Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik undersøgelse af inhaleret QBW276 hos patienter med cystisk fibrose

9. december 2020 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af multiple doser af inhaleret QBW276 hos patienter med cystisk fibrose

Dette er en undersøgelse af flere doser af inhaleret QBW276 hos patienter med cystisk fibrose oven i standardbehandlingen. Undersøgelsen var opdelt i 3 kohorter. Kohorte 1 og 2 er designet til at være et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelarm, multipeldosisundersøgelse for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og den foreløbige effekt af inhaleret QBW276 over 1 uge (kohorte 1) eller 2 uger (kohorte 2) hos patienter med cystisk fibrose uanset deres genotype.

Undersøgelsen blev afsluttet efter kohorte 2 på grund af ressourceproblemerne.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390-9034
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Novartis Investigative Site
      • Koeln, Tyskland, 50924
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kohorte 1 og 2 = enhver genotype på enhver standardbehandlingsbehandling
  • Kohorte 3 = F508del homozygoter på standardbehandling på det tidspunkt
  • FEV₁mellem 40 og 100 %
  • LCI2,5 ≥ 8 hvis FEV₁er mere end 80 %

Ekskluderingskriterier:

  • Binyre- eller elektrolytabnormiteter
  • Lungetransplantation
  • Autonom dysfunktion (f. tilbagevendende episoder med besvimelse, hjertebanken osv.)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: CQBW276

Kohorte 1 og 2 vil inkludere 8 patienter hver (henholdsvis 6:2 QBW276 og placebo).

Kohorte 1: dosis er 3 mg dagligt (6 mg dagligt) QBW276 eller placebo i 7 dage. Kohorte 2: dosis og hyppighed vil blive bekræftet, efter at kohorte 1 er færdig. Varigheden er 14 dage.

Kohorte 3: dosis og hyppighed vil blive bekræftet, efter at kohorte 2 er færdig. Varigheden er cirka 4 måneder. Patienter vil blive randomiseret til en af ​​to behandlingssekvenser: QBW276 i periode 1 og placebo i periode 2 eller placebo i periode 1 og QBW276 i periode 2. Fireogtyve patienter er påkrævet for at fuldføre kohorte 3.
Medicin: QBW276
0,3 mg og 1,5 mg styrker
Placebo komparator: Placebo

Kohorte 1 og 2 vil inkludere 8 patienter hver (henholdsvis 6:2 QBW276 og placebo).

Kohorte 1: dosis er 3 mg dagligt (6 mg dagligt) QBW276 eller placebo i 7 dage. Kohorte 2: dosis og hyppighed vil blive bekræftet, efter at kohorte 1 er færdig. Varigheden er 14 dage.

Kohorte 3: dosis og hyppighed vil blive bekræftet, efter at kohorte 2 er færdig. Varigheden er cirka 4 måneder. Patienter vil blive randomiseret til en af ​​to behandlingssekvenser: QBW276 i periode 1 og placebo i periode 2 eller placebo i periode 1 og QBW276 i periode 2. Fireogtyve patienter er påkrævet for at fuldføre kohorte 3.
Andet: Placebo
Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kohorte 1 og 2: Sikkerhedsvurderinger, forekomst af behandlings-opståede bivirkninger [Sikkerhed og Tolerabilitet]).
Tidsramme: Kohorte 1: dag 1-7; Kohorte 2: dag 1-14
Bivirkninger blev opsummeret ved antallet af patienter, der havde nogen bivirkning samlet og præsenteret i sikkerhedsafsnittet. Studiet blev afsluttet før tid
Kohorte 1: dag 1-7; Kohorte 2: dag 1-14
Kohorte 1 og 2: Farmakokinetik (Cmax) af QBW276, QBP545 og QBV697 i plasma
Tidsramme: Kohorte 1: dag 1, 7; Kohorte 2: dag 1, 14
Blodopsamling vil blive brugt til at observere den maksimale plasmakoncentration (Cmax) efter administration af QBW276. Farmakokinetiske blodprøver blev indsamlet på tidspunkterne. I kohorte 1 og 2 bestod dette af flere prøver gennem 6 timer efter inhalation på dag 1 og 7 i kohorte 1 og dag 1 og 14 i kohorte 2 med prædosisprøver på udvalgte dage. Cmax blev bestemt ved hjælp af de faktiske registrerede prøvetagningstider og ikke-kompartmentelle metoder. Da steady state sandsynligvis blev nået på dag 7, svarer Cmax på dag 7 eller 14 til Cmax,ss
Kohorte 1: dag 1, 7; Kohorte 2: dag 1, 14
Kohorte 1 og 2: Farmakokinetik (Tmax) af QBW276, QBP545 og QBV697 i plasma
Tidsramme: Dag 1, 7 og 14
Blodopsamling vil blive brugt til at observere den maksimale plasmakoncentration (Tmax) efter administration af QBW276. Farmakokinetiske blodprøver blev indsamlet på tidspunkterne. I kohorte 1 og 2 bestod dette af flere prøver gennem 6 timer efter inhalation på dag 1 og 7 i kohorte 1 og dag 1 og 14 i kohorte 2 med prædosisprøver på udvalgte dage. Tmax blev bestemt ved hjælp af de faktiske registrerede prøveudtagningstider og ikke-kompartmentelle metoder. Da steady state sandsynligvis blev nået på dag 7, svarer Tmax på dag 7 eller 14 til Tmax,ss
Dag 1, 7 og 14
Kohorte 1 og 2: Farmakokinetik (AUCtau) af QBW276, QBP545 og QBV697 i plasma
Tidsramme: Dag 1, 7 og 14
Blodopsamling vil blive brugt til at observere den maksimale plasmakoncentration (AUCtau) efter administration af QBW276. Farmakokinetiske blodprøver blev indsamlet på tidspunkterne. I kohorte 1 og 2 bestod dette af flere prøver gennem 6 timer efter inhalation på dag 1 og 7 i kohorte 1 og dag 1 og 14 i kohorte 2 med prædosisprøver på udvalgte dage. AUCtau blev bestemt under anvendelse af de faktiske registrerede prøveudtagningstider og ikke-kompartmentelle metoder. Da steady state sandsynligvis blev nået på dag 7, svarer AUCtau på dag 7 eller 14 til AUClast,ss
Dag 1, 7 og 14
Kohorte 1 og 2: Farmakokinetikakkumulationsforhold (Racc) af QBW276, QBP545 og QBV697 i plasma
Tidsramme: Kohorte 1: 7 dage; Kohorte 2: 14 dage
Akkumuleringsforholdet (Racc) vil blive rapporteret ved hjælp af blodprøver taget på dag 1-7 i kohorte 1 og dag 1-14 i kohorte 2. Akkumuleringsforhold (Racc) for QBW276 og metabolitter blev ikke beregnet af PK-software for patienter, hvor BLOQ-værdier blev observeret for alle blodprøver i deres PK-profil.
Kohorte 1: 7 dage; Kohorte 2: 14 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kohorte 1 og 2: Ændring fra baseline i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen i det første sekund ved spirometri (% forudsagt FEV1)
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​studiet (EOS)
At evaluere responsen på multiple doser af inhaleret QBW276 i procent forudsagt forceret ekspiratorisk volumen i det første sekund ved spirometri i henhold til internationale standarder over 1 eller 2 ugers behandling sammenlignet med placebo hos patienter med cystisk fibrose.
Baseline til slutningen af ​​studiet (EOS)
Kohorte 1, 2: Ændring fra baseline i Lung Clearance Index (LCI) fra baseline til dag 7 for kohorte 1, dag 14 for kohorte 2.
Tidsramme: Baseline til EOS
Ændring i Lung Clearance Index (LCI) vil blive udført ved multiple breath nitrogen udvaskning i henhold til internationale standarder
Baseline til EOS

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. september 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. april 2018

Studieafslutning (Faktiske)

24. april 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. september 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. september 2015

Først opslået (Skøn)

1. oktober 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. december 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. december 2020

Sidst verificeret

1. juni 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CQBW276X2201
  • 2014-004915-35 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner