Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af AROSOD-1 hos voksne deltagere med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

16. april 2024 opdateret af: Arrowhead Pharmaceuticals

Et fase 1 randomiseret placebokontrolleret dosiseskaleringsstudie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af ARO-SOD1 hos voksne patienter med amyotrofisk lateral sklerose, der huser en superoxiddismutase-1-mutation, der anses for at være årsag til amyosklerose

I dette fase 1 dobbeltblindede, placebokontrollerede studie vil voksne symptomatiske patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS), der bærer en superoxiddismutase 1 (SOD1) genmutation, der menes at være årsag til ALS, blive randomiseret til at modtage enkelt stigende doser af ARO -SOD1 administreret ved intrathekal (IT) infusion. Studiet er primært beregnet til at evaluere sikkerheden, men vil også evaluere effekten af ​​ARO-SOD1 på SOD1 cerebrospinalvæske (CSF) niveauer som en biomarkør for farmakodynamisk (PD) effekt, derfor vil lumbale punkteringer være påkrævet på tidspunkter i hele undersøgelsen. Deltagere, hvis SOD1 CSF-niveauer er kommet sig til et tilfredsstillende niveau, kan screene igen og omrandomiseres til højere dosiskohorter; eller hvis man ikke er i stand til eller ikke vil screene igen, kan man tilmelde sig et åbent studie, der skal tilføjes ved ændring, når det understøttes af ikke-kliniske data for multidosis administration.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af ALS baseret på kildeverificerbar journal
  • Patogen eller sandsynligt patogen SOD1-mutation baseret på kildeverificerbare lægejournaler eller genetisk test under screening
  • Slow Vital Capacity (SVC) ≥ 50 % af den forudsagte værdi justeret for køn, alder og højde (fra siddende stilling) ved screening
  • Kunne gennemføre mindst 6 måneders opfølgning
  • Hvis du tager nogen form for medicin eller tilskud til behandling af ALS- eller ALS-symptomer, skal du have en stabil dosis i ≥ 4 uger før dag 1 og forventes at forblive på denne dosis indtil det sidste studiebesøg og forventes ikke at starte disse lægemidler efter den første dosis ARO -SOD1
  • Kan og er villig til at give skriftligt informeret samtykke og til at overholde alle undersøgelsesvurderinger
  • Deltagere i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge højeffektiv prævention under undersøgelsen og i mindst 12 uger efter afslutningen af ​​undersøgelsen eller sidste dosis af undersøgelseslægemidlet, alt efter hvad der er senere. Mænd må ikke donere sæd, og hunner må ikke donere æg under undersøgelsen og i mindst 12 uger efter afslutningen af ​​undersøgelsen eller sidste dosis af undersøgelseslægemidlet, alt efter hvad der er senere.

Ekskluderingskriterier:

  • Aktuelt eller forventet behov for et diafragmastimuleringssystem (DPS) under undersøgelsen
  • Deltagere, der bruger tofersen, kan kun tilmeldes efter en udvaskningsperiode på cirka 20 uger fra den sidste tofersen-dosis til den første planlagte dosis af ARO-SOD1
  • Eventuelle aktuelle eller forventede kontraindikationer for lumbalpunktur (LP)
  • Tilstedeværelsen af ​​en implanteret shunt til dræning af CSF eller et implanteret centralnervesystem (CNS) kateter
  • Humant immundefektvirus (HIV), seropositivt for hepatitis B-virus (HBV), seropositivt for hepatitis C-virus (HCV)
  • Ukontrolleret hypertension
  • Alvorlig hjerte-kar-sygdom
  • Anamnese med stofmisbrug eller alkoholisme inden for 6 måneder efter tilmelding til studiet
  • Manglende evne til at overholde studiekrav

Bemærk: Yderligere inklusions-/eksklusionskriterier kan gælde pr. protokol

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ARO-SOD1
ARO-SOD1 injektion
Medicin: ARO-SOD1 injektion
enkeltdoser af ARO-SOD1 Injektion ved IT-infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med Treatment-Emergent Adverse Events (TEAE'er)
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til slutningen af ​​undersøgelsen (EOS; op til 168 dage)
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til slutningen af ​​undersøgelsen (EOS; op til 168 dage)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring over tid fra baseline i CSF SOD1-proteinniveauer
Tidsramme: Før dosis på dag 1 (basislinje) til og med EOS (op til 168 dage)
Før dosis på dag 1 (basislinje) til og med EOS (op til 168 dage)
Ændring over tid fra baseline i plasmaniveauer af neurofilament light chain (NfL)
Tidsramme: Før dosis på dag 1 (basislinje) til og med EOS (op til 168 dage)
Før dosis på dag 1 (basislinje) til og med EOS (op til 168 dage)
Farmakokinetik (PK) af ARO-SOD1: Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Dage 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Før dosis, efter dosis efter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
Dage 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Før dosis, efter dosis efter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
PK af ARO-SOD1: Tid til at nå maksimal observeret plasmakoncentration (Tmax)
Tidsramme: Dage 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Før dosis, efter dosis efter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
Dage 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Før dosis, efter dosis efter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
PK for ARO-SOD1: Areal under plasmakoncentrationen versus tidskurven fra nul til 24 timer (AUC0-24)
Tidsramme: Dage 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Før dosis, efter dosis efter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
Dage 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Før dosis, efter dosis efter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
PK af ARO-SOD1: Areal under plasmakoncentrationen versus tidskurven fra nul til den sidste kvantificerbare plasmakoncentration (AUClast)
Tidsramme: Dage 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Før dosis, efter dosis efter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
Dage 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Før dosis, efter dosis efter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
PK for ARO-SOD1: Areal under plasmakoncentrationen versus tidskurven fra nul til uendelig (AUCinf)
Tidsramme: Dage 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Før dosis, efter dosis efter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
Dage 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Før dosis, efter dosis efter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
PK for ARO-SOD1: Terminal eliminering halveringstid (t1/2)
Tidsramme: Dage 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Før dosis, efter dosis efter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
Dage 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Før dosis, efter dosis efter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
PK af ARO-SOD1: Tilsyneladende systemisk clearance (CL/F)
Tidsramme: Dage 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Før dosis, efter dosis efter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
Dage 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Før dosis, efter dosis efter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
PK af ARO-SOD1: Genvinding af uændret lægemiddel i urin over 0-24 timer (udskilt mængde: Ae)
Tidsramme: Før dosis gennem 24 timer efter dosis
Før dosis gennem 24 timer efter dosis
PK af ARO-SOD1: Procentdel af administreret lægemiddel genfundet i urin over 0-24 timer
Tidsramme: Før dosis gennem 24 timer efter dosis
Før dosis gennem 24 timer efter dosis
PK af ARO-SOD1: Renal clearance (CLr)
Tidsramme: Før dosis gennem 24 timer efter dosis
Før dosis gennem 24 timer efter dosis
Ændring fra baseline i totalt protein i CSF
Tidsramme: Før dosis på dag 1 (basislinje) til og med EOS (op til 168 dage)
Før dosis på dag 1 (basislinje) til og med EOS (op til 168 dage)
Ændring fra baseline i glukose i CSF
Tidsramme: Før dosis på dag 1 (basislinje) til og med EOS (op til 168 dage)
Før dosis på dag 1 (basislinje) til og med EOS (op til 168 dage)
Ændring fra baseline i celletælling i CSF
Tidsramme: Før dosis på dag 1 (basislinje) til og med EOS (op til 168 dage)
Før dosis på dag 1 (basislinje) til og med EOS (op til 168 dage)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. januar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. juli 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. juli 2023

Først opslået (Faktiske)

18. juli 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AROSOD1-1001
  • 2023-509032-26 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med ARO-SOD1 injektion

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ghana

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner