Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке клиренса гликосфинголипидов у пациентов, получавших агалсидазу альфа, которые перешли на агалсидазу бета

9 июня 2014 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company

Оценка клиренса гликосфинголипидов у пациентов, получавших агалсидазу альфа, которые переходят на агалсидазу бета (исследование INFORM)

Это предварительное исследование для оценки изменений уровней гликосфинголипидов и других (экспериментальных) параметров болезни Фабри у участников мужского пола с болезнью Фабри, которые ранее получали агалсидазу альфа (Replagal®) 0,2 миллиграмма на килограмм (мг/кг) каждые две недели (q2w) и которые переводятся на агалсидазу бета (Фабразим®) 1,0 мг/кг каждые 2 недели.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
15

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Соединенные Штаты
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты
    • Pennsylvania
      • Hellertown, Pennsylvania, Соединенные Штаты
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Участник и/или его родитель/законный опекун желает и может предоставить подписанное информированное согласие, а участник, если ему меньше (<) 18 лет, готов дать согласие, если считается способным это сделать.
  • Участник — мужчина, который получал лечение агалсидазой альфа в дозе 0,2 мг/кг каждые 2 недели в течение 12 месяцев до перехода на агалсидазу бета.
  • Участник имеет подтвержденный диагноз болезни Фабри по активности альфа-галактозидазы А (альфа-ГАЛ) и/или генотипированию в соответствии с местными стандартами.
  • Участник при переходе на агалсидазу бета получает указанную дозу, то есть от 0,9 до 1,1 мг/кг (1 мг/кг) каждые 2 недели, и должен быть готов поддерживать указанную дозу на протяжении всего исследования.

Критерий исключения:

  • Участник находится на диализе или после трансплантации почки
  • У участника терминальная стадия сердечной недостаточности.
  • Участник и/или его родитель или законный опекун, по мнению исследователя, не в состоянии соблюдать требования исследования.
  • Участник был переведен с агалсидазы альфа на агалсидазу бета, и у него нет образцов крови и мочи в анамнезе.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Агалсидаза бета
Биологический: Агалсидаза бета
Коммерчески доступная агалсидаза бета 1,0 мг/кг вводится в виде внутривенной инфузии каждые 2 недели до 6 месяцев.
Другие имена:
  • Фабразим®

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем в плазме деацилированного глоботриаозилцерамида (Lyso-GL-3) через 2, 4 и 6 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 2, 4, 6
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем = ([значение после исходного уровня минус исходное значение], деленное на [базовое значение]), умноженное на 100. Для уровней, указанных как ниже количественного предела (BQL), значение нижнего предела количественного определения (LLOQ) делили на 2 и использовали в расчетах для оценки значений в образцах, которые были BQL. LLOQ для lyso-GL-3 плазмы составлял 5,0 нанограмм на миллилитр (нг/мл). Это исследование носит ознакомительный характер, поскольку мало что известно о дозозависимой реакции этих биомаркеров на заместительную ферментную терапию (ФЗТ) или о клинической значимости биомаркеров.
Исходный уровень, месяц 2, 4, 6

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем глоботриаозилцерамида в плазме (GL-3) через 2, 4 и 6 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 2, 4, 6
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем = ([значение после исходного уровня минус исходное значение], деленное на [базовое значение]), умноженное на 100. Для уровней, представленных как BQL, значение LLOQ делили на 2 и использовали в расчетах для оценки значений в выборках, которые были BQL. LLOQ для GL-3 плазмы составлял 2,0 мкг на миллилитр (мкг/мл). Это исследование носит ознакомительный характер, поскольку мало что известно о дозозависимой реакции этих биомаркеров на ФЗТ или о клинической значимости биомаркеров.
Исходный уровень, месяц 2, 4, 6
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем мочи GL-3 через 2, 4 и 6 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 2, 4, 6
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем = ([значение после исходного уровня минус исходное значение], деленное на [базовое значение]), умноженное на 100. Для уровней, представленных как BQL, значение LLOQ делили на 2 и использовали в расчетах для оценки значений в выборках, которые были BQL. LLOQ для мочи GL-3 составлял 0,2 мкг/мл. Абсолютные значения рассчитывали в микрограммах на миллимоль (мкг/ммоль) креатинина путем деления GL-3 (мкг/мл) на креатинин (мг/мл) и умножения на 113,13 (мг/ммоль) молекулярной массы креатинина. Для уровней, сообщаемых BQL, абсолютные значения были рассчитаны в микрограммах на миллимоль (мкг/ммоль) креатинина путем деления 0,1 (мкг/мл) на креатинин (мг/мл) и умножения на 133,13 (мг/ммоль). Это исследование носит ознакомительный характер, поскольку мало что известно о дозозависимой реакции этих биомаркеров на ФЗТ или о клинической значимости биомаркеров.
Исходный уровень, месяц 2, 4, 6
Процентное изменение желудочно-кишечных (ЖК) симптомов (боли в животе, вздутие живота и нарушения стула) по сравнению с исходным уровнем на 2, 4 и 6 месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 2, 4, 6
Желудочно-кишечные симптомы (боль в животе, вздутие живота и нерегулярные движения кишечника) должны были оцениваться с помощью модифицированной версии системы оценки тяжести синдрома раздраженного кишечника (СРК). Модифицированная система оценки тяжести СРК представляет собой анкету из 7 пунктов. Оценка серьезности рассчитывается путем суммирования баллов по 5 из 7 вопросов. Каждый из 5 вопросов оценивался по шкале от 0 до 100, что привело к общему возможному диапазону баллов от 0 до 500, где более высокие баллы указывают на более тяжелые желудочно-кишечные симптомы. Данные для этого критерия исхода носили ознакомительный характер и собирались только в списках отдельных участников.
Исходный уровень, месяц 2, 4, 6

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Genzyme, a Sanofi Company

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 апреля 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 марта 2013 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 марта 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
24 июля 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
25 июля 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
26 июля 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
10 июля 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
9 июня 2014 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июня 2014 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • AGAL19412

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками