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Uno studio che valuta la clearance dei glicosfingolipidi nei pazienti trattati con agalsidasi alfa che passano all'agalsidasi beta

9 giugno 2014 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Valutazione della clearance dei glicosfingolipidi nei pazienti trattati con agalsidasi alfa che passano ad agalsidasi beta (lo studio INFORM)

Questo è uno studio esplorativo per valutare i cambiamenti nei livelli di glicosfingolipidi e altri parametri (esplorativi) della malattia di Fabry nei partecipanti maschi alla malattia di Fabry che erano stati precedentemente trattati con agalsidasi alfa (Replagal®) 0,2 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) ogni due settimane (q2w) e che stanno passando ad agalsidasi beta (Fabrazyme®) 1,0 mg/kg ogni 2 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
15

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Stati Uniti
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Hellertown, Pennsylvania, Stati Uniti
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante e/o il suo genitore/tutore legale è disposto e in grado di fornire il consenso informato firmato e il partecipante, se di età inferiore a (<) 18 anni, è disposto a fornire il consenso se ritenuto in grado di farlo
  • Il partecipante è maschio ed è stato trattato con agalsidasi alfa a 0,2 mg/kg q2w per i 12 mesi prima del passaggio all'agalsidasi beta
  • Il partecipante ha una diagnosi confermata della malattia di Fabry dall'attività dell'alfa-galattosidasi A (alfa-GAL) e/o dalla genotipizzazione secondo gli standard locali
  • Il partecipante quando è passato all'agalsidasi beta riceve la dose indicata, cioè da 0,9 a 1,1 mg/kg (1 mg/kg) q2w, e deve essere disposto a mantenere la dose indicata per la durata dello studio

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante è in dialisi o è post trapianto renale
  • Il partecipante è in insufficienza cardiaca allo stadio terminale
  • Il partecipante e/o il suo genitore o tutore legale, a parere dello sperimentatore, non è in grado di aderire ai requisiti dello studio
  • Il partecipante è passato dall'agalsidasi alfa all'agalsidasi beta e non dispone di campioni storici di sangue e urine

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Agalsidasi beta
Biologico: Agalsidasi beta
Agalsidasi beta disponibile in commercio 1,0 mg/kg somministrata come infusione endovenosa ogni 2 settimane fino al mese 6.
Altri nomi:
  • Fabrazyme®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale della globotriaosilceramide plasmatica deacilata (Lyso-GL-3) al mese 2, 4 e 6
Lasso di tempo: Basale, Mese 2, 4, 6
Variazione percentuale rispetto al basale = ([valore post-basale meno valore basale] diviso per [valore basale]) moltiplicato per 100. Per i livelli riportati come inferiori al limite quantitativo (BQL), il valore del limite inferiore di quantificazione (LLOQ) è stato diviso per 2 e utilizzato nel calcolo per stimare i valori nei campioni che erano BQL. Il LLOQ per il liso-GL-3 plasmatico era di 5,0 nanogrammi per millilitro (ng/mL). Questo studio è esplorativo perché si sa poco sulla dose-risposta di questi biomarcatori alla terapia enzimatica sostitutiva (ERT) o sul significato clinico dei biomarcatori.
Basale, Mese 2, 4, 6

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale della globotriaosilceramide plasmatica (GL-3) al mese 2, 4 e 6
Lasso di tempo: Basale, Mese 2, 4, 6
Variazione percentuale rispetto al basale = ([valore post-basale meno valore basale] diviso per [valore basale]) moltiplicato per 100. Per i livelli riportati come BQL, il valore LLOQ è stato diviso per 2 e utilizzato nel calcolo per stimare i valori nei campioni che erano BQL. Il LLOQ per il GL-3 plasmatico era di 2,0 microgrammi per millilitro (mcg/mL). Questo studio è esplorativo perché si sa poco sulla dose-risposta di questi biomarcatori all'ERT o sul significato clinico dei biomarcatori.
Basale, Mese 2, 4, 6
Variazione percentuale rispetto al basale nelle urine GL-3 al mese 2, 4 e 6
Lasso di tempo: Basale, Mese 2, 4, 6
Variazione percentuale rispetto al basale = ([valore post-basale meno valore basale] diviso per [valore basale]) moltiplicato per 100. Per i livelli riportati come BQL, il valore LLOQ è stato diviso per 2 e utilizzato nel calcolo per stimare i valori nei campioni che erano BQL. Il LLOQ per l'urina GL-3 era di 0,2 mcg/mL. I valori assoluti sono stati calcolati in microgrammi per millimole (mcg/mmol) di creatinina dividendo GL-3 (mcg/mL) per creatinina (mg/mL) e moltiplicando per 113,13 (mg/mmol), il peso molecolare della creatinina. Per i livelli riportati di BQL, i valori assoluti sono stati calcolati in microgrammi per millimole (mcg/mmol) di creatinina dividendo 0,1 (mcg/ml) per la creatinina (mg/ml) e moltiplicando per 133,13 (mg/mmol). Questo studio è esplorativo perché si sa poco sulla dose-risposta di questi biomarcatori all'ERT o sul significato clinico dei biomarcatori.
Basale, Mese 2, 4, 6
Variazione percentuale rispetto al basale dei sintomi gastrointestinali (GI) (dolore addominale, distensione addominale e irregolarità intestinali) al mese 2, 4 e 6
Lasso di tempo: Basale, Mese 2, 4, 6
I sintomi gastrointestinali (dolore addominale, distensione addominale e movimenti intestinali irregolari) dovevano essere valutati da una versione modificata del sistema di punteggio di gravità della sindrome dell'intestino irritabile (IBS). Il sistema di punteggio di gravità IBS modificato è un questionario a 7 voci. Il punteggio di gravità calcolato sommando i punteggi di 5 delle 7 domande. Ciascuna delle 5 domande è stata valutata su una scala da 0 a 100, portando a un intervallo di punteggio totale possibile da 0 a 500, dove punteggi più alti indicano sintomi gastrointestinali più gravi. I dati per questa misura di esito erano esplorativi e dovevano essere raccolti solo nell'elenco dei singoli partecipanti.
Basale, Mese 2, 4, 6

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Genzyme, a Sanofi Company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 aprile 2012

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 marzo 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 marzo 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
24 luglio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 luglio 2012

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
26 luglio 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
10 luglio 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 giugno 2014

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AGAL19412

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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