Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie som evaluerer glykosfingolipidclearance hos pasienter behandlet med Agalsidase Alfa som går over til Agalsidase Beta

9. juni 2014 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

Evaluering av glykosfingolipidclearance hos pasienter behandlet med Agalsidase Alfa som bytter til Agalsidase Beta (INFORM-studien)

Dette er en utforskende studie for å evaluere endringer i glykosfingolipidnivåer og andre (utforskende) Fabry-sykdomsparametere hos mannlige Fabry-sykdomsdeltakere som tidligere ble behandlet med agalsidase alfa (Replagal®) 0,2 milligram per kilogram (mg/kg) annenhver uke (q2w) og som blir byttet til agalsidase beta (Fabrazyme®) 1,0 mg/kg q2w.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
15

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Forente stater
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forente stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater
    • Pennsylvania
      • Hellertown, Pennsylvania, Forente stater
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakeren og/eller hans forelder/verge er villig og i stand til å gi signert informert samtykke, og deltakeren, hvis mindre enn (<) 18 år, er villig til å gi samtykke dersom de anses å kunne gjøre det
  • Deltakeren er mann og har blitt behandlet med agalsidase alfa ved 0,2 mg/kg q2w i 12 måneder før bytte til agalsidase beta
  • Deltakeren har en bekreftet diagnose av Fabrys sykdom ved alfa-galaktosidase A (alfa-GAL) aktivitet og/eller genotyping i henhold til lokale standarder
  • Deltakeren når den byttes til agalsidase beta mottar den merkede dosen, det vil si 0,9 til 1,1 mg/kg (1 mg/kg) q2w, og må være villig til å opprettholde den merkede dosen så lenge studien varer

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakeren er i dialyse eller er post nyretransplantasjon
  • Deltakeren er i sluttstadiet hjertesvikt
  • Deltakeren og/eller hans forelder eller verge, etter etterforskerens mening, er ikke i stand til å overholde kravene til studien
  • Deltakeren har blitt byttet fra agalsidase alfa til agalsidase beta og har ikke historiske blod- og urinprøver

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Agalsidase beta
Biologisk: Agalsidase beta
Kommersielt tilgjengelig agalsidase beta 1,0 mg/kg administrert som en intravenøs infusjon q2w opp til måned 6.
Andre navn:
  • Fabrazyme®

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i plasmadeacylert globotriaosylceramid (Lyso-GL-3) ved måned 2, 4 og 6
Tidsramme: Grunnlinje, måned 2, 4, 6
Prosentvis endring fra baseline = ([post-baseline-verdi minus baseline-verdi] delt på [baseline-verdi]) multiplisert med 100. For nivåer rapportert som under kvantitativ grense (BQL), ble den nedre grense for kvantifisering (LLOQ) delt med 2 og brukt i beregningen for å estimere verdier i prøver som var BQL. LLOQ for plasma lyso-GL-3 var 5,0 nanogram per milliliter (ng/ml). Denne studien er utforskende fordi lite er kjent om dose-responsen til disse biomarkørene på enzymerstatningsterapi (ERT) eller om den kliniske betydningen av biomarkørene.
Grunnlinje, måned 2, 4, 6

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i plasmaglobotriaosylceramid (GL-3) ved måned 2, 4 og 6
Tidsramme: Grunnlinje, måned 2, 4, 6
Prosentvis endring fra baseline = ([post-baseline-verdi minus baseline-verdi] delt på [baseline-verdi]) multiplisert med 100. For nivåer rapportert som BQL ble LLOQ-verdien delt på 2 og brukt i beregningen for å estimere verdier i prøver som var BQL. LLOQ for plasma GL-3 var 2,0 mikrogram per milliliter (mcg/ml). Denne studien er utforskende fordi lite er kjent om dose-responsen til disse biomarkørene på ERT eller om den kliniske betydningen av biomarkørene.
Grunnlinje, måned 2, 4, 6
Prosentvis endring fra baseline i urin GL-3 ved måned 2, 4 og 6
Tidsramme: Grunnlinje, måned 2, 4, 6
Prosentvis endring fra baseline = ([post-baseline-verdi minus baseline-verdi] delt på [baseline-verdi]) multiplisert med 100. For nivåer rapportert som BQL ble LLOQ-verdien delt på 2 og brukt i beregningen for å estimere verdier i prøver som var BQL. LLOQ for urin GL-3 var 0,2 mcg/ml. De absolutte verdiene ble beregnet i mikrogram per millimol (mcg/mmol) kreatinin ved å dele GL-3 (mcg/mL) på kreatinin (mg/mL) og multiplisere med 113,13 (mg/mmol), molekylvekten til kreatinin. For nivåer rapportert BQL ble de absolutte verdiene beregnet i mikrogram per millimol (mcg/mmol) kreatinin ved å dele 0,1 (mcg/mL) på kreatinin (mg/mL) og multiplisere med 133,13 (mg/mmol). Denne studien er utforskende fordi lite er kjent om dose-responsen til disse biomarkørene på ERT eller om den kliniske betydningen av biomarkørene.
Grunnlinje, måned 2, 4, 6
Prosentvis endring fra baseline i gastrointestinale (GI) symptomer (magesmerter, abdominal oppblåsthet og tarm uregelmessigheter) ved måned 2, 4 og 6
Tidsramme: Grunnlinje, måned 2, 4, 6
Gastrointestinale symptomer (magesmerter, abdominal oppblåsthet og uregelmessig avføring) skulle vurderes med en modifisert versjon av Irritable Bowel Syndrome (IBS) Alvorlighetsscoresystem. Det modifiserte IBS Severity Scoring System er et spørreskjema med 7 elementer. Alvorlighetspoengsummen beregnes ved å summere poengene til 5 av de 7 spørsmålene. Hvert av de 5 spørsmålene ble skåret på en skala fra 0 til 100, noe som førte til et totalt mulig poengområde på 0 til 500, hvor høyere skår indikerer mer alvorlige gastrointestinale symptomer. Dataene for dette utfallsmålet var utforskende og skulle kun samles inn i individuell deltakerliste.
Grunnlinje, måned 2, 4, 6

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Genzyme, a Sanofi Company

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. april 2012

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. mars 2013

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. mars 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
24. juli 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
25. juli 2012

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
26. juli 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
10. juli 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
9. juni 2014

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juni 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • AGAL19412

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger