Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Angelman Syndrome Video Assessment (ASVA) Kildematerialeundersøgelse (ASVA SMS)

12. december 2023 opdateret af: The Emmes Company, LLC
Dette er en longitudinel, observationel, ikke-randomiseret, fuldstændig fjernundersøgelse, der indskriver cirka 55 deltager-omsorgspersoner dyader. Undersøgelsen omfatter ingen behandlinger eller interventioner, og deltagerne vil ikke blive bedt om at ændre deres nuværende behandlinger. Formålet med denne undersøgelse er at indsamle tilstrækkelige kildematerialevideoer til at udvikle et scoringssystem for ASVA og for at udføre en foreløbig validering af dette scoringssystem.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

73

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Kingston, Massachusetts, Forenede Stater, 02364
        • Casimir

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

40 deltagere med Angelman Syndrom (AS) og deres omsorgspersoner (AS-caregiver-dyader) og op til 15 neurotypisk (NT) udviklende børn og deres omsorgspersoner (NT-caregiver-dyads) i alt op til 55 deltager-caregiver-dyader. AS-caregiver-dyader vil blive rekrutteret til denne undersøgelse gennem henvisninger fra samarbejdspartnere og fortalergrupper samt gennem direkte markedsføring via sociale medier.

Beskrivelse

  • Pårørende rapporterer, at personen med AS har en laboratoriebekræftet diagnose af Angelman syndrom
  • Person med AS er mindst 1 år gammel
  • Pårørende er villig og i stand til at give informeret samtykke til sig selv og føre tilsyn med undersøgelsesdeltagelsen
  • Pårørende eller juridisk værge er villig til at give informeret samtykke på vegne af den enkelte med AS
  • Plejeren er behagelig at læse og tale på engelsk
  • Pårørende har adgang til en smartphone eller tablet, der er kompatibel med studie-appen ELLER pårørende har internetadgang og er villig til at bruge en kun wi-fi-enhed til at optage og uploade videoer

NT-Caregiver-dyader vil være berettiget til inklusion, hvis:

  • Neurotypisk person er mellem 1 og 8 år
  • Pårørende er villig og i stand til at give informeret samtykke og føre tilsyn med undersøgelsesdeltagelse, og NT-person er villig og i stand til at give samtykke, alt efter hvad der er relevant
  • Plejeren er behagelig at læse og tale på engelsk
  • Pårørende har adgang til en smartphone eller tablet, der er kompatibel med undersøgelsesappen ELLER pårørende har internetadgang og er villig til at bruge en enhed, der kun er wi-fi, til at optage og uploade videoer Deltager-omsorgspersoner vil kun blive udelukket fra undersøgelsen, hvis de gør det. ikke opfylder ovenstående inklusionskriterier.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Ambulant
Begrænset ambulation

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Indsamling af kildemateriale, Baseline
Tidsramme: Baseline
Formålet med denne undersøgelse er at indsamle tilstrækkelige kildematerialevideoer til at udvikle et scoringssystem for ASVA og for at udføre en foreløbig validering af dette scoringssystem.
Baseline
Kildematerialesamling, uge ​​12
Tidsramme: Uge 12
Formålet med denne undersøgelse er at indsamle tilstrækkelige kildematerialevideoer til at udvikle et scoringssystem for ASVA og for at udføre en foreløbig validering af dette scoringssystem.
Uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The Emmes Company, LLC

Samarbejdspartnere

Boston Children's Hospital
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Mindy Leffler, Casimir

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. august 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2023

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. august 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. december 2022

Først opslået (Faktiske)

5. december 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

13. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. december 2023

Sidst verificeret

1. december 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAS-CAS006

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Angelman syndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tanzania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner