Kort- og langsigtede multiple udfald hos personer med multipel sklerose behandlet med Fampridine. (FAMPISEP)

Multipel sklerose (MS) er en kronisk neurologisk lidelse, der rammer unge og midaldrende voksne med et forhold mellem kvinder og mænd på mere end 3:1. Årsagen til MS er ukendt, selvom den involverer genetisk modtagelighed og miljøeksponering. Da der ikke er nogen kendt kur mod MS, er hovedmålene med behandlingen at forsinke udviklingen af ​​sygdommen og at forbedre sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) ved at maskere patienternes symptomer. Blandt flere symptomer på MS (f.eks. motoriske og kognitive svækkelser, optisk neuritis, træthed, smerter, urindysfunktion) er gangbesvær, defineret som en aktivitetsbegrænsning af den internationale klassifikation af funktionsnedsættelse og sundhed, en af ​​de mest almindelige og invaliderende. dysfunktion hos personer med multipel sklerose PwMS. Undersøgelser har rapporteret, at ca. 75 % af personer med MS oplever klinisk signifikante gangforstyrrelser. Ligeledes kan træthed, svækkelse af informationsbehandlingshastighed (IPS), opmærksomhed, arbejdshukommelse og eksekutive funktioner forekomme ved MS og kan forværres under udviklingen af ​​sygdommen.

Undersøgelser har vist, at MS symptomatisk behandling med fampridin (4-aminopyridin) er forbundet med forbedringer i gang og muskelstyrke og muligvis med kognition, syn, træthed og spasticitet. Fampridin er faktisk en kaliumkanalblokker, som reducerer lækagen af ​​ionstrøm gennem disse kanaler, forlænger repolarisering og dermed øger dannelse af handlingspotentiale i demyelinerede axoner. Formodentlig kan flere impulser ledes i centralnervesystemet (CNS) ved at øge dannelsen af ​​handlingspotentiale, og neurologiske funktioner kan forbedres. I nyere fase III undersøgelser har Goodman et al. undersøgte fampridin-effekten på gang hos personer med MS under en tidsbestemt 25-fods gangtest (T25FW). Forbedring i ganghastighed (≈25 % fra baseline) blev fundet for 35-43 % af individerne i interventionsgruppen.

Imidlertid er forbedring i neuronal ledning induceret af fampridin muligvis ikke begrænset til korte gåafstande eller endda til motoriske funktioner og kan også forbedre langdistance ambulation eller kognitive funktioner.

Forskellige vurderinger er blevet brugt til måling af gangbesvær ved multipel sklerose, herunder Timed 25-Foot Walk (T25FW), Six-Minute Walk Test (6MWT), spatio-temporale gangparametre målt med en instrumenteret gangbro eller Timed Up and Go-testen (TUG). Disse forskellige vurderinger kan udføres under forskellige forhold: simpel opgave, hurtig hastighed eller dobbelt opgave. I dette sidste tilfælde er gangarten forbundet med en kognitiv eller en anden motorisk opgave. Til kognitive vurderinger er Symbol Digit Modalities Test (SDMT) og verbale fluencies blevet brugt i tidligere undersøgelser.

Formålet med undersøgelsen var at evaluere virkningen af ​​fampridin i gangevaluering ved langdistancetest og at evaluere virkningen af ​​fampridin i træthed og kognition.

Vurderinger af patienter blev udført 7 dage før fampridinbehandlingsstart (Pre 1), på dagen for fampridinbehandlingsstart (Pre 2), 14 og 21 dage efter fampridinbehandlingsstart, henholdsvis Post 1 og Post 2. Gangevalueringer blev vurderet ved Pre 2 1, før 2 og indlæg 1. De første to vurderinger havde til formål at evaluere variabiliteten af ​​målingen uden nogen behandling. En aktivitetsmåling blev udført med accelerometer i perioden, der dækkede de to første vurderinger. Den tredje vurdering havde til hensigt at måle kliniske forbedringer. Den fjerde søger at vise en potentielt forsinket virkning af fampridin på kognition.