Farmakokinetik og farmakodynamik undersøgelse af LBS-008 hos raske frivillige i alderen 50-85

Dette er et fase 1b, parallelt enkeltdosis studie for at evaluere farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD) af tinlarebant, når det administreres som en oral dosis til raske frivillige i alderen 50-85. Tinlarebant (tidligere kaldet LBS-008) er ved at blive udviklet som en oral behandling til at bremse eller standse udviklingen af ​​tør aldersrelateret makuladegeneration (AMD) og juvenil begyndende makuladegeneration, kendt som Stargardt sygdom (STGD). Akkumulering af lipofuscin bisretinoider i nethinden er forbundet med adskillige retinale degenerative sygdomme, herunder tør AMD og STGD. I alt er op til 16 raske frivillige i alderen 50-85 år planlagt til at blive tilmeldt 2 kohorter (8 deltagere pr. kohorte). Deltagerne vil modtage en enkelt oral dosis tinlarebant, enten 5 mg (kohorte 1) eller 10 mg (kohorte 2). Den samlede maksimale undersøgelsesvarighed for deltagere i denne undersøgelse er 45 dage, inklusive besøgsvinduer. Dette inkluderer en screeningsperiode på op til 27 dage (Dag -28 til Dag -2), indespærring til den kliniske facilitet over 2 nætter (Dag -1 til Dag 2) og 5 ambulante besøg inklusive EOS-besøget eller Dag 15. Tinlarebant vil blive indgivet i tabletform; en enkelt tinlarebant-tablet vil indeholde 5 mg IP. Deltagere i kohorte 1 vil modtage 1 tinlarebant tablet (5 mg dosis), og deltagere i kohorte 2 vil modtage 2 tinlarebant tabletter (10 mg dosis). Tilmelding og dosering af deltagere i årgang 1 og 2 kan ske sideløbende. Raske frivillige i alderen 50-85 år vil blive screenet mellem dag -28 og dag -2 inklusive. Deltagerne vil blive indlagt på den kliniske facilitet på dag -1 med tinlarebant-dosering, der finder sted den følgende dag (dag 1). Alle deltagere vil blive doseret under fastende forhold. Deltagerne vil blive indespærret på den kliniske facilitet fra dag -1 til og med dag 2 med udskrivning efter afslutning af alle PK- og PD-blodprøvesamlinger og andre planlagte vurderinger på dag 2. Hvis deltagerne oplever nogen klinisk signifikant (CS) AE'er i løbet af indespærringsperioden, kan de forblive i den kliniske facilitet til yderligere observation efter hovedforskerens (PI) skøn. Blodprøver til PK- og PD-analyse vil blive indsamlet før dosis og på tidspunkter op til 24 timer (dag 2) efter dosis i indeslutningsperioden. Deltagerne vil være forpligtet til at møde op i klinikken som ambulante patienter på dag 3, 4, 6 og 8 for yderligere sikkerhedsvurderinger, PK og PD blodprøver. Deltagerne vil derefter vende tilbage til den kliniske facilitet for endelige sikkerhedsvurderinger ved afslutningen af ​​studiet (EOS) vision dag 15.

I tilfælde af tidlig undersøgelsesafslutning forud for EOS-besøget (dag 15), vil deltagerne blive bedt om at møde op i klinikken for et tidligt afsluttet (ET) besøg.