Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zur Bewertung der Glycosphingolipid-Clearance bei mit Agalsidase Alfa behandelten Patienten, die auf Agalsidase Beta umsteigen

9. Juni 2014 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Bewertung der Glycosphingolipid-Clearance bei mit Agalsidase Alfa behandelten Patienten, die auf Agalsidase Beta umsteigen (die INFORM-Studie)

Hierbei handelt es sich um eine explorative Studie zur Bewertung von Veränderungen des Glykosphingolipidspiegels und anderer (explorativer) Parameter des Morbus Fabry bei männlichen Teilnehmern des Morbus Fabry, die zuvor alle zwei Wochen mit Agalsidase alfa (Replagal®) 0,2 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg) behandelt wurden (alle zwei Wochen). und die auf Agalsidase Beta (Fabrazyme®) 1,0 mg/kg alle 2 Wochen umgestellt werden.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
15

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Hellertown, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer und/oder sein Elternteil/Erziehungsberechtigter ist bereit und in der Lage, eine unterzeichnete Einverständniserklärung abzugeben, und der Teilnehmer, wenn er jünger als (<) 18 Jahre ist, ist bereit, seine Einwilligung zu erteilen, sofern er dazu in der Lage erscheint
  • Der Teilnehmer ist männlich und wurde vor der Umstellung auf Agalsidase Beta 12 Monate lang alle 2 Wochen mit 0,2 mg/kg Agalsidase alfa behandelt
  • Der Teilnehmer hat eine bestätigte Diagnose der Fabry-Krankheit durch Aktivität der Alpha-Galactosidase A (Alfa-GAL) und/oder Genotypisierung gemäß lokalen Standards
  • Der Teilnehmer erhält bei der Umstellung auf Agalsidase Beta die angegebene Dosis, d. h. 0,9 bis 1,1 mg/kg (1 mg/kg) alle 2 Wochen, und muss bereit sein, die angegebene Dosis für die Dauer der Studie beizubehalten

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer befindet sich in Dialyse oder nach einer Nierentransplantation
  • Der Teilnehmer leidet an Herzversagen im Endstadium
  • Der Teilnehmer und/oder sein Elternteil bzw. Erziehungsberechtigter ist nach Ansicht des Prüfarztes nicht in der Lage, die Anforderungen der Studie einzuhalten
  • Der Teilnehmer wurde von Agalsidase alfa auf Agalsidase beta umgestellt und verfügt über keine historischen Blut- und Urinproben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Agalsidase Beta
Biologisch: Agalsidase Beta
Im Handel erhältliche Agalsidase Beta 1,0 mg/kg, verabreicht als intravenöse Infusion alle zwei Wochen bis zum 6. Monat.
Andere Namen:
  • Fabrazyme®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung des im Plasma deacylierten Globotriaosylceramids (Lyso-GL-3) gegenüber dem Ausgangswert im 2., 4. und 6. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 2, 4, 6
Prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert = ([Wert nach dem Ausgangswert minus Ausgangswert] geteilt durch [Ausgangswert]) multipliziert mit 100. Für Werte, die unterhalb der quantitativen Grenze (BQL) liegen, wurde der Wert der unteren Quantifizierungsgrenze (LLOQ) durch 2 geteilt und in der Berechnung verwendet, um die Werte in Proben zu schätzen, die BQL lagen. Der LLOQ für Plasma-Lyso-GL-3 betrug 5,0 Nanogramm pro Milliliter (ng/ml). Diese Studie ist explorativ, da wenig über die Dosis-Wirkungs-Beziehung dieser Biomarker bei der Enzymersatztherapie (ERT) oder über die klinische Bedeutung der Biomarker bekannt ist.
Ausgangswert, Monat 2, 4, 6

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung des Plasmaglobotriaosylceramids (GL-3) gegenüber dem Ausgangswert im 2., 4. und 6. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 2, 4, 6
Prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert = ([Wert nach dem Ausgangswert minus Ausgangswert] geteilt durch [Ausgangswert]) multipliziert mit 100. Für als BQL gemeldete Werte wurde der LLOQ-Wert durch 2 geteilt und in der Berechnung verwendet, um die Werte in Proben zu schätzen, die BQL waren. Der LLOQ für Plasma-GL-3 betrug 2,0 Mikrogramm pro Milliliter (mcg/ml). Diese Studie ist explorativ, da wenig über die Dosis-Wirkung dieser Biomarker auf ERT oder über die klinische Bedeutung der Biomarker bekannt ist.
Ausgangswert, Monat 2, 4, 6
Prozentuale Veränderung des Urin-GL-3 gegenüber dem Ausgangswert im 2., 4. und 6. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 2, 4, 6
Prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert = ([Wert nach dem Ausgangswert minus Ausgangswert] geteilt durch [Ausgangswert]) multipliziert mit 100. Für als BQL gemeldete Werte wurde der LLOQ-Wert durch 2 geteilt und in der Berechnung verwendet, um die Werte in Proben zu schätzen, die BQL waren. Der LLOQ für Urin GL-3 betrug 0,2 µg/ml. Die absoluten Werte wurden in Mikrogramm pro Millimol (mcg/mmol) Kreatinin berechnet, indem GL-3 (mcg/ml) durch Kreatinin (mg/ml) dividiert und mit 113,13 (mg/mmol), dem Molekulargewicht von Kreatinin, multipliziert wurde. Für die angegebenen BQL-Werte wurden die absoluten Werte in Mikrogramm pro Millimol (mcg/mmol) Kreatinin berechnet, indem 0,1 (mcg/ml) durch Kreatinin (mg/ml) dividiert und mit 133,13 (mg/mmol) multipliziert wurde. Diese Studie ist explorativ, da wenig über die Dosis-Wirkung dieser Biomarker auf ERT oder über die klinische Bedeutung der Biomarker bekannt ist.
Ausgangswert, Monat 2, 4, 6
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der gastrointestinalen (GI) Symptome (Bauchschmerzen, Blähungen und Darmunregelmäßigkeiten) im 2., 4. und 6. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 2, 4, 6
Gastrointestinale Symptome (Bauchschmerzen, Blähungen und unregelmäßiger Stuhlgang) sollten mithilfe einer modifizierten Version des Schweregradbewertungssystems für das Reizdarmsyndrom (IBS) beurteilt werden. Das modifizierte Bewertungssystem für den Schweregrad des Reizdarmsyndroms ist ein 7-Punkte-Fragebogen. Der Schweregrad wird durch Summieren der Ergebnisse von 5 der 7 Fragen berechnet. Jede der 5 Fragen wurde auf einer Skala von 0 bis 100 bewertet, was zu einem möglichen Gesamtpunktzahlbereich von 0 bis 500 führt, wobei höhere Punkte auf schwerwiegendere Magen-Darm-Symptome hinweisen. Die Daten für diese Ergebnismessung waren explorativ und durften nur in der Liste der einzelnen Teilnehmer erfasst werden.
Ausgangswert, Monat 2, 4, 6

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Genzyme, a Sanofi Company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. April 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. März 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. März 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
24. Juli 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
25. Juli 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
26. Juli 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
10. Juli 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
9. Juni 2014

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • AGAL19412

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten