Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające klirens glikosfingolipidów u pacjentów leczonych agalzydazą alfa, którzy zmienili leczenie na agalzydazę beta

9 czerwca 2014 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Ocena klirensu glikosfingolipidów u pacjentów leczonych agalzydazą alfa, którzy przeszli na agalzydazę beta (badanie INFORM)

Jest to badanie eksploracyjne mające na celu ocenę zmian poziomów glikosfingolipidów i innych (eksploracyjnych) parametrów choroby Fabry'ego u mężczyzn z chorobą Fabry'ego, którzy byli wcześniej leczeni agalzydazą alfa (Replagal®) w dawce 0,2 miligrama na kilogram (mg/kg) co dwa tygodnie (co 2 tygodnie) i którzy są przestawiani na agalzydazę beta (Fabrazyme®) 1,0 mg/kg co 2 tygodnie.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
15

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Hellertown, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik i/lub jego rodzic/opiekun prawny jest chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody podpisanej, a uczestnik, jeśli ma mniej niż (<) 18 lat, jest skłonny wyrazić zgodę, jeśli zostanie uznany za zdolnego do tego
  • Uczestnik jest mężczyzną i był leczony agalzydazą alfa w dawce 0,2 mg/kg co 2 tygodnie przez 12 miesięcy poprzedzających zmianę na agalzydazę beta
  • U uczestnika potwierdzono rozpoznanie choroby Fabry'ego na podstawie aktywności alfa-galaktozydazy A (alfa-GAL) i/lub genotypowania zgodnie z lokalnymi standardami
  • Uczestnik po zmianie na agalzydazę beta otrzymuje dawkę oznaczoną na etykiecie, tj. 0,9 do 1,1 mg/kg (1 mg/kg) co 2 tygodnie i musi być skłonny do utrzymania dawki oznaczonej na etykiecie przez cały czas trwania badania

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik jest dializowany lub jest po przeszczepie nerki
  • Uczestnik jest w końcowej fazie niewydolności serca
  • Uczestnik i/lub jego rodzic lub opiekun prawny w ocenie badacza nie jest w stanie spełnić wymogów badania
  • Uczestnik został przestawiony z agalzydazy alfa na agalzydazę beta i nie ma historycznych próbek krwi i moczu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Agalzydaza beta
Biologiczny: Agalzydaza beta
Dostępna w handlu agalzydaza beta 1,0 mg/kg podawana we wlewie dożylnym co 2 tygodnie do 6. miesiąca.
Inne nazwy:
  • Fabrazyme®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana od wartości początkowej deacylowanego globotriaozyloceramidu (Lyso-GL-3) w osoczu w 2., 4. i 6. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 2, 4, 6
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej = ([wartość po wartości wyjściowej minus wartość wyjściowa] podzielona przez [wartość wyjściowa]) pomnożona przez 100. Dla poziomów zgłoszonych jako poniżej limitu ilościowego (BQL), wartość dolnej granicy oznaczalności (LLOQ) podzielono przez 2 i wykorzystano w obliczeniach do oszacowania wartości w próbkach, które były BQL. LLOQ dla lizo-GL-3 w osoczu wynosił 5,0 nanogramów na mililitr (ng/ml). To badanie ma charakter eksploracyjny, ponieważ niewiele wiadomo na temat odpowiedzi na dawkę tych biomarkerów na enzymatyczną terapię zastępczą (ERT) lub na temat klinicznego znaczenia biomarkerów.
Wartość bazowa, miesiąc 2, 4, 6

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana globotriaozyloceramidu (GL-3) w osoczu w stosunku do wartości początkowej w 2., 4. i 6. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 2, 4, 6
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej = ([wartość po wartości wyjściowej minus wartość wyjściowa] podzielona przez [wartość wyjściowa]) pomnożona przez 100. Dla poziomów zgłoszonych jako BQL, wartość LLOQ została podzielona przez 2 i wykorzystana w obliczeniach do oszacowania wartości w próbkach, które były BQL. LLOQ dla GL-3 w osoczu wynosił 2,0 mikrograma na mililitr (mcg/ml). To badanie ma charakter eksploracyjny, ponieważ niewiele wiadomo na temat odpowiedzi na dawkę tych biomarkerów na ERT lub na temat klinicznego znaczenia biomarkerów.
Wartość bazowa, miesiąc 2, 4, 6
Procentowa zmiana GL-3 w moczu w stosunku do wartości wyjściowej w 2, 4 i 6 miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 2, 4, 6
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej = ([wartość po wartości wyjściowej minus wartość wyjściowa] podzielona przez [wartość wyjściowa]) pomnożona przez 100. Dla poziomów zgłoszonych jako BQL, wartość LLOQ została podzielona przez 2 i wykorzystana w obliczeniach do oszacowania wartości w próbkach, które były BQL. LLOQ dla GL-3 w moczu wynosił 0,2 mcg/ml. Wartości bezwzględne obliczono w mikrogramach na milimol (µg/mmol) kreatyniny przez podzielenie GL-3 (µg/ml) przez kreatyninę (mg/ml) i pomnożenie przez 113,13 (mg/mmol), masy cząsteczkowej kreatyniny. Dla podanych poziomów BQL wartości bezwzględne obliczono w mikrogramach na milimol (mcg/mmol) kreatyniny, dzieląc 0,1 (mcg/ml) przez kreatyninę (mg/ml) i mnożąc przez 133,13 (mg/mmol). To badanie ma charakter eksploracyjny, ponieważ niewiele wiadomo na temat odpowiedzi na dawkę tych biomarkerów na ERT lub na temat klinicznego znaczenia biomarkerów.
Wartość bazowa, miesiąc 2, 4, 6
Procentowa zmiana od wartości początkowej objawów żołądkowo-jelitowych (ból brzucha, rozdęcie brzucha i nieregularne wypróżnienia) w 2., 4. i 6. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 2, 4, 6
Objawy żołądkowo-jelitowe (bóle brzucha, wzdęcia i nieregularne wypróżnienia) oceniano za pomocą zmodyfikowanej wersji systemu oceny ciężkości zespołu jelita drażliwego (IBS). Zmodyfikowany system IBS Severity Scoring System to kwestionariusz składający się z 7 pozycji. Wynik ciężkości obliczony przez zsumowanie wyników 5 z 7 pytań. Każde z 5 pytań zostało ocenione w skali od 0 do 100, co prowadzi do całkowitego możliwego zakresu punktacji od 0 do 500, gdzie wyższe wyniki wskazują na cięższe objawy żołądkowo-jelitowe. Dane dla tego pomiaru wyniku miały charakter eksploracyjny i były gromadzone wyłącznie na liście poszczególnych uczestników.
Wartość bazowa, miesiąc 2, 4, 6

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Genzyme, a Sanofi Company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 kwietnia 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 marca 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 marca 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
24 lipca 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 lipca 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
26 lipca 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
10 lipca 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
9 czerwca 2014

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • AGAL19412

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami