugt i beregningen til at estimere værdier i prøver, der var BQL. LLOQ for plasma GL-3 var 2,0 mikrogram pr. milliliter (mcg/ml). Denne undersøgelse er undersøgende, fordi der kun er lidt kendt om disse biomarkørers dosisrespons på ERT eller om biomarkørernes kliniske betydning.
Baseline, måned 2, 4, 6
Procent ændring fra baseline i urin GL-3 ved måned 2, 4 og 6
Tidsramme: Baseline, måned 2, 4, 6
Procentvis ændring fra baseline = ([post-baseline-værdi minus baseline-værdi] divideret med [baseline-værdi]) ganget med 100. For niveauer rapporteret som BQL blev LLOQ-værdien divideret med 2 og brugt i beregningen til at estimere værdier i prøver, der var BQL. LLOQ for urin GL-3 var 0,2 mcg/ml. De absolutte værdier blev beregnet i mikrogram pr. millimol (mcg/mmol) kreatinin ved at dividere GL-3 (mcg/mL) med kreatinin (mg/mL) og gange med 113,13 (mg/mmol), kreatinins molekylvægt. For niveauer rapporteret BQL blev de absolutte værdier beregnet i mikrogram pr. millimol (mcg/mmol) kreatinin ved at dividere 0,1 (mcg/mL) med kreatinin (mg/mL) og gange med 133,13 (mg/mmol). Denne undersøgelse er undersøgende, fordi der kun er lidt kendt om disse biomarkørers dosisrespons på ERT eller om biomarkørernes kliniske betydning.
Baseline, måned 2, 4, 6
Procentvis ændring fra baseline i gastrointestinale (GI) symptomer (mavesmerter, abdominal udspilning og tarm-uregelmæssigheder) efter måned 2, 4 og 6
Tidsramme: Baseline, måned 2, 4, 6
Gastrointestinale symptomer (mavesmerter, abdominal udspilning og uregelmæssig afføring) skulle vurderes ved en modificeret version af Irritable Bowel Syndrome (IBS) Severity Scoring System. Det modificerede IBS Severity Scoring System er et spørgeskema med 7 punkter. Sværhedsgraden beregnes ved at summere scoren for 5 af de 7 spørgsmål. Hvert af de 5 spørgsmål blev scoret på en skala fra 0 til 100, hvilket fører til et samlet muligt scoreområde på 0 til 500, hvor højere score indikerer mere alvorlige gastrointestinale symptomer. Dataene for dette resultatmål var undersøgende og skulle kun indsamles i individuelle deltagerlister.
Baseline, måned 2, 4, 6

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Genzyme, a Sanofi Company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. april 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. marts 2013

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
24. juli 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. juli 2012

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
26. juli 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. juli 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. juni 2014

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AGAL19412

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger