Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een veiligheids- en werkzaamheidsonderzoek van Fabrazyme®-substitutietherapie bij patiënten met de hartziekte van Fabry

16 april 2015 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company

Een multicenter open-label onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van α-galactosidase A (R-h α-GAL)-substitutietherapie bij patiënten met de cardiale ziekte van Fabry

Dit is een multicenter, open-label, fase IV-onderzoek dat is uitgevoerd om de werkzaamheid en veiligheid te evalueren van agalsidase beta (Fabrazyme [recombinante vorm]) toegediend via intraveneus druppelinfuus bij deelnemers met de cardiale ziekte van Fabry.

Deelnemers namen gedurende 4 weken of minder deel aan de basislijnperiode en 156 weken aan de behandelingsperiode.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

6

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Japan
      • Aichi, Japan, 470-1192
        • Fujita Health University Hospital
      • Hokkaido, Japan, 060-8543
        • Sapporo Medical University Hospital
      • Kagoshima, Japan, 899-1611
        • Akune Citizen Hospital
      • Miyagi, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
      • Tokyo, Japan, 173-8610
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Tokyo, Japan, 179-0072
        • Nihon University Nerima Hikarigaoka Hospital
      • Yamanashi, Japan, 400-8506
        • Yamanashi Prefectural Central Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

20 jaar tot 64 jaar (VOLWASSEN)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers bij wie definitief de diagnose cardiale ziekte van Fabry is gesteld (die aan alle volgende criteria voldoen)

    • In het geval van mannelijke deelnemers was de gedocumenteerde activiteit van alfa-galactosidase A (α-GAL) in plasma of leukocyten niet meer dan 20 procent (%) van de normale waarde (behalve voor heterozygote vrouwelijke deelnemers)
    • Linkerventrikelhypertrofie werd opgemerkt.
    • Accumulatie van globotriaosylceramide (GL-3) in het myocard of een genetische deficiëntie geassocieerd met α-GAL werd bevestigd
    • Of in het geval van heterozygote vrouwelijke deelnemers, wanneer bij de familie (vader of zoon) de ziekte van Fabry werd vastgesteld. (Vader of zoon was verwant door geboorte.)
    • Zonder symptomen of tekenen van Fabry, zoals acroparesthesie, angiokeratomen, abnormaal zweten, pijn van distale ledematen, chronische buikpijn/diarree en vertroebeling van het hoornvlies werden waargenomen, met uitzondering van proteïnurie.
  • Deelnemers met een interventriculaire en posterieure wanddikte van ten minste 13 millimeter (mm) op echocardiografie binnen 3 maanden voor ondertekende datum tot geïnformeerde toestemming
  • Deelnemers bij wie de hartfunctie werd beoordeeld als Klasse I of II volgens de classificatie van de New York Heart Association (NYHA) bij het geven van geïnformeerde toestemming.
  • Deelnemersclassificatie: intramuraal en poliklinisch
  • Deelnemers die schriftelijke geïnformeerde toestemming hadden gegeven vóór de studiegerelateerde basislijntests.

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemers met ernstige hypertensie (bijvoorbeeld bloeddruk hoger dan of gelijk aan 180 millimeter kwik [mmHg] en/of bloeddruk hoger dan of gelijk aan 110 mmHg ondanks adequate medicatie)
  • Deelnemers van wie de serumcreatininespiegel hoger was dan de bovengrens van normaal binnen 3 maanden (12 weken) voorafgaand aan het geven van geïnformeerde toestemming.
  • Deelnemers die een niertransplantatie hebben ondergaan of momenteel worden gedialyseerd.
  • Deelnemers met een ernstige leveraandoening. Deelnemers die abnormale testwaarden voor de leverfunctie hadden binnen 3 maanden (12 weken) voorafgaand aan het geven van geïnformeerde toestemming (wanneer het alanineaminotransferase [ALT]- of aspartaataminotransferase [AST]-niveau de waarde vijf keer zo hoog als de bovengrens van normaal overschreed).
  • Permanente pacemaker of defibrillator geïmplanteerde deelnemers
  • Zwangere of zogende vrouwen
  • Deelnemers die dit medicijn 6 maanden (26 weken) of langer hadden gebruikt voordat ze geïnformeerde toestemming gaven.
  • Deelnemers die binnen 3 maanden voorafgaand aan het geven van geïnformeerde toestemming hadden deelgenomen aan een klinische studie waarbij een ander onderzoeksproduct werd gebruikt.
  • Voorgeschiedenis van enzymvervangende therapie, behalve agalsidase bèta
  • Deelnemers die niet bereid waren om te voldoen aan de vereisten van het protocol.
  • Anderen werden door de onderzoeker of subonderzoeker beoordeeld als niet geschikt voor het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Agalsidase Beta
Agalsidase beta 1 milligram per kilogram (mg/kg) intraveneus eenmaal per 2 weken tot 156 weken.
Geneesmiddel: Agalsidase bèta
Andere namen:
  • Fabrazyme®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in interventriculaire septum en linkerventrikel posterieure wanddikte in week 156
Tijdsspanne: Basislijn tot week 156
Het interventriculaire septum en de dikte van de achterwand van de linker ventrikel werden beoordeeld door middel van een echocardiogram.
Basislijn tot week 156
Verandering ten opzichte van baseline in interventriculaire septum en linker ventriculaire posterieure wanddikte in week 156
Tijdsspanne: Basislijn tot week 156
Het interventriculaire septum en de dikte van de achterwand van de linker ventrikel werden beoordeeld door middel van een echocardiogram.
Basislijn tot week 156
Percentage verandering ten opzichte van baseline in linkerventrikelmassa (LVM) in week 156
Tijdsspanne: Basislijn tot week 156
De massa van de linkerventrikel werd bepaald door middel van een echocardiogram.
Basislijn tot week 156
Verandering ten opzichte van baseline in LVM in week 156
Tijdsspanne: Basislijn tot week 156
De massa van de linkerventrikel werd bepaald door middel van een echocardiogram.
Basislijn tot week 156

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers aan algehele beoordeling van de hartfunctie en klinische symptomen in week 156: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de hartfunctietest
Tijdsspanne: Basislijn tot week 156
Algehele beoordeling van de hartfunctie werd beoordeeld door middel van tests (echocardiogram, hartkatheterisatie (optioneel), elektrocardiogram, B-type natriuretisch peptide [BNP]), klinische symptomen (subjectieve symptomen) en de cardiale functionele classificatie van de New York Heart Association (NYHA). Algehele beoordeling van de hartfunctie werd beoordeeld op basis van de evaluatie-items, waaronder de dikte van het interventriculaire septum, de dikte van de achterwand van de linkerventrikel, de massa van de linkerventrikel, klinische functietests en klinische symptomen. Een onderwerp werd als verbeterd beschouwd: indien verbeterd in 2 items of meer, ongewijzigd: verbeterd in één item en ongewijzigd in 2 items of ongewijzigd in alle 3 items, verergerd: verergerd in één item of meer.
Basislijn tot week 156
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in GL-3-plasmaspiegels in week 156
Tijdsspanne: Basislijn tot week 156
Basislijn tot week 156
Verandering ten opzichte van baseline in verkorte vorm (36) Gezondheidsenquête (SF-36) Scores in week 156
Tijdsspanne: Basislijn tot week 156
De 36-item Short-Form Health Survey (SF-36) is een gestandaardiseerde enquête die 8 aspecten van functionele gezondheid en welzijn evalueert: fysiek en sociaal functioneren, fysieke en emotionele rolbeperkingen, lichamelijke pijn, algemene gezondheid, vitaliteit, mentale gezondheid . Deze 8 aspecten kunnen ook worden samengevat als fysieke componentscore (PCS) en mentale componentscore (MCS). De score voor een onderdeel is een gemiddelde van de individuele vraagscores, die worden geschaald van 0-100 (100=hoogste niveau van functioneren).
Basislijn tot week 156

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juli 2005

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 augustus 2012

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 augustus 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 augustus 2005

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 augustus 2005

Eerst geplaatst (SCHATTING)

1 september 2005

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

12 mei 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 april 2015

Laatst geverifieerd

1 april 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AGAL03204

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Fabry

Klinische onderzoeken op Agalsidase bèta

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Nigeria

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren