Diazepam-forsøg i GAD65-associeret epilepsi
Open Label Single Center-forsøg, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af diazepam i GAD65-associeret epilepsi
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
GAD65 er et intracellulært enzym, der spiller en nøglerolle i omdannelsen af glutamat til gamma-aminosmørsyre (GABA), den primære hæmmende neurotransmitter i CNS. Benzodiazepiner øger GABA-A-receptorens følsomhed over for GABA, forlænger dens hæmmende virkning, måske øger potentialet for neural hæmning under tilstande, hvor GABA er udtømt.
GAD65-antistoffer er blevet identificeret i en undergruppe af patienter med lægemiddelresistent fokal epilepsi og limbisk encephalitis. Selvom det ikke er blevet endeligt fastslået, at disse antistoffer forårsager GAD65-hæmning og GABA-depletering direkte, er diazepam, et almindeligt benzodiazepin, blevet etableret som en grundpille i terapi for stiffpersons syndrom, en tilstand, der almindeligvis er forbundet med GAD65-antistofpositivitet. På baggrund af disse observationer er diazepam blevet brugt af efterforskerne til et lille antal patienter med uhåndterlig epilepsi i forbindelse med GAD65-antistofpositivitet, med nogle opmuntrende anekdotiske resultater, hvor en patient blev gjort anfaldsfri i tre år.
Formålet med denne undersøgelse er at generere prospektive data om brug af diazepam hos patienter med epilepsi relateret til høj-titer GAD65-antistofpositivitet.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
- Mayo Clinic in Rochester
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Højtiter serum GAD65 positivitet > 20 nmol/L Højtiter serum GAD65 IgG seropositivitetstiter >20 nmol/L og/eller CSF GAD65 seropositivitetstiter > 0,02 nmol/L.
- Lægemiddelresistent fokal epilepsi, der har svigtet 2 tidligere anti-anfaldsmedicin.
- Stabil behandling i 1 måned før indskrivning.
- Patienter skal kunne give informeret samtykke eller have en passende repræsentant til rådighed.
Ekskluderingskriterier:
- Alternativ ætiologi for epilepsi.
- Allerede på et andet benzodiazepin.
- På en regelmæssigt planlagt opiat.
- Sameksisterende antistoffer forbundet med anfald.
- Graviditet eller amning.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: GAD65 Associeret Epilepsi
Forsøgspersoner diagnosticeret med GAD65 associeret epilepsi, serum høj-titer GAD65 positivitet, prøvede og fejlede mindst 2 anti-anfaldsmedicin, mindst 4 anfald om måneden vil blive startet på diazepam.
|
5 mg to gange dagligt oralt i 1 uge og øg derefter til 10 mg to gange dagligt oralt
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i anfaldshyppighed
Tidsramme: Baseline, 3 måneder
|
Median procentvis ændring i den gennemsnitlige månedlige frekvens af anfald målt ved patientens registrerede anfaldsfrekvens
|
Baseline, 3 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Kelsey Smith, MD, Mayo Clinic
Publikationer og nyttige links
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Epilepsi
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Neurotransmittermidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Depressive midler til centralnervesystemet
- Autonome agenter
- Agenter fra det perifere nervesystem
- Bedøvelsesmidler, intravenøst
- Bedøvelsesmidler, general
- Bedøvelsesmidler
- Antiemetika
- Gastrointestinale midler
- Beroligende midler
- Psykotropiske stoffer
- Hypnotika og beroligende midler
- Adjuvanser, anæstesi
- Anti-angst midler
- GABA modulatorer
- GABA agenter
- Antikonvulsiva
- Neuromuskulære midler
- Muskelafslappende midler, Central
- Diazepam
Andre undersøgelses-id-numre
- 21-007195
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Diazepam
-
University of MonastirIkke rekrutterer endnu
-
Eisai Inc.AfsluttetEn undersøgelse af ONTAK hos patienter med recidiverende eller refraktær B-celle non-hodgkins lymfomLymfom, B-celleForenede Stater
-
University of PittsburghNational Institute on Drug Abuse (NIDA)Afsluttet
-
Jason GilleranAfsluttetMetabolisme, lægemiddelForenede Stater
-
University of CincinnatiAfsluttet
-
Acorda TherapeuticsAfsluttetRefraktær epilepsiForenede Stater
-
Acorda TherapeuticsAfsluttet
-
Mayo ClinicAfsluttetMyokardie reperfusionsskadeForenede Stater
-
Aquestive TherapeuticsSyneos Health; CovanceAfsluttet
-
Edin MešanovićAfsluttetPiskesmældsskader | Piskesmældsskade i halshvirvelsøjlenBosnien-Hercegovina