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Un estudio que evalúa el aclaramiento de glicoesfingolípidos en pacientes tratados con agalsidasa alfa que cambian a agalsidasa beta

9 de junio de 2014 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Evaluación del aclaramiento de glicoesfingolípidos en pacientes tratados con agalsidasa alfa que cambiaron a agalsidasa beta (estudio INFORM)

Este es un estudio exploratorio para evaluar los cambios en los niveles de glucoesfingolípidos y otros parámetros (exploratorios) de la enfermedad de Fabry en participantes masculinos con enfermedad de Fabry que fueron tratados previamente con agalsidasa alfa (Replagal®) 0,2 miligramos por kilogramo (mg/kg) cada dos semanas (q2w) y que están siendo cambiados a agalsidasa beta (Fabrazyme®) 1,0 mg/kg q2w.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
15

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Estados Unidos
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Hellertown, Pennsylvania, Estados Unidos
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El participante y/o su padre/tutor legal está dispuesto y es capaz de dar su consentimiento informado firmado, y el participante, si tiene menos de (<) 18 años, está dispuesto a dar su asentimiento si se considera capaz de hacerlo.
  • El participante es hombre y ha sido tratado con agalsidasa alfa a 0,2 mg/kg q2w durante los 12 meses anteriores al cambio a agalsidasa beta
  • El participante tiene un diagnóstico confirmado de la enfermedad de Fabry por actividad de alfa-galactosidasa A (alfa-GAL) y/o genotipado según los estándares locales
  • El participante cuando cambia a agalsidasa beta recibe la dosis indicada en la etiqueta, es decir, de 0,9 a 1,1 mg/kg (1 mg/kg) q2w, y debe estar dispuesto a mantener la dosis indicada en la etiqueta durante la duración del estudio.

Criterio de exclusión:

  • El participante está en diálisis o después de un trasplante renal.
  • El participante se encuentra en insuficiencia cardíaca terminal.
  • El participante y/o su padre o tutor legal, en opinión del investigador, no puede cumplir con los requisitos del estudio.
  • El participante ha sido cambiado de agalsidasa alfa a agalsidasa beta y no tiene muestras históricas de sangre y orina.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Agalsidasa beta
Biológico: Agalsidasa beta
Agalsidasa beta 1,0 mg/kg comercialmente disponible administrada como una infusión intravenosa q2w hasta el Mes 6.
Otros nombres:
  • Fabrazyme®

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio en globotriaosilceramida desacilada en plasma (Lyso-GL-3) en los meses 2, 4 y 6
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 2, 4, 6
Cambio porcentual desde la línea de base = ([valor posterior a la línea de base menos valor de línea de base] dividido por [valor de línea de base]) multiplicado por 100. Para los niveles informados por debajo del límite cuantitativo (BQL), el valor del límite inferior de cuantificación (LLOQ) se dividió por 2 y se usó en el cálculo para estimar los valores en las muestras que eran BQL. El LLOQ para liso-GL-3 en plasma fue de 5,0 nanogramos por mililitro (ng/mL). Este estudio es exploratorio porque se sabe poco sobre la dosis-respuesta de estos biomarcadores a la terapia de reemplazo enzimático (ERT) o sobre la importancia clínica de los biomarcadores.
Línea de base, mes 2, 4, 6

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio en plasma globotriaosilceramida (GL-3) en los meses 2, 4 y 6
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 2, 4, 6
Cambio porcentual desde la línea de base = ([valor posterior a la línea de base menos valor de línea de base] dividido por [valor de línea de base]) multiplicado por 100. Para los niveles informados como BQL, el valor LLOQ se dividió por 2 y se usó en el cálculo para estimar los valores en las muestras que eran BQL. El LLOQ para plasma GL-3 fue de 2,0 microgramos por mililitro (mcg/mL). Este estudio es exploratorio porque se sabe poco sobre la dosis-respuesta de estos biomarcadores a la ERT o sobre la importancia clínica de los biomarcadores.
Línea de base, mes 2, 4, 6
Cambio porcentual desde el inicio en orina GL-3 en los meses 2, 4 y 6
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 2, 4, 6
Cambio porcentual desde la línea de base = ([valor posterior a la línea de base menos valor de línea de base] dividido por [valor de línea de base]) multiplicado por 100. Para los niveles informados como BQL, el valor LLOQ se dividió por 2 y se usó en el cálculo para estimar los valores en las muestras que eran BQL. El LLOQ para GL-3 en orina fue de 0,2 mcg/mL. Los valores absolutos se calcularon en microgramos por milimol (mcg/mmol) de creatinina dividiendo GL-3 (mcg/mL) por creatinina (mg/mL) y multiplicando por 113,13 (mg/mmol), el peso molecular de la creatinina. Para los niveles informados de BQL, los valores absolutos se calcularon en microgramos por milimol (mcg/mmol) de creatinina dividiendo 0,1 (mcg/mL) por creatinina (mg/mL) y multiplicando por 133,13 (mg/mmol). Este estudio es exploratorio porque se sabe poco sobre la dosis-respuesta de estos biomarcadores a la ERT o sobre la importancia clínica de los biomarcadores.
Línea de base, mes 2, 4, 6
Cambio porcentual desde el inicio en los síntomas gastrointestinales (GI) (dolor abdominal, distensión abdominal e irregularidades intestinales) en los meses 2, 4 y 6
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 2, 4, 6
Los síntomas gastrointestinales (dolor abdominal, distensión abdominal y movimientos intestinales irregulares) debían evaluarse mediante una versión modificada del Sistema de puntuación de gravedad del síndrome del intestino irritable (SII). El IBS Severity Scoring System modificado es un cuestionario de 7 ítems. La puntuación de gravedad calculada sumando las puntuaciones de 5 de las 7 preguntas. Cada una de las 5 preguntas se calificó en una escala de 0 a 100, lo que lleva a un rango de puntuación total posible de 0 a 500, donde las puntuaciones más altas indican síntomas gastrointestinales más graves. Los datos para esta medida de resultado fueron exploratorios y solo se recopilaron en la lista de participantes individuales.
Línea de base, mes 2, 4, 6

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Genzyme, a Sanofi Company

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de abril de 2012

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de marzo de 2013

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de marzo de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
24 de julio de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
25 de julio de 2012

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
26 de julio de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
10 de julio de 2014

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
9 de junio de 2014

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de junio de 2014

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • AGAL19412

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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