Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

DCM præcisionsmedicinsk undersøgelse

28. juli 2025 opdateret af: Ray Hershberger

Præcisionsmedicin til dilateret kardiomyopati i europæisk og afrikansk herkomst

Formålet med DCM Precision Medicine Study er at teste hypotesen om, at DCM har et væsentligt genetisk grundlag og at evaluere effektiviteten af ​​en familiekommunikationsintervention til at forbedre optagelsen og virkningen af ​​klinisk screening for familiemedlemmer.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dilateret kardiomyopati af ukendt årsag (DCM), klinisk kendt som idiopatisk dilateret kardiomyopati, er den mest almindelige kardiomyopati og er den førende årsag til hjertetransplantation. DCM påvirker cirka en million individer og har derfor en stor indvirkning på den amerikanske folkesundhed. DCM er almindeligvis asymptomatisk indtil meget sent i forløbet, når det forårsager hjertesvigt, invaliditet og død. På grund af dets kliniske forløb kunne ethvert middel til at identificere patienter med risiko for DCM eller til at opdage DCM i dets asymptomatiske fase give enorme muligheder for intervention for at forlænge livet og forhindre sygdom i det sene stadie. Inden for dette paradigme kan præcisionsmedicin til DCM i høj grad påvirke sundhedsplejens resultater og omkostninger. Nylige fremskridt inden for DCM-genetik har introduceret disse muligheder, men uløste spørgsmål om risiko for familiær tilbagefald, genetisk ætiologi, raceforskelle og familiebaseret screening skal behandles for at komme videre. Den centrale hypotese i denne undersøgelse, baseret på publicerede undersøgelser af undersøgelsesgruppen, siger, at DCM har et betydeligt genetisk grundlag. For denne undersøgelse antager efterforskerne, at: (a) 35 % af probander af både europæisk og afrikansk afstamning (EA/AA) vil blive klassificeret som familiær i en kohorte rekrutteret i et multicenter amerikansk konsortium og givet eksplicitte anbefalinger og assistance til at opnå den kliniske screening af pårørende; (b) ca. 40 % af DCM-probender, uanset om de er kategoriseret som familiære eller ikke-familiære, eller som EA eller AA, vil have patogene eller sandsynlige patogene varianter i gener, der tidligere var impliceret i DCM; og (c) en skræddersyet intervention til at hjælpe DCM-probander med at kommunikere DCM-risiko til deres familiemedlemmer vil forbedre optagelsen og virkningen af ​​nødvendige kliniske og genetiske tests. For at teste disse hypoteser foreslår efterforskerne at: (1) estimere og sammenligne frekvenserne af EA- og AA DCM-prober klassificeret som havende familiært DCM; (2) estimere og sammenligne andelene af probander med en identificerbar genetisk årsag til DCM i grupper defineret af probandklassifikation (familiær/ikke-familiær) og herkomst (EA/AA); og (3) evaluere virkningen af ​​en randomiseret intervention for at støtte og direkte familiekommunikation på deltagelse af familiemedlemmer i risikogruppen i klinisk screening og passende opfølgningsovervågning for DCM. Disse mål vil blive opnået ved at rekruttere en kohorte på 1300 DCM probands (600 EA, 600 AA, 100 latinamerikansk etnicitet), udføre kardiovaskulær klinisk screening af 2600 familiemedlemmer, udføre genetisk testning af probander og berørte familiemedlemmer ved at returnere gensekvenser, , og randomisering af probands til en intervention for at forbedre familiekommunikation vedrørende DCM-risiko. At bevise disse hypoteser ville være transformerende for feltet: snarere end at se DCM som kun en klinisk diagnose, ville kardiovaskulære fagfolk forstå DCM som en genetisk sygdom, der bør håndteres ved hjælp af genetisk diagnostiske og familiebaserede forebyggende strategier. Disse undersøgelsesresultater ville gøre præcisionsmedicin til DCM til virkelighed.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
6500

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • University of Arizona Sarver Heart Center
    • California
      • Beverly Hills, California, Forenede Stater, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Medstar Washington Hospital Center (DC)
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33143
        • South Miami Heart Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Louisiana State University Health Sciences Center in New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48187
        • University of Michigan
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Houston Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22042
        • Inova Heart and Vascular Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Opfylder kriterierne for dilateret kardiomyopati (DCM):

    • Venstre ventrikel ejektionsfraktion <50 %
    • Venstre ventrikulær udvidelse (En venstre ventrikulær endediastolisk dimension > 95 % flisepopulationsstandard baseret på køn og højde).
  • Påviselige årsager til kardiomyopati, undtagen genetiske, udelukket ud over enhver rimelig tvivl på tidspunktet for DCM-diagnose (det vil sige opfyldelse af kliniske kriterier for idiopatisk DCM)
  • Alle aldre (inklusive børn)
  • Ikke-spansktalende og latinamerikansk etnicitet
  • Alle løb (PI-forhåndsgodkendelse påkrævet for rekruttering ud over forudspecificerede rekrutteringsmål).
  • Evne til at give informeret samtykke
  • Evne til at kommunikere på engelsk (undtagen spansk på steder, der er godkendt til at rekruttere personer af latinamerikansk etnicitet)
  • Vilje til at deltage i en familiebaseret undersøgelse (patient, der er villig til at arbejde med et klinisk sted og/eller OSU for at lette rekrutteringen og tilmeldingen af ​​familiemedlemmer til undersøgelsen).

Ekskluderingskriterier:

  • Koronararteriesygdom (CAD), der forårsager iskæmisk kardiomyopati (> 50 % forsnævring, enhver større epikardiel koronararterie)
  • Primær klapsygdom
  • Adriamycin eller andre kardiotoksiske lægemidler eksponering
  • Andre former for kardiomyopati: Hypertrofisk, restriktiv eller arytmogen højre ventrikulær dysplasi/kardiomyopati
  • Medfødt hjertesygdom
  • Andre påviselige årsager til dilateret kardiomyopati, herunder sarcoid og hæmokromatose.
  • Anden aktiv multisystemsygdom, der kan forårsage DCM (f.eks. aktiv bindevævssygdom).
  • Alvorlig og ubehandlet eller ubehandlet hypertension (systolisk blodtryk rutinemæssigt større end 180 mm Hg og/eller diastolisk blodtryk større end 120 mm Hg, og hvis det er resistent over for multilægemiddelbehandling).
  • Konventionelle risikofaktorer for DCM, herunder fedme, rutinemæssigt behandlet hypertension, alkoholbrug, graviditet eller peri-partum-perioden eller venstre ventrikulær ikke-komprimering, vil dog IKKE blive betragtet som eksklusionskriterier.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Kommunikationsværktøj
Adfærdsmæssigt: Familiehjertetalehæfte
Ingen indgriben: Intet kommunikationsværktøj

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Familie-klinisk screening afsluttet inden for 12 måneder fra proband-tilmelding.
Tidsramme: 12 måneder fra proband tilmelding.
Sandsynligheden for, at en levende førstegradsslægtning (FDR) uden en tidligere definitiv DCM-diagnose fuldfører klinisk screening for DCM inden for 12 måneder efter proband-rekruttering
12 måneder fra proband tilmelding.
Levende førstegradsslægtning overholder anbefalingerne for hjerte-kar-overvågning efter returnering af genetiske resultater.
Tidsramme: 2,5 år
Sandsynligheden for, at en levende førstegradsslægtning overholder overvågningsanbefalingerne inden for 15 måneder efter, at probanden har modtaget individuelle genetiske testoplysninger.
2,5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Ray Hershberger

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Ray Hershberger, MD, Ohio State University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
7. juni 2016

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. juni 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
27. januar 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. januar 2017

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
31. januar 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
30. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. juli 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2015H0309
  • R01HL128857 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger