Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie ter evaluatie van de klaring van glycosfingolipiden bij patiënten behandeld met agalsidase alfa die overstappen op agalsidase bèta

9 juni 2014 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company

Evaluatie van de klaring van glycosfingolipiden bij patiënten behandeld met agalsidase alfa die overstappen op agalsidase bèta (het INFORM-onderzoek)

Dit is een verkennend onderzoek om veranderingen in glycosfingolipidenspiegels en andere (verkennende) parameters van de ziekte van Fabry te evalueren bij mannelijke deelnemers aan de ziekte van Fabry die eerder werden behandeld met agalsidase alfa (Replagal®) 0,2 milligram per kilogram (mg/kg) om de twee weken (q2w). en die worden overgeschakeld op agalsidase beta (Fabrazyme®) 1,0 mg/kg q2w.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
15

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Verenigde Staten
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Verenigde Staten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Hellertown, Pennsylvania, Verenigde Staten
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De deelnemer en/of zijn ouder/wettelijke voogd is bereid en in staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven, en de deelnemer, indien jonger dan (<) 18 jaar, is bereid om toestemming te geven als hij daartoe in staat wordt geacht
  • Deelnemer is een man en is behandeld met agalsidase alfa in een dosering van 0,2 mg/kg q2w gedurende 12 maanden voorafgaand aan het overschakelen op agalsidase beta
  • De deelnemer heeft een bevestigde diagnose van de ziekte van Fabry door alfa-galactosidase A (alfa-GAL) activiteit en/of genotypering volgens lokale normen
  • De deelnemer die wordt overgeschakeld op agalsidase bèta krijgt de gelabelde dosis, dat wil zeggen 0,9 tot 1,1 mg/kg (1 mg/kg) q2w, en moet bereid zijn om de gelabelde dosis te handhaven gedurende de duur van het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  • De deelnemer wordt gedialyseerd of heeft een niertransplantatie ondergaan
  • De deelnemer heeft hartfalen in het eindstadium
  • De deelnemer en/of zijn ouder of wettelijke voogd kan naar de mening van de onderzoeker niet voldoen aan de vereisten van het onderzoek
  • De deelnemer is overgeschakeld van agalsidase alfa naar agalsidase beta en heeft geen historische bloed- en urinemonsters

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Agalsidase bèta
Biologisch: Agalsidase bèta
In de handel verkrijgbaar agalsidase beta 1,0 mg/kg toegediend als intraveneuze infusie q2w tot maand 6.
Andere namen:
  • Fabrazyme®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering ten opzichte van baseline in plasma gedeacyleerd globotriaosylceramide (Lyso-GL-3) op maand 2, 4 en 6
Tijdsspanne: Basislijn, maand 2, 4, 6
Procentuele verandering ten opzichte van baseline = ([post-baselinewaarde minus baselinewaarde] gedeeld door [baselinewaarde]) vermenigvuldigd met 100. Voor niveaus gerapporteerd als onder de kwantitatieve limiet (BQL), werd de ondergrens van kwantificering (LLOQ) gedeeld door 2 en gebruikt in de berekening om waarden te schatten in monsters die BQL waren. De LLOQ voor plasma lyso-GL-3 was 5,0 nanogram per milliliter (ng/ml). Deze studie is verkennend omdat er weinig bekend is over de dosis-respons van deze biomarkers op enzymvervangingstherapie (ERT) of over de klinische betekenis van de biomarkers.
Basislijn, maand 2, 4, 6

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering ten opzichte van baseline in plasma-globotriaosylceramide (GL-3) in maand 2, 4 en 6
Tijdsspanne: Basislijn, maand 2, 4, 6
Procentuele verandering ten opzichte van baseline = ([post-baselinewaarde minus baselinewaarde] gedeeld door [baselinewaarde]) vermenigvuldigd met 100. Voor niveaus gerapporteerd als BQL, werd de LLOQ-waarde gedeeld door 2 en gebruikt in de berekening om waarden te schatten in monsters die BQL waren. De LLOQ voor plasma GL-3 was 2,0 microgram per milliliter (mcg/ml). Deze studie is verkennend omdat er weinig bekend is over de dosis-respons van deze biomarkers op ERT of over de klinische betekenis van de biomarkers.
Basislijn, maand 2, 4, 6
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in Urine GL-3 in maand 2, 4 en 6
Tijdsspanne: Basislijn, maand 2, 4, 6
Procentuele verandering ten opzichte van baseline = ([post-baselinewaarde minus baselinewaarde] gedeeld door [baselinewaarde]) vermenigvuldigd met 100. Voor niveaus gerapporteerd als BQL, werd de LLOQ-waarde gedeeld door 2 en gebruikt in de berekening om waarden te schatten in monsters die BQL waren. De LLOQ voor urine GL-3 was 0,2 mcg/ml. De absolute waarden werden berekend in microgram per millimol (mcg/mmol) creatinine door GL-3 (mcg/ml) te delen door creatinine (mg/ml) en te vermenigvuldigen met 113,13 (mg/mmol), het molecuulgewicht van creatinine. Voor gerapporteerde BQL-waarden werden de absolute waarden berekend in microgram per millimol (mcg/mmol) creatinine door 0,1 (mcg/ml) te delen door creatinine (mg/ml) en te vermenigvuldigen met 133,13 (mg/mmol). Deze studie is verkennend omdat er weinig bekend is over de dosis-respons van deze biomarkers op ERT of over de klinische betekenis van de biomarkers.
Basislijn, maand 2, 4, 6
Percentage verandering ten opzichte van baseline in gastro-intestinale (GI) symptomen (buikpijn, opgezette buik en darmonregelmatigheden) in maand 2, 4 en 6
Tijdsspanne: Basislijn, maand 2, 4, 6
Gastro-intestinale symptomen (buikpijn, opgezette buik en onregelmatige stoelgang) moesten worden beoordeeld met een aangepaste versie van het Irritable Bowel Syndrome (IBS) Severity Scoring System. Het aangepaste IBS Severity Scoring System is een vragenlijst met 7 items. De ernstscore berekend door de scores van 5 van de 7 vragen op te tellen. Elk van de 5 vragen werd gescoord op een schaal van 0 tot 100, wat leidde tot een totaal mogelijk scorebereik van 0 tot 500, waarbij hogere scores wijzen op ernstigere gastro-intestinale symptomen. De gegevens voor deze uitkomstmaat waren verkennend en moesten alleen worden verzameld in de individuele deelnemerslijst.
Basislijn, maand 2, 4, 6

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Genzyme, a Sanofi Company

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 april 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 maart 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 maart 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
24 juli 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
25 juli 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
26 juli 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
10 juli 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
9 juni 2014

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 juni 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • AGAL19412

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen