Kort och lång sikt multipelutfall hos personer med multipel skleros som behandlas med Fampridine. (FAMPISEP)

Multipel skleros (MS) är en kronisk neurologisk störning som drabbar unga och medelålders vuxna med ett kvinnligt förhållande mellan män på mer än 3:1. Orsaken till MS är okänd även om den involverar genetisk känslighet och miljöexponering. Eftersom det inte finns något känt botemedel mot MS är behandlingens huvudsakliga mål att fördröja sjukdomens utveckling och att förbättra hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL) genom att maskera patienternas symtom. Bland flera symtom på MS (t.ex. motoriska och kognitiva funktionsnedsättningar, optikusneurit, trötthet, smärta, urindysfunktion) är gångstörning, definierad som en aktivitetsbegränsning av International Classification of Functioning Disability and Health, en av de vanligaste och mest invalidiserande. dysfunktion hos personer med multipel skleros PwMS. Studier har rapporterat att cirka 75 % av personer med MS upplever kliniskt signifikanta gångstörningar. Likaså kan trötthet, försämring av informationsbehandlingshastighet (IPS), uppmärksamhet, arbetsminne och exekutiva funktioner förekomma vid MS och kan förvärras under utvecklingen av sjukdomen.

Studier har visat att MS symtomatisk behandling med fampridin (4-aminopyridin) är associerad med förbättringar av gång och muskelstyrka och möjligen med kognition, syn, trötthet och spasticitet. Faktum är att fampridin är en kaliumkanalblockerare som minskar läckaget av jonström genom dessa kanaler, förlänger repolarisering och därmed förbättrar aktionspotentialbildningen i demyeliniserade axoner. Förmodligen, genom att öka verkanspotentialbildningen, kan fler impulser ledas i det centrala nervsystemet (CNS) och neurologiska funktioner kan förbättras. I nya fas III-studier har Goodman et al. undersökte fampridineffekten på gång hos individer med MS under ett tidsbestämt 25-fots gångtest (T25FW). Förbättring av gånghastighet (≈25 % från baslinjen) hittades för 35-43 % av individerna i interventionsgruppen.

Förbättring i neuronal ledning inducerad av fampridin kanske inte är begränsad till korta gångavstånd eller ens till motoriska funktioner och kan också förbättra långdistansambulation eller kognitiva funktioner.

Olika bedömningar har använts för att mäta gångstörningar vid multipel skleros, inklusive Timed 25-Foot Walk (T25FW), Six-Minute Walk Test (6MWT), spatio-temporal gångparametrar uppmätt med en instrumenterad gångväg eller Timed Up and Go-testet (BOGSERBÅT). Dessa olika bedömningar kan utföras vid olika förhållanden: enkel uppgift, snabb hastighet eller dubbel uppgift. I det sista fallet är gången associerad med en kognitiv eller annan motorisk uppgift. För kognitiva bedömningar har Symbol Digit Modalities Test (SDMT) och verbala flytande använts i tidigare studier.

Syftet med studien var att utvärdera effekten av fampridin i gångutvärdering genom långdistanstester och att utvärdera effekten av fampridin på trötthet och kognition.

Bedömningar av patienter utfördes 7 dagar före fampridinbehandlingsstart (Pre 1), på dagen för fampridinbehandlingsinitiering (Pre 2), 14 och 21 dagar efter fampridinbehandlingsstart, respektive Post 1 och Post 2. Gangutvärderingar utvärderades vid Pre 2 1, Pre 2 och Post 1. De två första bedömningarna var avsedda att utvärdera variabiliteten i mätningen utan någon behandling. En aktivitetsmätning utfördes med accelerometer under perioden som täckte de två första bedömningarna. Den tredje bedömningen var avsedd att mäta kliniska förbättringar. Den fjärde försöker visa en potentiellt fördröjd verkan av fampridin på kognition.