Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki wziewnego QBW276 u pacjentów z mukowiscydozą

9 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę wielokrotnych dawek wziewnego QBW276 u pacjentów z mukowiscydozą

Jest to badanie wielokrotnych dawek wziewnych QBW276 u pacjentów z mukowiscydozą w ramach standardowej opieki. Badanie podzielono na 3 kohorty. Kohorty 1 i 2 zaprojektowano jako randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, ramię równoległe, badanie z wieloma dawkami w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i wstępnej skuteczności wziewnego QBW276 przez 1 tydzień (kohorta 1) lub 2 tygodnie (kohorta 2) u pacjentów z mukowiscydozą niezależnie od ich genotypu.

Badanie zakończono po Kohorcie 2 z powodu problemów z zasobami.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

16

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Novartis Investigative Site
      • Koeln, Niemcy, 50924
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390-9034
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Kohorty 1 i 2 = dowolny genotyp w dowolnym standardzie leczenia
  • Kohorta 3 = homozygoty F508del w ramach standardowej opieki w tym czasie
  • FEV₁między 40 a 100%
  • LCI2,5 ≥ 8, jeśli FEV₁ przekracza 80%

Kryteria wyłączenia:

  • Zaburzenia czynności nadnerczy lub elektrolitów
  • Przeszczep płuc
  • Dysfunkcje układu autonomicznego (np. nawracające epizody omdlenia, kołatanie serca itp.)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CQBW276

Kohorty 1 i 2 włączą po 8 pacjentów (odpowiednio 6:2 QBW276 i placebo).

Kohorta 1: dawka wynosi 3 mg dwa razy na dobę (6 mg na dobę) QBW276 lub placebo przez 7 dni. Kohorta 2: dawka i częstotliwość zostaną potwierdzone po zakończeniu kohorty 1. Czas trwania wynosi 14 dni.

Kohorta 3: dawka i częstotliwość zostaną potwierdzone po zakończeniu kohorty 2. Czas trwania to około 4 miesiące. Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch sekwencji leczenia: QBW276 w okresie 1 i placebo w okresie 2 lub placebo w okresie 1 i QBW276 w okresie 2. Do kohorty 3 wymagane jest dwudziestu czterech pacjentów.
Lek: QBW276
Moce 0,3 mg i 1,5 mg
Komparator placebo: Placebo

Kohorty 1 i 2 włączą po 8 pacjentów (odpowiednio 6:2 QBW276 i placebo).

Kohorta 1: dawka wynosi 3 mg dwa razy na dobę (6 mg na dobę) QBW276 lub placebo przez 7 dni. Kohorta 2: dawka i częstotliwość zostaną potwierdzone po zakończeniu kohorty 1. Czas trwania wynosi 14 dni.

Kohorta 3: dawka i częstotliwość zostaną potwierdzone po zakończeniu kohorty 2. Czas trwania to około 4 miesiące. Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch sekwencji leczenia: QBW276 w okresie 1 i placebo w okresie 2 lub placebo w okresie 1 i QBW276 w okresie 2. Do kohorty 3 wymagane jest dwudziestu czterech pacjentów.
Inny: Placebo
Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kohorty 1 i 2: oceny bezpieczeństwa, częstość leczenia — nagłe zdarzenia niepożądane [bezpieczeństwo i tolerancja]).
Ramy czasowe: Kohorta 1: dzień 1-7; Kohorta 2: dzień 1-14
Zdarzenia niepożądane podsumowano według ogólnej liczby pacjentów, u których wystąpiło jakiekolwiek zdarzenie niepożądane, i przedstawiono w części dotyczącej bezpieczeństwa. Badanie zostało przedwcześnie zakończone
Kohorta 1: dzień 1-7; Kohorta 2: dzień 1-14
Kohorty 1 i 2: Farmakokinetyka (Cmax) QBW276, QBP545 i QBV697 w osoczu
Ramy czasowe: Kohorta 1: dzień 1, 7; Kohorta 2: dzień 1, 14
Pobranie krwi zostanie wykorzystane do obserwacji maksymalnego stężenia w osoczu (Cmax) po podaniu QBW276. Farmakokinetyczne próbki krwi zebrano w punktach czasowych. W kohortach 1 i 2 składało się to z wielu próbek w ciągu 6 godzin po inhalacji w dniach 1 i 7 w kohorcie 1 oraz w dniach 1 i 14 w kohorcie 2 z próbkami przed podaniem dawki w wybrane dni. Cmax określono przy użyciu rzeczywistych zarejestrowanych czasów pobierania próbek i metod bezprzedziałowych. Ponieważ stan stacjonarny został prawdopodobnie osiągnięty do dnia 7., Cmax w dniach 7 lub 14 odpowiada Cmax,ss
Kohorta 1: dzień 1, 7; Kohorta 2: dzień 1, 14
Kohorty 1 i 2: Farmakokinetyka (Tmax) QBW276, QBP545 i QBV697 w osoczu
Ramy czasowe: Dzień 1, 7 i 14
Pobranie krwi zostanie wykorzystane do obserwacji maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax) po podaniu QBW276. Farmakokinetyczne próbki krwi zebrano w punktach czasowych. W kohortach 1 i 2 składało się to z wielu próbek w ciągu 6 godzin po inhalacji w dniach 1 i 7 w kohorcie 1 oraz w dniach 1 i 14 w kohorcie 2 z próbkami przed podaniem dawki w wybrane dni. Tmax określono przy użyciu rzeczywistych zarejestrowanych czasów pobierania próbek i metod bezprzedziałowych. Ponieważ stan stacjonarny został prawdopodobnie osiągnięty do dnia 7, Tmax w dniach 7 lub 14 odpowiada Tmax,ss
Dzień 1, 7 i 14
Kohorty 1 i 2: Farmakokinetyka (AUCtau) QBW276, QBP545 i QBV697 w osoczu
Ramy czasowe: Dzień 1, 7 i 14
Pobranie krwi zostanie wykorzystane do obserwacji maksymalnego stężenia w osoczu (AUCtau) po podaniu QBW276. Farmakokinetyczne próbki krwi zebrano w punktach czasowych. W kohortach 1 i 2 składało się to z wielu próbek w ciągu 6 godzin po inhalacji w dniach 1 i 7 w kohorcie 1 oraz w dniach 1 i 14 w kohorcie 2 z próbkami przed podaniem dawki w wybrane dni. AUCtau określono przy użyciu rzeczywistych zarejestrowanych czasów pobierania próbek i metod bezprzedziałowych. Ponieważ stan stacjonarny został prawdopodobnie osiągnięty do 7. dnia, AUCtau w 7. lub 14. dniu odpowiada AUClast,ss
Dzień 1, 7 i 14
Kohorty 1 i 2: Współczynnik akumulacji farmakokinetyki (Racc) QBW276, QBP545 i QBV697 w osoczu
Ramy czasowe: Kohorta 1: 7 dni; Kohorta 2: 14 dni
Współczynnik akumulacji (Racc) zostanie podany na podstawie próbek krwi pobranych w dniach 1-7 w kohorcie 1 oraz w dniach 1-14 w kohorcie 2. Współczynnik akumulacji (Racc) dla QBW276 i metabolitów nie został obliczony przez oprogramowanie PK dla pacjentów, u których wartości BLOQ zaobserwowano dla wszystkich próbek krwi w ich profilu PK.
Kohorta 1: 7 dni; Kohorta 2: 14 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kohorty 1 i 2: zmiana w stosunku do wartości początkowej w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w pierwszej sekundzie na podstawie spirometrii (% przewidywanej FEV1)
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (EOS)
Ocena odpowiedzi na wielokrotne dawki wziewnego QBW276 w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w pierwszej sekundzie za pomocą spirometrii zgodnie z międzynarodowymi standardami w ciągu 1 lub 2 tygodni leczenia w porównaniu z placebo u pacjentów z mukowiscydozą.
Od początku badania do końca badania (EOS)
Kohorty 1, 2: Zmiana wskaźnika klirensu płuc (LCI) od wartości początkowej do dnia 7 dla kohorty 1, dnia 14 dla kohorty 2.
Ramy czasowe: Linia bazowa do EOS
Zmiana wskaźnika klirensu płuc (LCI) zostanie przeprowadzona poprzez wielokrotne wypłukiwanie azotu z płuc zgodnie z międzynarodowymi standardami
Linia bazowa do EOS

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 września 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

24 kwietnia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

24 kwietnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 września 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 września 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

1 października 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 grudnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 grudnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CQBW276X2201
  • 2014-004915-35 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza płuc

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United Kingdom

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj