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Um estudo avaliando a depuração de glicoesfingolipídios em pacientes tratados com agalsidase alfa que mudam para agalsidase beta

9 de junho de 2014 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Avaliação da depuração de glicoesfingolipídeos em pacientes tratados com agalsidase alfa que mudam para agalsidase beta (estudo INFORM)

Este é um estudo exploratório para avaliar as alterações nos níveis de glicoesfingolipídios e outros parâmetros (exploratórios) da doença de Fabry em participantes do sexo masculino com doença de Fabry que foram previamente tratados com agalsidase alfa (Replagal®) 0,2 miligrama por quilograma (mg/kg) a cada duas semanas (q2w) e que estão mudando para agalsidase beta (Fabrazyme®) 1,0 mg/kg q2w.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
15

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Estados Unidos
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Hellertown, Pennsylvania, Estados Unidos
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • O participante e/ou seu pai/responsável legal está disposto e é capaz de fornecer consentimento informado assinado, e o participante, se for menor de (<) 18 anos de idade, está disposto a fornecer consentimento se for considerado capaz de fazê-lo
  • O participante é do sexo masculino e foi tratado com agalsidase alfa a 0,2 mg/kg q2w durante os 12 meses anteriores à mudança para agalsidase beta
  • O participante tem um diagnóstico confirmado de doença de Fabry por atividade de alfa-galactosidase A (alfa-GAL) e/ou genotipagem de acordo com os padrões locais
  • O participante quando trocado para agalsidase beta recebe a dose rotulada, ou seja, 0,9 a 1,1 mg/kg (1 mg/kg) q2w, e deve estar disposto a manter a dose rotulada durante o estudo

Critério de exclusão:

  • O participante está em diálise ou pós-transplante renal
  • O participante está em estágio final de insuficiência cardíaca
  • O participante e/ou seu pai ou responsável legal, na opinião do investigador, é incapaz de aderir aos requisitos do estudo
  • O participante mudou de agalsidase alfa para agalsidase beta e não tem histórico de amostras de sangue e urina

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Agalsidase beta
Biológico: Agalsidase beta
Agalsidase beta disponível comercialmente 1,0 mg/kg administrada como uma infusão intravenosa a cada 2 semanas até o mês 6.
Outros nomes:
  • Fabrazyme®

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual desde a linha de base em Globotriaosilceramida desacilada no plasma (Lyso-GL-3) no mês 2, 4 e 6
Prazo: Linha de base, Mês 2, 4, 6
Alteração percentual da linha de base = ([valor pós-linha de base menos valor da linha de base] dividido por [valor da linha de base]) multiplicado por 100. Para níveis relatados como abaixo do limite quantitativo (BQL), o valor do limite inferior de quantificação (LLOQ) foi dividido por 2 e usado no cálculo para estimar valores em amostras que eram BQL. O LLOQ para plasma liso-GL-3 foi de 5,0 nanogramas por mililitro (ng/mL). Este estudo é exploratório porque pouco se sabe sobre a dose-resposta desses biomarcadores à terapia de reposição enzimática (TRE) ou sobre o significado clínico dos biomarcadores.
Linha de base, Mês 2, 4, 6

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual da linha de base no plasma Globotriaosilceramida (GL-3) no mês 2, 4 e 6
Prazo: Linha de base, Mês 2, 4, 6
Alteração percentual da linha de base = ([valor pós-linha de base menos valor da linha de base] dividido por [valor da linha de base]) multiplicado por 100. Para níveis relatados como BQL, o valor LLOQ foi dividido por 2 e usado no cálculo para estimar valores em amostras que eram BQL. O LLOQ para GL-3 plasmático foi de 2,0 microgramas por mililitro (mcg/mL). Este estudo é exploratório porque pouco se sabe sobre a dose-resposta desses biomarcadores à TRE ou sobre o significado clínico dos biomarcadores.
Linha de base, Mês 2, 4, 6
Percentual de alteração desde a linha de base na urina GL-3 no mês 2, 4 e 6
Prazo: Linha de base, Mês 2, 4, 6
Alteração percentual da linha de base = ([valor pós-linha de base menos valor da linha de base] dividido por [valor da linha de base]) multiplicado por 100. Para níveis relatados como BQL, o valor LLOQ foi dividido por 2 e usado no cálculo para estimar valores em amostras que eram BQL. O LLOQ para GL-3 na urina foi de 0,2 mcg/mL. Os valores absolutos foram calculados em micrograma por milimol (mcg/mmol) de creatinina dividindo-se GL-3 (mcg/mL) pela creatinina (mg/mL) e multiplicando-se por 113,13 (mg/mmol), o peso molecular da creatinina. Para os níveis relatados de BQL, os valores absolutos foram calculados em micrograma por milimole (mcg/mmol) de creatinina dividindo 0,1 (mcg/mL) por creatinina (mg/mL) e multiplicando por 133,13 (mg/mmol). Este estudo é exploratório porque pouco se sabe sobre a dose-resposta desses biomarcadores à TRE ou sobre o significado clínico dos biomarcadores.
Linha de base, Mês 2, 4, 6
Alteração percentual desde a linha de base em sintomas gastrointestinais (GI) (dor abdominal, distensão abdominal e irregularidades intestinais) no mês 2, 4 e 6
Prazo: Linha de base, Mês 2, 4, 6
Os sintomas gastrointestinais (dor abdominal, distensão abdominal e movimentos intestinais irregulares) foram avaliados por uma versão modificada do Sistema de Pontuação de Gravidade da Síndrome do Intestino Irritável (SII). O Sistema de Pontuação de Gravidade IBS modificado é um questionário de 7 itens. A pontuação de gravidade calculada pela soma das pontuações de 5 das 7 perguntas. Cada uma das 5 questões foi pontuada em uma escala de 0 a 100, levando a uma pontuação total possível de 0 a 500, em que pontuações mais altas indicam sintomas gastrointestinais mais graves. Os dados para esta medida de resultado foram exploratórios e devem ser coletados apenas na lista de participantes individuais.
Linha de base, Mês 2, 4, 6

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Genzyme, a Sanofi Company

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de abril de 2012

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de março de 2013

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de março de 2013

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
24 de julho de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
25 de julho de 2012

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
26 de julho de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
10 de julho de 2014

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
9 de junho de 2014

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de junho de 2014

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • AGAL19412

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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