Ny fototerapianordning til behandling af patienter med Crigler-Najjar-sygdom (DRAP)
Afprøvning af en ny fototerapianordning til behandling af hyperbilirubinæmi hos Crigler-Najjar-patienter: et nyt koncept
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Crigler-Najjar (CN) syndrom er en medfødt fejl i leverbilirubinmetabolisme forårsaget af mangel på bilirubin uridinediphosphat glucuronosyltransferase aktivitet CN patienter har permanent risiko for livstruende bilirubin encephalopati (kernicterus). Behandling af CN-sygdom er afhængig af daglig forlænget fototerapi (10-12 timer/dag). Til dato er levertransplantation den eneste helbredende behandling, der findes. Til dato findes der ingen fototerapianordning til teenagere og voksne. CN-patienter bruger hjemmelavede systemer eller tilføjer flere neonatale systemer sammen for at opnå en bedre effekt.
En ny enhed er blevet designet ved at væve optiske fibre ind i et ark forbundet til LED'er. Denne nye teknologi, der markedsføres af flere producenter af fototerapiapparater, bruges på pædiatriske afdelinger til behandling af nyfødte med gulsot. En prototype på 80×100cm blev således udviklet, som kombinerer adskillige fordele: vigtig behandlingsoverflade, nem brug og transport, brugervenlighed.
Før du går til et terapeutisk forsøg for at vurdere fordelene ved denne nye enhed i ambulatorisk nuværende praksis, er det vigtigt at sikre sig både dets gennemførlighed og effektivitet med hensyn til kontrol af bilirubinæmi under lægeligt tilsyn.
Hypotese: det nye fototerapiark er lige så effektivt som og tolereres bedre end det sædvanlige udstyr, der bruges til CN-patienter.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Forventet)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: VINCENT GAJDOS, Professor
- Telefonnummer: +33 1 45 37 42 72
- E-mail: vincent.gajdos@abc.aphp.fr
Studiesteder
-
-
-
Clamart, Frankrig, 92141
- Rekruttering
- AP-HP, Antoine Béclère Hospital
-
Kontakt:
- VINCENT GAJDOS, Professor
- Telefonnummer: +33 1 45 37 42 72
- E-mail: vincent.gajdos@abc.aphp.fr
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- genetisk diagnose af Crigler Najjars sygdom
- barn, hvis højde er mellem 60 cm og 100 cm
- patienter med opfølgning i referencecenter,
Ekskluderingskriterier:
- forældrenes modstand
- ingen socialsikring
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Arm 1
Hver patient vil blive behandlet før brug af den aktive sædvanlige hjemmelavede enhed, og efter brug af den eksperimentelle nye "DRAP" enhed. Dette nye ark blev designet ved at væve optiske fibre forbundet til LED'er ("BROCHIER"-teknologi). "LIGHTEX" teknologien ® er et princip for væveværk af optiske fibre med sidebelysning forbundet til LED'er og gør det muligt at realisere fleksible eller stive lyse overflader med meget svage overbelastninger, lavt forbrug og høj livscyklus. Energibelysningen af denne enhed varierer mellem 3 og 4 mW/cm² (gennemsnitlig 3,6 mW/cm²). |
session på 10 eller 12 timers fototerapibehandling med det hjemmelavede apparat den første nat og derefter "DRAP"-apparatet de næste nætter.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kinetik af blodbilirubinniveau ved hjælp af "DRAP"-enheden (blodbilirubinkoncentration)
Tidsramme: Før brug af "DRAP"-enhed (H0) og efter brug (time 12, time 36, time 48, time 60, time 72, time 84, time 96)
|
koncentrationen af bilirubin i blodet vil blive målt 2 gange under fototerapibehandling (før og efter fototerapi)
|
Før brug af "DRAP"-enhed (H0) og efter brug (time 12, time 36, time 48, time 60, time 72, time 84, time 96)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: VINCENT GAJDOS, Professor, AP-HP, Antoine Béclère Hospital
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Forventet)
Studieafslutning (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- P140202
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .