Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa arvioidaan glykosfingolipidien puhdistumaa agalsidaasi alfalla hoidetuilla potilailla, jotka vaihtavat agalsidaasi betaan

maanantai 9. kesäkuuta 2014 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company

Glykosfingolipidien puhdistuman arviointi agalsidaasi-alfalla hoidetuilla potilailla, jotka vaihtavat agalsidaasibetaan (INFORM-tutkimus)

Tämä on tutkiva tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida muutoksia glykosfingolipiditasoissa ja muissa (tutkimus) Fabryn taudin parametreissa miehillä Fabryn tautiin osallistuneilla, joita on aiemmin hoidettu agalsidaasi alfalla (Replagal®) 0,2 milligrammaa kilogrammaa kohti (mg/kg) kahden viikon välein (q2w). ja jotka ovat siirtymässä agalsidaasi beetaan (Fabrazyme®) 1,0 mg/kg q2w.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
15

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Yhdysvallat
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Yhdysvallat
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Hellertown, Pennsylvania, Yhdysvallat
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistuja ja/tai hänen vanhempansa/laillinen huoltaja on halukas ja kykenevä antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen, ja alle (<) 18-vuotias osallistuja on valmis antamaan suostumuksen, jos hänen katsotaan pystyvän siihen.
  • Osallistuja on mies, ja häntä on hoidettu agalsidaasi alfalla annoksella 0,2 mg/kg 2 vrk 12 kuukauden ajan ennen siirtymistä agalsidaasi-betaan
  • Osallistujalla on vahvistettu Fabryn taudin diagnoosi alfa-galaktosidaasi A (alfa-GAL) -aktiivisuuden ja/tai paikallisten standardien mukaisen genotyypin perusteella.
  • Kun osallistuja vaihdetaan agalsidaasi beetaan, hän saa merkityn annoksen, joka on 0,9–1,1 mg/kg (1 mg/kg) q2w, ja hänen on oltava valmis ylläpitämään merkittyä annosta koko tutkimuksen ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistuja on dialyysihoidossa tai munuaisensiirron jälkeen
  • Osallistujalla on loppuvaiheen sydämen vajaatoiminta
  • Osallistuja ja/tai hänen vanhempansa tai laillinen huoltaja ei tutkijan näkemyksen mukaan pysty noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia
  • Osallistuja on vaihdettu agalsidaasi alfasta agalsidaasi beetaan, eikä hänellä ole historiallisia veri- ja virtsanäytteitä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Agalsidaasi beeta
Biologinen: Agalsidaasi beeta
Kaupallinen agalsidaasi beeta 1,0 mg/kg annettuna suonensisäisenä infuusiona q2w 6 kuukauteen asti.
Muut nimet:
  • Fabrazyme®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos lähtötasosta plasmadeasyloidussa globotriaosyyliseramidissa (Lyso-GL-3) kuukausina 2, 4 ja 6
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 2, 4, 6
Prosenttimuutos lähtötasosta = ([perustilanteen jälkeinen arvo miinus lähtötason arvo] jaettuna [perustason arvolla]) kerrottuna 100:lla. Määrällisen rajan (BQL) alapuolella raportoiduille tasoille kvantitatiivisen rajan (LLOQ) alaraja jaettiin kahdella ja sitä käytettiin laskennassa BQL-arvojen arvioinnissa. Plasman lyso-GL-3:n LLOQ oli 5,0 nanogrammaa millilitrassa (ng/ml). Tämä tutkimus on tutkiva, koska näiden biomarkkerien annos-vasteesta entsyymikorvaushoitoon (ERT) tai biomarkkerien kliinisestä merkityksestä tiedetään vain vähän.
Perustaso, kuukausi 2, 4, 6

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos lähtötasosta plasmaglobotriaosyyliseramidissa (GL-3) kuukausina 2, 4 ja 6
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 2, 4, 6
Prosenttimuutos lähtötasosta = ([perustilanteen jälkeinen arvo miinus lähtötason arvo] jaettuna [perustason arvolla]) kerrottuna 100:lla. BQL-tasoilla LLOQ-arvo jaettiin kahdella ja sitä käytettiin laskennassa arvioitaessa arvoja näytteissä, jotka olivat BQL. Plasman GL-3:n LLOQ oli 2,0 mikrogrammaa millilitrassa (mcg/ml). Tämä tutkimus on tutkiva, koska näiden biomarkkerien annos-vasteesta ERT:lle tai biomarkkerien kliinisestä merkityksestä tiedetään vain vähän.
Perustaso, kuukausi 2, 4, 6
Prosenttimuutos lähtötasosta virtsan GL-3:ssa kuukausina 2, 4 ja 6
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 2, 4, 6
Prosenttimuutos lähtötasosta = ([perustilanteen jälkeinen arvo miinus lähtötason arvo] jaettuna [perustason arvolla]) kerrottuna 100:lla. BQL-tasoilla LLOQ-arvo jaettiin kahdella ja sitä käytettiin laskennassa arvioitaessa arvoja näytteissä, jotka olivat BQL. Virtsan GL-3:n LLOQ oli 0,2 mcg/ml. Absoluuttiset arvot laskettiin mikrogrammoina per millimooli (mcg/mmol) kreatiniinia jakamalla GL-3 (mcg/ml) kreatiniinilla (mg/ml) ja kertomalla kreatiniinin molekyylipainolla 113,13 (mg/mmol). Ilmoitettujen BQL-tasojen absoluuttiset arvot laskettiin mikrogrammoina per millimooli (mcg/mmol) kreatiniinia jakamalla 0,1 (mcg/ml) kreatiniinilla (mg/ml) ja kertomalla luvulla 133,13 (mg/mmol). Tämä tutkimus on tutkiva, koska näiden biomarkkerien annos-vasteesta ERT:lle tai biomarkkerien kliinisestä merkityksestä tiedetään vain vähän.
Perustaso, kuukausi 2, 4, 6
Ruoansulatuskanavan (GI) oireiden (vatsakipu, vatsan turvotus ja suolen epäsäännöllisyydet) prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta kuukausina 2, 4 ja 6
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 2, 4, 6
Ruoansulatuskanavan oireet (vatsakipu, vatsan turvotus ja epäsäännölliset suolen liikkeet) arvioitiin ärtyvän suolen oireyhtymän (IBS) vakavuuden pisteytysjärjestelmän modifioidulla versiolla. Muokattu IBS Severity Scoring System on 7-kohdan kyselylomake. Vakavuuspisteet lasketaan summaamalla 5 pisteet seitsemästä kysymyksestä. Jokainen viidestä kysymyksestä pisteytettiin asteikolla 0-100, mikä johti mahdolliseen kokonaispistemäärään 0-500, jossa korkeammat pisteet osoittavat vakavampia maha-suolikanavan oireita. Tämän tulosmitan tiedot olivat alustavia, ja ne kerättiin vain yksittäisten osallistujien luetteloon.
Perustaso, kuukausi 2, 4, 6

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Genzyme, a Sanofi Company

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Sunnuntai 1. huhtikuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Perjantai 1. maaliskuuta 2013

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Perjantai 1. maaliskuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Tiistai 24. heinäkuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 25. heinäkuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 26. heinäkuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 10. heinäkuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 9. kesäkuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • AGAL19412

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia