Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Lanreotid til behandling af polycystisk nyresygdom (DIPAK1)

19. maj 2017 opdateret af: dr. R.T. Gansevoort, University Medical Center Groningen

DIPAK 1-undersøgelsen: Et randomiseret, kontrolleret klinisk forsøg, der vurderer effektiviteten af ​​Lanreotid til at standse sygdomsprogression i ADPKD

Autosomal dominant polycystisk nyresygdom (ADPKD) er karakteriseret ved progressiv cystedannelse i begge nyrer, hvilket hos de fleste patienter fører til nyresygdom i slutstadiet. Det er den mest almindelige arvelige nyresygdom med en prævalens på cirka 1 ud af 1.000 personer. Størstedelen af ​​patienterne har også progressiv cystedannelse i leveren, hvilket fører til smerter, gastrointestinalt ubehag og nogle gange behov for levertransplantation. På nuværende tidspunkt er der ingen dokumenteret terapeutisk intervention til at bremse hastigheden af ​​sygdomsprogression i human ADPKD. Udviklingen af ​​genbeskyttende behandlinger, der er veltolereret, er derfor af stor betydning.

I denne henseende er somatostatinanaloger lovende for især polycystisk leversygdom, men også for den renale fænotype. De undersøgelser, der hidtil er blevet udført med disse midler, var imidlertid underpowered og af for kort varighed til at nå frem til en endelig konklusion om den potentielle reno- og leverbeskyttende effekt af somatostatinanaloger. Derfor er nærværende undersøgelse designet som et randomiseret klinisk forsøg med tilstrækkelig varighed af opfølgning til at undersøge, om somatostatinanalogen Lanreotid bremser progressionen af ​​polycystisk nyre- og leversygdom hos ADPKD-patienter.

Til dette formål, 300 ADPKD-patienter, i alderen 18-60 år, med en eGFR 30-60 ml/min/1,73 m2) vil blive randomiseret 1:1 til standardbehandling eller månedlige subkutane lanreotidinjektioner oven i standardbehandlingen. Disse 300 forsøgspersoner vil gennemgå 15 studiebesøg på 3 år og 1 opfølgningsbesøg. Under disse besøg vil der blive udfyldt spørgeskemaer, der vil blive foretaget fysiske undersøgelser, der vil blive udtaget blod og opsamlet urin. Efter afslutning af undersøgelsen vil hastigheden af ​​nedsat nyrefunktion hos lanreotid-behandlede forsøgspersoner blive sammenlignet med den hos forsøgsperson, der modtog standardbehandling.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Mål:

For det første at bestemme, om Lanreotid dæmper progressionen af ​​nyrefænotypen hos ADPKD-patienter målt ved ændring i hastigheden af ​​nedsat nyrefunktion og ændring i nyrevolumenvækst.

For det andet at bestemme, om Lanreotid modificerer progression af leverfænotypen i undergruppen af ​​ADPKD-patienter med moderat til svær polycystisk leversygdom målt ved ændring i levervolumen.

Metoder:

Investigatordrevet, randomiseret, multicenter, kontrolleret klinisk forsøg.

Undersøgelsespopulation:

300 forsøgspersoner, diagnosticeret med ADPKD, baseret på de reviderede Ravine-kriterier, med fremskreden sygdom og høj sandsynlighed for hurtig sygdomsprogression (eGFR mellem 30 og 60 ml/min/1,73 m2 og alder mellem 18 og 60 år).

Intervention:

Patienterne vil blive randomiseret (1:1) i to grupper. Én gruppe vil modtage en dosis Lanreotide 120 mg sc hver 28. dag i 30 måneder. Dosis af Lanreotid vil være eGFR (BSA ujusteret) afhængig. Forsøgspersoner, der når en eGFR <30 ml/min under undersøgelsen, vil modtage Lanreotide 90 mg sc hver 28. dag. Nedtitrering vil også forekomme i tilfælde af dosisrelaterede bivirkninger. Den anden gruppe patienter vil modtage standardbehandling.

Hovedundersøgelsens endepunkt:

Ændring i nyrefunktionen hos Lanreotid versus ikke-behandlede patienter, vurderet som hældning gennem serielle eGFR-målinger over tid under forsøgets behandlingsfase, med værdien opnået ved måned 3 som første eGFR-værdi for hældningsanalyse.

Vigtigste sekundære udfaldsvariable:

  • for at bestemme, om Lanreotid modificerer ADPKD-progression målt ved ændring i nyrevolumen i den samlede undersøgelsespopulation,
  • at bestemme, om Lanreotid modificerer ADPKD-progression målt ved ændring i levervolumen i undergruppen af ​​ADPKD-patienter med moderat til svær polycystisk leversygdom
  • at afgøre, om Lanreotid ændrer livskvaliteten
  • for at afgøre, om Lanreotid tolereres godt

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

300

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Holland
      • Groningen, Holland
        • University Medical Center Groningen
      • Leiden, Holland
        • Leiden University Medical Center
      • Nijmegen, Holland
        • Radboud University Medical Center
      • Rotterdam, Holland
        • Erasmus Medisch Centrum

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 60 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af ADPKD baseret på de modificerede Ravine-kriterier
  2. Alder mellem 18 og 60 år.
  3. eGFR (MDRD) mellem 30 og 60 ml/min/1,73 m2.
  4. At give informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter, som efter undersøgelsens investigator kan udgøre en sikkerhedsrisiko.
  2. Patienter, som sandsynligvis ikke vil overholde forsøgets procedurer tilstrækkeligt [på grund af for eksempel medicinske tilstande, der sandsynligvis vil kræve en længere afbrydelse eller seponering, historie med stofmisbrug eller manglende overholdelse).
  3. en. Patienter, der tager medicin eller har samtidige sygdomme, der kan forveksle effektmålsvurderinger (f. nefrotoksisk medicin såsom kronisk NSAID, cyclosporin, lithium immunsuppressiv brug) b. Patienter med samtidige sygdomme, der kan forveksle effektmålsvurderinger (f. diabetes mellitus, for hvilken medicin er nødvendig, og patienter med proteinuri > 1 g/24 timer).
  4. Patienter, der gennemgik kirurgiske eller dræningsinterventioner for cystisk nyresygdom året før studiestart eller er sandsynlige kandidater til disse procedurer inden for 2 år efter studiets start.
  5. Patienter, der tager andre eksperimentelle (dvs. ikke godkendte af FDA/EMA eller indikation af ADPKD) behandlinger.
  6. Patienter, der har brugt Lanreotid (eller en anden somatostatinanalog) i de 3 måneder før studiestart.
  7. Patienter med kendt intolerance over for Lanreotid (eller en anden somatostatinanalog).
  8. Uvillighed til at overholde reproduktive forholdsregler. Kvinder, der er i stand til at blive gravide, skal være villige til at overholde godkendt prævention fra to uger før og i 60 dage efter indtagelse af forsøgsprodukt.
  9. Kvinder, der er gravide eller ammer.
  10. Patienter, som lider af hjertearytmier, der menes at være farlige i kombination med lanreotidadministration.
  11. Patienter, som nogensinde har lidt af symptomgivende galdesten og ikke har gennemgået kolecystektomi.
  12. Patienter, som har en sygehistorie med pancreatitis.
  13. Patienter, som har en sygehistorie med inficerede levercyster.

Ud over:

  • Patienter, som har gennemgået levercystedrænage eller -operation året før, kan deltage i undersøgelsen, men vil ikke blive vurderet for ændring i levervolumen.
  • Patienter, der har kontraindikationer for eller interferens med MR-vurderinger, som dikteret af lokal lovgivning, vil ikke få lov til at gennemgå MR-billeddannelse. Disse patienter kan dog deltage i undersøgelsen, men vil ikke blive vurderet for ændring i nyre- og/eller levervolumen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Ingen indgriben: standard pleje
Forsøgspersoner i denne arm vil modtage standardbehandling
Eksperimentel: Lanreotid
Medicin: Lanreotid
Lanreotid vil blive administreret en gang hver 4. uge som en subkutan injektion
Andre navne:
  • somatulin
  • lanreotid autogel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i nyrefunktionen
Tidsramme: serielle eGFR-målinger fra måned 3 til slutningen af ​​behandlingsbesøg (måned 30)
Ændring i nyrefunktionen hos Lanreotid versus ikke-behandlede patienter, vurderet som hældning gennem alle eGFR-målinger taget ved undersøgelsesbesøg under forsøgets behandlingsfase (n=10), med værdien opnået ved måned 3 som første eGFR-værdi for hældningsanalyse .
serielle eGFR-målinger fra måned 3 til slutningen af ​​behandlingsbesøg (måned 30)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ændring i nyrevolumen
Tidsramme: baseline og 3 måneder efter endt behandling (opfølgning; måned 33)
for at bestemme, om Lanreotid modificerer ADPKD-progression målt ved ændring i nyrevolumen i den samlede undersøgelsespopulation. Nyrevolumen måles ved baseline, efter 30 måneders behandling og 3 måneder efter (opfølgningsbesøg).
baseline og 3 måneder efter endt behandling (opfølgning; måned 33)
ændring i levervolumen
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (måned 30)
at bestemme, om Lanreotid modificerer ADPKD-progression målt ved ændring i levervolumen i undergruppen af ​​ADPKD-patienter med moderat til svær polycystisk leversygdom, defineret som et levervolumen på >2000 ml. Levervolumen måles ved baseline, ved måned 30 og 3 måneder efter (opfølgningsbesøg))
Baseline og afslutning af behandlingen (måned 30)
ændring i livskvalitet
Tidsramme: baseline slutningen af ​​behandlingen (måned 30)
for at afgøre, om Lanreotid ændrer livskvaliteten (ved hjælp af specifikke spørgeskemaer). Disse spørgeskemaer vil blive udfyldt ved baseline, efter 3 måneders behandling, efter 1 år, efter 2 år, ved behandlingens afslutning (30 måneder) og ved opfølgning (3 måneder efter behandlingens afslutning)
baseline slutningen af ​​behandlingen (måned 30)
tolerance
Tidsramme: baseline slutningen af ​​behandlingen (måned 30)
for at afgøre, om lanreotid er sikkert og veltolereret. Dette vurderes ved at undersøge (alvorlige) uønskede hændelser, vitale tegn, udføre fysisk undersøgelse og kliniske laboratorietests.
baseline slutningen af ​​behandlingen (måned 30)
ændring i nyrefunktionen
Tidsramme: baseline og 3 måneder efter endt behandling (opfølgning; måned 33)
ændring i nyrefunktionen hos Lanreotide versus ikke-behandlede patienter, vurderet som ændring i eGFR fra baseline versus eGFR opnået 3 måneder efter ophør af behandlingen.
baseline og 3 måneder efter endt behandling (opfølgning; måned 33)
Forekomst af forværret nyrefunktion
Tidsramme: fra baseline
forekomst af forværret nyrefunktion defineret som et 30 % fald i eGFR og/eller behov for nyreerstatningsterapi beregnet ud fra eGFR før behandling
fra baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Medical Center Groningen

Samarbejdspartnere

Radboud University Medical Center
Erasmus Medical Center
Leiden University Medical Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Ron Gansevoort, MD, PhD, University Medical Centre

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2012

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. august 2017

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. juni 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. juni 2012

Først opslået (Skøn)

12. juni 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. maj 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. maj 2017

Sidst verificeret

1. maj 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DIPAK1
  • 2011-005017-37 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autosomal dominant polycystisk nyresygdom (ADPKD)

Kliniske forsøg med Lanreotid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Czech Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner