Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie medycyny precyzyjnej DCM

28 lipca 2025 zaktualizowane przez: Ray Hershberger

Medycyna precyzyjna w kardiomiopatii rozstrzeniowej pochodzenia europejskiego i afrykańskiego

Celem badania DCM Precision Medicine Study jest przetestowanie hipotezy, że DCM ma istotne podłoże genetyczne, oraz ocena skuteczności interwencji w zakresie komunikacji rodzinnej w poprawie przyjmowania i wpływu badań przesiewowych członków rodziny.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Kardiomiopatia rozstrzeniowa o nieznanej przyczynie (DCM), znana klinicznie jako idiopatyczna kardiomiopatia rozstrzeniowa, jest najczęstszą kardiomiopatią i główną przyczyną przeszczepów serca. DCM dotyka około miliona osób, a więc ma duży wpływ na zdrowie publiczne w USA. DCM jest zwykle bezobjawowa aż do bardzo późnego przebiegu, kiedy powoduje niewydolność serca, niepełnosprawność i śmierć. Ze względu na przebieg kliniczny wszelkie sposoby identyfikacji pacjentów zagrożonych DCM lub wykrycia DCM w fazie bezobjawowej mogą zapewnić ogromne możliwości interwencji przedłużającej życie i zapobiegającej późnemu stadium choroby. W ramach tego paradygmatu precyzyjna medycyna dla DCM może znacznie wpłynąć na wyniki i koszty opieki zdrowotnej. Niedawne postępy w genetyce DCM wprowadziły te możliwości, ale aby posunąć się naprzód, należy zająć się nierozwiązanymi kwestiami ryzyka nawrotów w rodzinie, etiologii genetycznej, różnic rasowych i badań przesiewowych w rodzinie. Centralna hipoteza tego badania, oparta na opublikowanych badaniach grupy badawczej, stwierdza, że ​​DCM ma istotne podłoże genetyczne. W tym badaniu badacze postawili hipotezę, że: (a) 35% probantów pochodzenia europejskiego i afrykańskiego (EA/AA) zostanie sklasyfikowanych jako rodzinne w kohorcie rekrutowanej w wieloośrodkowym amerykańskim konsorcjum i otrzyma wyraźne zalecenia i pomoc w osiągnięciu klinicznego badanie przesiewowe krewnych; (b) około 40% probantów DCM, sklasyfikowanych jako rodzinne lub nierodzinne, lub jako EA lub AA, będzie miało patogenne lub prawdopodobnie patogenne warianty w genach wcześniej zaangażowanych w DCM; oraz (c) dostosowana interwencja, aby pomóc badanym z DCM w informowaniu członków ich rodzin o ryzyku DCM, poprawi wykorzystanie i wpływ niezbędnych badań klinicznych i genetycznych. Aby przetestować te hipotezy, badacze proponują: (1) oszacowanie i porównanie częstości probandów EA i AA DCM sklasyfikowanych jako mające rodzinną DCM; (2) oszacować i porównać proporcje probantów z możliwą do zidentyfikowania genetyczną przyczyną DCM w grupach określonych przez klasyfikację probandów (rodzinny/nierodzinny) i pochodzenie (EA/AA); oraz (3) ocenić wpływ randomizowanej interwencji mającej na celu pomoc i bezpośrednią komunikację rodzinną na udział zagrożonych członków rodziny w klinicznych badaniach przesiewowych i odpowiedniej obserwacji kontrolnej w kierunku DCM. Cele te zostaną osiągnięte poprzez rekrutację kohorty 1300 probandów DCM (600 EA, 600 AA, 100 pochodzenia latynoskiego), przeprowadzenie klinicznych badań przesiewowych układu sercowo-naczyniowego 2600 członków rodziny, wykonanie testów genetycznych probantów i dotkniętych chorobą członków rodziny poprzez sekwencjonowanie egzomu, zwrócenie wyników genetycznych oraz losowe przydzielanie probantów do interwencji w celu poprawy komunikacji rodzinnej dotyczącej ryzyka DCM. Udowodnienie tych hipotez byłoby przełomowe dla tej dziedziny: zamiast postrzegać DCM wyłącznie jako diagnozę kliniczną, specjaliści od chorób sercowo-naczyniowych postrzegaliby DCM jako chorobę genetyczną, którą należy leczyć za pomocą diagnostyki genetycznej i rodzinnych strategii zapobiegawczych. Te wyniki badań sprawią, że medycyna precyzyjna w przypadku DCM stanie się rzeczywistością.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
6500

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
        • University of Arizona Sarver Heart Center
    • California
      • Beverly Hills, California, Stany Zjednoczone, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Medstar Washington Hospital Center (DC)
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33143
        • South Miami Heart Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Louisiana State University Health Sciences Center in New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • University of Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48187
        • University of Michigan
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • NYU School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Houston Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22042
        • Inova Heart and Vascular Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washington

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Spełnienie kryteriów kardiomiopatii rozstrzeniowej (DCM):

    • Frakcja wyrzutowa lewej komory <50%
    • Powiększenie lewej komory (wymiar końcoworozkurczowy lewej komory > 95% normy populacji na podstawie płci i wzrostu).
  • Wykrywalne przyczyny kardiomiopatii, poza genetycznymi, wykluczone ponad wszelką wątpliwość w momencie rozpoznania DCM (tj. spełniające kliniczne kryteria idiopatycznej DCM)
  • Dowolny wiek (w tym dzieci)
  • Pochodzenie etniczne nielatynoskie i latynoskie
  • Wszystkie rasy (wymagana wstępna zgoda PI w przypadku rekrutacji wykraczającej poza wcześniej określone cele rekrutacyjne).
  • Umiejętność wyrażenia świadomej zgody
  • Umiejętność komunikowania się w języku angielskim (z wyjątkiem języka hiszpańskiego w witrynach zatwierdzonych do rekrutacji osób pochodzenia latynoskiego)
  • Gotowość do udziału w badaniu rodzinnym (pacjent chętny do współpracy z ośrodkiem klinicznym i/lub OSU w celu ułatwienia rekrutacji i zapisania członków rodziny do badania).

Kryteria wyłączenia:

  • Choroba wieńcowa (CAD) powodująca kardiomiopatię niedokrwienną (zwężenie > 50%, dowolna duża nasierdziowa tętnica wieńcowa)
  • Pierwotna choroba zastawkowa
  • Ekspozycja na adriamycynę lub inne leki kardiotoksyczne
  • Inne formy kardiomiopatii: przerostowa, restrykcyjna lub arytmogenna dysplazja/kardiomiopatia prawej komory
  • Wrodzona wada serca
  • Inne wykrywalne przyczyny kardiomiopatii rozstrzeniowej, w tym sarkoid i hemochromatoza.
  • Inna czynna choroba wieloukładowa, która może powodować DCM (np. czynna choroba tkanki łącznej).
  • Ciężkie i nieleczone lub nieuleczalne nadciśnienie tętnicze (skurczowe ciśnienie krwi rutynowo większe niż 180 mm Hg i/lub rozkurczowe ciśnienie krwi większe niż 120 mm Hg, jeśli jest oporne na leczenie wielolekowe).
  • Jednak konwencjonalne czynniki ryzyka DCM, w tym otyłość, rutynowo leczone nadciśnienie tętnicze, spożywanie alkoholu, ciąża lub okres okołoporodowy lub brak skrzepnięcia w lewej komorze NIE będą uważane za kryteria wykluczenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Narzędzie komunikacji
Behawioralne: Broszura Family Heart Talk
Brak interwencji: Brak narzędzia do komunikacji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kliniczne badanie przesiewowe rodziny zakończone w ciągu 12 miesięcy od włączenia probanta.
Ramy czasowe: 12 miesięcy od rejestracji probanta.
Prawdopodobieństwo, że żyjący krewny pierwszego stopnia (FDR) bez wcześniejszej ostatecznej diagnozy DCM ukończy kliniczne badanie przesiewowe w kierunku DCM w ciągu 12 miesięcy po rekrutacji probanda
12 miesięcy od rejestracji probanta.
Żyjący krewny pierwszego stopnia przestrzega zaleceń dotyczących nadzoru sercowo-naczyniowego po otrzymaniu wyników badań genetycznych.
Ramy czasowe: 2,5 roku
Prawdopodobieństwo, że żyjący krewny pierwszego stopnia zastosuje się do zaleceń nadzoru w ciągu 15 miesięcy po tym, jak proband otrzyma informacje o indywidualnym teście genetycznym.
2,5 roku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Ray Hershberger

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Ray Hershberger, MD, Ohio State University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
7 czerwca 2016

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 czerwca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 czerwca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
27 stycznia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
27 stycznia 2017

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
31 stycznia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
30 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 2015H0309
  • R01HL128857 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami