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Eine Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit der Fabrazyme®-Ersatztherapie bei Patienten mit Morbus Fabry

16. April 2015 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine multizentrische Open-Label-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit der Ersatztherapie mit α-Galactosidase A (R-h α-GAL) bei Patienten mit Morbus Fabry

Dies ist eine multizentrische, offene Phase-IV-Studie, die durchgeführt wurde, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Agalsidase beta (Fabrazyme [rekombinante Form]) zu bewerten, die durch intravenöse Tropfinfusion bei Teilnehmern mit kardialer Morbus Fabry verabreicht wird.

Die Teilnehmer nahmen in der Baseline-Periode höchstens 4 Wochen und in der Behandlungsperiode 156 Wochen lang teil.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Japan
      • Aichi, Japan, 470-1192
        • Fujita Health University Hospital
      • Hokkaido, Japan, 060-8543
        • Sapporo Medical University Hospital
      • Kagoshima, Japan, 899-1611
        • Akune Citizen Hospital
      • Miyagi, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
      • Tokyo, Japan, 173-8610
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Tokyo, Japan, 179-0072
        • Nihon University Nerima Hikarigaoka Hospital
      • Yamanashi, Japan, 400-8506
        • Yamanashi Prefectural Central Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

20 Jahre bis 64 Jahre (ERWACHSENE)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer, bei denen definitiv Morbus Fabry diagnostiziert wurde (die alle folgenden Kriterien erfüllen)

    • Bei männlichen Teilnehmern betrug die dokumentierte Plasma- oder Leukozyten-Alpha-Galactosidase A (α-GAL)-Aktivität nicht mehr als 20 Prozent (%) des Normalwerts (außer bei heterozygoten weiblichen Teilnehmern).
    • Linksventrikuläre Hypertrophie wurde festgestellt.
    • Die Akkumulation von Globotriaosylceramid (GL-3) im Myokard oder ein mit α-GAL assoziierter genetischer Mangel wurde bestätigt
    • Oder im Fall von heterozygoten weiblichen Teilnehmern, wenn in der Familie (Vater oder Sohn) Morbus Fabry diagnostiziert wurde. (Vater oder Sohn waren durch Geburt verwandt.)
    • Ohne Symptome oder Anzeichen von Fabry, wie Akroparästhesie, Angiokeratome, anormales Schwitzen, Schmerzen der distalen Extremitäten, chronische Bauchschmerzen/Durchfall und Hornhauttrübungen, wurden mit Ausnahme von Proteinuriezeichen beobachtet.
  • Teilnehmer mit einer interventrikulären und hinteren Wanddicke von mindestens 13 Millimeter (mm) bei der Echokardiographie innerhalb von 3 Monaten vor dem Unterzeichnungsdatum zur Einverständniserklärung
  • Teilnehmer, bei denen die Herzfunktion nach der Einverständniserklärung der New York Heart Association (NYHA) als Klasse I oder II eingestuft wurde.
  • Teilnehmerklassifizierung: stationäre und ambulante Patienten
  • Teilnehmer, die vor den studienbezogenen Baseline-Tests eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben hatten.

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit schwerem Bluthochdruck (z. B. Blutdruck größer oder gleich 180 Millimeter Quecksilbersäule [mmHg] und/oder Blutdruck größer oder gleich 110 mmHg trotz adäquater Medikation)
  • Teilnehmer, deren Serumkreatininspiegel innerhalb von 3 Monaten (12 Wochen) vor Abgabe der Einverständniserklärung über der oberen Normalgrenze lag.
  • Teilnehmer, die sich einer Nierentransplantation unterzogen hatten oder sich derzeit einer Dialyse unterziehen.
  • Teilnehmer mit einer schweren Lebererkrankung. Teilnehmer, die innerhalb von 3 Monaten (12 Wochen) vor der Einverständniserklärung anormale Leberfunktionstestwerte aufwiesen (wenn entweder der Alaninaminotransferase [ALT]- oder der Aspartataminotransferase [AST]-Spiegel den Wert fünfmal so hoch wie die obere Normalgrenze überschritten).
  • Teilnehmern mit permanent implantiertem Herzschrittmacher oder Defibrillator
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Teilnehmer, die dieses Medikament 6 Monate (26 Wochen) oder länger eingenommen hatten, bevor sie ihre Einverständniserklärung gaben.
  • Teilnehmer, die innerhalb von 3 Monaten vor der Abgabe ihrer Einverständniserklärung an einer klinischen Studie mit einem anderen Prüfpräparat teilgenommen hatten.
  • Vorgeschichte einer Enzymersatztherapie, außer Agalsidase Beta
  • Teilnehmer, die nicht bereit waren, die Anforderungen des Protokolls einzuhalten.
  • Andere, die vom Prüfer oder Unterprüfer als nicht für die Studie geeignet eingestuft wurden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Agalsidase Beta
Agalsidase beta 1 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg) intravenös einmal alle 2 Wochen bis zu 156 Wochen.
Arzneimittel: Agalsidase beta
Andere Namen:
  • Fabrazyme®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung des interventrikulären Septums und der Dicke der linken ventrikulären Hinterwand gegenüber dem Ausgangswert in Woche 156
Zeitfenster: Baseline bis Woche 156
Die Dicke des interventrikulären Septums und der linken ventrikulären Hinterwand wurde mittels Echokardiogramm beurteilt.
Baseline bis Woche 156
Veränderung des interventrikulären Septums und der Dicke der linken ventrikulären Hinterwand gegenüber dem Ausgangswert in Woche 156
Zeitfenster: Baseline bis Woche 156
Die Dicke des interventrikulären Septums und der linken ventrikulären Hinterwand wurde mittels Echokardiogramm beurteilt.
Baseline bis Woche 156
Prozentuale Veränderung der linksventrikulären Masse (LVM) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 156
Zeitfenster: Baseline bis Woche 156
Die linksventrikuläre Masse wurde durch Echokardiogramm beurteilt.
Baseline bis Woche 156
Änderung des LVM gegenüber dem Ausgangswert in Woche 156
Zeitfenster: Baseline bis Woche 156
Die linksventrikuläre Masse wurde durch Echokardiogramm beurteilt.
Baseline bis Woche 156

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer an der Gesamtbewertung der Herzfunktion und den klinischen Symptomen in Woche 156: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Herzfunktionstest
Zeitfenster: Baseline bis Woche 156
Die allgemeine Herzfunktionsbeurteilung wurde anhand von Tests (Echokardiogramm, Herzkatheteruntersuchung (optional), Elektrokardiogramm, natriuretisches Peptid vom Typ B [BNP]), klinischen Symptomen (subjektiven Symptomen) und der Herzfunktionsklassifikation der New York Heart Association (NYHA) beurteilt. Gesamtbeurteilung der Herzfunktion wurde basierend auf den Bewertungselementen einschließlich der Dicke des interventrikulären Septums, der Dicke der linken ventrikulären Hinterwand, der linksventrikulären Masse, klinischen Funktionstests und klinischen Symptomen bewertet. Ein Proband wurde als verbessert betrachtet: wenn in 2 oder mehr Items verbessert, unverändert: in einem Item verbessert und in 2 Items unverändert oder in allen 3 Items unverändert, verschlimmert: in einem Item oder mehr verschlimmert.
Baseline bis Woche 156
Prozentuale Veränderung der GL-3-Plasmaspiegel gegenüber dem Ausgangswert in Woche 156
Zeitfenster: Baseline bis Woche 156
Baseline bis Woche 156
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Kurzform (36) Health Survey (SF-36) Scores in Woche 156
Zeitfenster: Baseline bis Woche 156
Der 36-Item Short-Form Health Survey (SF-36) ist eine standardisierte Umfrage, die 8 Aspekte der funktionellen Gesundheit und des Wohlbefindens bewertet: körperliche und soziale Funktionsfähigkeit, körperliche und emotionale Rolleneinschränkungen, körperliche Schmerzen, allgemeine Gesundheit, Vitalität, geistige Gesundheit . Diese 8 Aspekte können auch als Physical Component Score (PCS) und Mental Component Score (MCS) zusammengefasst werden. Die Punktzahl für einen Abschnitt ist ein Durchschnitt der einzelnen Fragepunktzahlen, die von 0-100 skaliert werden (100 = höchstes Funktionsniveau).
Baseline bis Woche 156

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 2005

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. August 2012

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. August 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. August 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. August 2005

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

1. September 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

12. Mai 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. April 2015

Zuletzt verifiziert

1. April 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AGAL03204

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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