Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и эффективности заместительной терапии Фабразимом® у пациентов с сердечно-сосудистыми заболеваниями

16 апреля 2015 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company

Многоцентровое открытое исследование безопасности и эффективности заместительной терапии α-галактозидазой А (R-h α-GAL) у пациентов с сердечной болезнью Фабри

Это многоцентровое открытое исследование фазы IV, проведенное для оценки эффективности и безопасности агалсидазы бета (Фабразим [рекомбинантная форма]), вводимой путем внутривенной капельной инфузии у участников с сердечной болезнью Фабри.

Участники участвовали в течение 4 недель или менее в исходном периоде и 156 недель в период лечения.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

6

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Япония
      • Aichi, Япония, 470-1192
        • Fujita Health University Hospital
      • Hokkaido, Япония, 060-8543
        • Sapporo Medical University Hospital
      • Kagoshima, Япония, 899-1611
        • Akune Citizen Hospital
      • Miyagi, Япония, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
      • Tokyo, Япония, 173-8610
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Tokyo, Япония, 179-0072
        • Nihon University Nerima Hikarigaoka Hospital
      • Yamanashi, Япония, 400-8506
        • Yamanashi Prefectural Central Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 20 лет до 64 года (ВЗРОСЛЫЙ)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Участники с окончательно диагностированной сердечной болезнью Фабри (соответствующие всем следующим критериям)

    • В случае участников мужского пола задокументированная активность альфа-галактозидазы А в плазме или лейкоцитах (α-GAL) составляла не более 20 процентов (%) от нормального значения (за исключением гетерозиготных участников женского пола).
    • Отмечается гипертрофия левого желудочка.
    • Подтверждено накопление глоботриаозилцерамида (GL-3) в миокарде или генетический дефицит, связанный с α-GAL.
    • Или в случае гетерозиготных участников женского пола, когда в семье (отце или сыне) была диагностирована болезнь Фабри. (Отец или сын были родственниками по рождению.)
    • Без симптомов или признаков Фабри, таких как акропарестезии, ангиокератомы, аномальное потоотделение, боль в дистальных отделах конечностей, хроническая боль в животе/диарея и помутнения роговицы, за исключением признака протеинурии.
  • Участники с толщиной межжелудочковой и задней стенки не менее 13 миллиметров (мм) по данным эхокардиографии в течение 3 месяцев до даты подписания информированного согласия
  • Участники, у которых сердечная функция была оценена как класс I или II в соответствии с классификацией Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA) при предоставлении информированного согласия.
  • Классификация участников: стационарные и амбулаторные
  • Участники, которые дали письменное информированное согласие до проведения исходных тестов, связанных с исследованием.

Критерий исключения:

  • Участники с тяжелой гипертензией (например, артериальное давление выше или равно 180 миллиметрам ртутного столба [мм рт.ст.] и/или артериальное давление выше или равно 110 мм рт.ст., несмотря на адекватное лечение)
  • Участники, у которых уровень креатинина в сыворотке был выше верхнего нормального предела в течение 3 месяцев (12 недель) до предоставления информированного согласия.
  • Участники, перенесшие трансплантацию почки или находящиеся в настоящее время на диализе.
  • Участники с любым серьезным заболеванием печени. Участники, у которых в течение 3 месяцев (12 недель) до предоставления информированного согласия были обнаружены аномальные значения тестов функции печени (когда уровень аланинаминотрансферазы [АЛТ] или аспартатаминотрансферазы [АСТ] превышал значение, в пять раз превышающее верхний нормальный предел).
  • Участники с имплантированным постоянным кардиостимулятором или дефибриллятором
  • Беременные или кормящие женщины
  • Участники, которые принимали этот препарат в течение 6 месяцев (26 недель) или более до того, как дали информированное согласие.
  • Участники, которые участвовали в клиническом исследовании с использованием любого другого исследуемого продукта в течение 3 месяцев до предоставления информированного согласия.
  • Заместительная терапия ферментами в анамнезе, кроме агалсидазы бета
  • Участники, не желавшие соблюдать требования протокола.
  • Другие, признанные исследователем или вспомогательным исследователем непригодными для участия в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: НЕСЛУЧАЙНО
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Агалсидаза бета
Агалсидаза бета 1 миллиграмм на килограмм (мг/кг) внутривенно каждые 2 недели до 156 недель.
Лекарство: Агалсидаза бета
Другие имена:
  • Фабразим®

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение толщины межжелудочковой перегородки и задней стенки левого желудочка по сравнению с исходным уровнем на 156-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень до 156 недели
Толщину межжелудочковой перегородки и задней стенки левого желудочка оценивали с помощью эхокардиограммы.
Исходный уровень до 156 недели
Изменение толщины межжелудочковой перегородки и задней стенки левого желудочка по сравнению с исходным уровнем на 156-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень до 156 недели
Толщину межжелудочковой перегородки и задней стенки левого желудочка оценивали с помощью эхокардиограммы.
Исходный уровень до 156 недели
Процентное изменение массы левого желудочка (МЛЖ) по сравнению с исходным уровнем на 156-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень до 156 недели
Массу левого желудочка оценивали с помощью эхокардиограммы.
Исходный уровень до 156 недели
Изменение LVM по сравнению с исходным уровнем на 156-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень до 156 недели
Массу левого желудочка оценивали с помощью эхокардиограммы.
Исходный уровень до 156 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников общей оценки функции сердца и клинических симптомов на неделе 156: изменение по сравнению с исходным уровнем в тесте функции сердца
Временное ограничение: Исходный уровень до 156 недели
Общая оценка сердечной функции оценивалась с помощью тестов (эхокардиограмма, катетеризация сердца (дополнительно), электрокардиограмма, определение натрийуретического пептида B-типа [BNP]), клинических симптомов (субъективные симптомы) и функциональной классификации сердца Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA). Общая оценка. Сердечная функция оценивалась на основе пунктов оценки, включая толщину межжелудочковой перегородки, толщину задней стенки левого желудочка, массу левого желудочка, клинические функциональные тесты и клинические симптомы. Субъект считался улучшенным: при улучшении в 2 или более пунктах, без изменений: улучшение в одном пункте и без изменений в 2 пунктах или без изменений во всех 3 пунктах, ухудшение: ухудшение в одном пункте или более.
Исходный уровень до 156 недели
Процентное изменение уровня GL-3 в плазме на 156-й неделе по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 156 недели
Исходный уровень до 156 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем в краткой форме (36) Оценка состояния здоровья (SF-36) на 156-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень до 156 недели
Краткий обзор состояния здоровья из 36 пунктов (SF-36) представляет собой стандартизированный опрос, оценивающий 8 аспектов функционального здоровья и благополучия: физическое и социальное функционирование, физические и эмоциональные ролевые ограничения, телесная боль, общее состояние здоровья, жизненная сила, психическое здоровье. . Эти 8 аспектов также можно обобщить как оценку физического компонента (PCS) и оценку умственного компонента (MCS). Оценка за раздел представляет собой среднюю оценку отдельных вопросов по шкале от 0 до 100 (100 = наивысший уровень функционирования).
Исходный уровень до 156 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Genzyme, a Sanofi Company

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июля 2005 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 августа 2012 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 августа 2012 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 августа 2005 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 августа 2005 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

1 сентября 2005 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)

12 мая 2015 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 апреля 2015 г.

Последняя проверка

1 апреля 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AGAL03204

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Агалсидаза бета

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Netherlands

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться