Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af Fabrazyme®-erstatningsterapi hos patienter med Fabrys hjertesygdom

16. april 2015 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

En multicenter åben-label undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​α-galactosidase A (R-h α-GAL) erstatningsterapi hos patienter med hjertesygdomme Fabry

Dette er et multicenter, åbent fase IV-studie udført for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​agalsidase beta (Fabrazyme [rekombinant form]) administreret ved intravenøs dropinfusion hos deltagere med Fabrys hjertesygdom.

Deltagerne deltog i 4 uger eller mindre i baseline-perioden og 156 uger i behandlingsperioden.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
      • Aichi, Japan, 470-1192
        • Fujita Health University Hospital
      • Hokkaido, Japan, 060-8543
        • Sapporo Medical University Hospital
      • Kagoshima, Japan, 899-1611
        • Akune Citizen Hospital
      • Miyagi, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
      • Tokyo, Japan, 173-8610
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Tokyo, Japan, 179-0072
        • Nihon University Nerima Hikarigaoka Hospital
      • Yamanashi, Japan, 400-8506
        • Yamanashi Prefectural Central Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

20 år til 64 år (VOKSEN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere endeligt diagnosticeret med Fabry hjertesygdom (som opfylder alle følgende kriterier)

    • I tilfælde af mandlige deltagere var den dokumenterede plasma- eller leukocyt alfa-galactosidase A (α-GAL) aktivitet ikke mere end 20 procent (%) af normal værdi (undtagen for heterozygote kvindelige deltagere)
    • Venstre ventrikulær hypertrofi blev noteret.
    • Akkumulering af globotriaosylceramid (GL-3) i myokardiet eller en genetisk mangel forbundet med α-GAL blev bekræftet
    • Eller i tilfælde af heterozygote kvindelige deltagere, når familien (far eller søn) blev diagnosticeret med Fabrys sygdom. (Far eller søn var i familie med fødslen.)
    • Uden symptomer eller tegn på Fabry, såsom akroparæstesi, blev angiokeratomer, unormal svedtendens, smerter i distale ekstremiteter, kroniske abdominale smerter/diarré og uklarheder i hornhinden observeret, bortset fra tegn på proteinuri.
  • Deltagere med interventrikulær og posterior vægtykkelse på mindst 13 millimeter (mm) på ekkokardiografi inden for 3 måneder før underskrevet dato for informeret samtykke
  • Deltagere, hvor hjertefunktion blev vurderet som klasse I eller II i henhold til New York Heart Association (NYHA) klassifikation, når de gav informeret samtykke.
  • Deltagerklassifikation: indlagte og ambulante patienter
  • Deltagere, der havde givet skriftligt informeret samtykke før de undersøgelsesrelaterede baseline-tests.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagere med svær hypertension (for eksempel blodtryk mere end eller lig med 180 millimeter kviksølv [mmHg] og/eller blodtryk mere end eller lig med 110 mmHg på trods af tilstrækkelig medicin)
  • Deltagere, hvis serumkreatininniveau var højere end den øvre normalgrænse inden for 3 måneder (12 uger) før afgivelse af informeret samtykke.
  • Deltagere, der havde gennemgået en nyretransplantation eller i øjeblikket var i dialyse.
  • Deltagere med enhver alvorlig leversygdom. Deltagere, som havde unormale leverfunktionstestværdier inden for 3 måneder (12 uger) før afgivelse af informeret samtykke (når enten niveauet for alaninaminotransferase [ALT] eller aspartataminotransferase [AST] oversteg værdien fem gange så høj som den øvre normalgrænse).
  • Deltagere implanteret med permanent pacemaker eller defibrillator
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Deltagere, der havde taget dette lægemiddel i 6 måneder (26 uger) eller mere, før de gav informeret samtykke.
  • Deltagere, der havde deltaget i en klinisk undersøgelse med anvendelse af et hvilket som helst andet forsøgsprodukt inden for 3 måneder før afgivelse af informeret samtykke.
  • Enzymerstatningsterapi historie, undtagen agalsidase beta
  • Deltagere, der ikke var villige til at overholde kravene i protokollen.
  • Andre vurderet af investigator eller sub-investigator til at være uegnede til undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Agalsidase Beta
Agalsidase beta 1 milligram pr. kilogram (mg/kg) intravenøst ​​en gang hver anden uge op til 156 uger.
Medicin: Agalsidase beta
Andre navne:
  • Fabrazyme®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline i interventrikulær septum og venstre ventrikels bageste vægtykkelse i uge 156
Tidsramme: Baseline til uge 156
Interventrikulær septum og venstre ventrikels bageste vægtykkelse blev vurderet ved ekkokardiogram.
Baseline til uge 156
Ændring fra baseline i interventrikulær septum og venstre ventrikels bageste vægtykkelse i uge 156
Tidsramme: Baseline til uge 156
Interventrikulær septum og venstre ventrikels bageste vægtykkelse blev vurderet ved ekkokardiogram.
Baseline til uge 156
Procent ændring fra baseline i venstre ventrikelmasse (LVM) i uge 156
Tidsramme: Baseline til uge 156
Venstre ventrikelmasse blev vurderet ved ekkokardiogram.
Baseline til uge 156
Ændring fra baseline i LVM i uge 156
Tidsramme: Baseline til uge 156
Venstre ventrikelmasse blev vurderet ved ekkokardiogram.
Baseline til uge 156

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere i samlet hjertefunktionsvurdering og kliniske symptomer i uge 156: Ændring fra baseline i hjertefunktionstest
Tidsramme: Baseline til uge 156
Samlet vurdering af hjertefunktion blev vurderet ved tests (ekkokardiogram, hjertekateterisering (valgfrit), elektrokardiogram, B-type natriuretisk peptid [BNP]), kliniske symptomer (subjektive symptomer) og New York Heart Association (NYHA) hjertefunktionsklassifikation. Samlet vurdering af hjertefunktionen blev vurderet baseret på evalueringspunkterne, herunder interventrikulær septumtykkelse, venstre ventrikels bageste vægtykkelse, venstre ventrikelmasse, kliniske funktionstests og kliniske symptomer. Et emne blev anset for at være forbedret: hvis Forbedret i 2 punkter eller mere, Uændret: Forbedret i ét emne og uændret i 2 emner eller uændret i alle 3 emner, Forværret: Forværret i et emne eller flere.
Baseline til uge 156
Procentvis ændring fra baseline i GL-3-plasmaniveauer i uge 156
Tidsramme: Baseline til uge 156
Baseline til uge 156
Ændring fra baseline i kort form (36) Health Survey (SF-36) resultater i uge 156
Tidsramme: Baseline til uge 156
The 36-Item Short-Form Health Survey (SF-36) er en standardiseret undersøgelse, der evaluerer 8 aspekter af funktionel sundhed og velvære: fysisk og social funktion, fysiske og følelsesmæssige rollebegrænsninger, kropslige smerter, generel sundhed, vitalitet, mental sundhed . Disse 8 aspekter kan også opsummeres som fysisk komponent score (PCS) og mental komponent score (MCS). Scoren for et afsnit er et gennemsnit af de enkelte spørgsmålsscores, som skaleres 0-100 (100=højeste funktionsniveau).
Baseline til uge 156

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2005

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. august 2012

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. august 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. august 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. august 2005

Først opslået (SKØN)

1. september 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

12. maj 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. april 2015

Sidst verificeret

1. april 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AGAL03204

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med Agalsidase beta

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Georgia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner