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Studie zu LAU-7b bei der Behandlung von Mukoviszidose bei Erwachsenen (APPLAUD)

4. Oktober 2024 aktualisiert von: Laurent Pharmaceuticals Inc.

APPLAUD: Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Phase-II-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von LAU-7b bei der Behandlung von Mukoviszidose bei Erwachsenen

Eine internationale, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Phase-II-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von LAU-7b, das 6 Monate lang einmal täglich zur Behandlung von CF verabreicht wird.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Eine internationale, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Phase-II-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von LAU-7b, das 6 Monate lang einmal täglich zur Behandlung von CF verabreicht wird. Alle Patienten erhalten während der gesamten Studiendauer ihre CF-Standardbehandlungen.

Das Ziel der Behandlung mit LAU-7b bei CF besteht darin, die Lungenfunktion zu erhalten, indem die anhaltende Entzündung in der Lunge reduziert und ihre Fähigkeit zur Abwehr resistenter Bakterien wie Pseudomonas aeruginosa verbessert wird.

Das Behandlungsschema besteht aus 6 aufeinanderfolgenden „Dosierungszyklen“ von jeweils 21 Tagen, die durch studienmedikamentenfreie Zeiträume von 7 Tagen unterbrochen sind. Insgesamt 136 geeignete erwachsene Patienten mit CF werden randomisiert und erhalten 300 mg LAU-7b oder Placebo im Verhältnis 1:1. Die Teilnahme an der Studie wird etwa 7 Monate dauern.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
166

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • New Lambton Heights, New South Wales, Australien, 2305
        • Respiratory Medicine, John Hunter Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2050
        • Department of Respiratory Medicine, Royal Prince Alfred Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Department of Respiratory and Sleep Medicine, Westmead Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Mater Misericordiae Ltd
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Lung and Sleep, Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Institute of Respiratory Health, Harry Perkins Institute
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • Pacific Lung Research Institute at St. Paul's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital Center for Practice-Changing Research
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 5H6
        • Centre d'études cliniques CIUSS SLJ, Hôpital Chicoutimi
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2X2P1
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal
      • Québec City, Quebec, Kanada, G1V 4G5
        • Centre de Recherche de l'Institut Universitaire de Cardiologie et de Pneumologie de Quebec
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
        • Long Beach Memorial Medical Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90227
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Medical Center, Division of Pulmonary & Critical Care Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Division of pulmonary, critical care and sleep medicine, University of Florida
      • Hollywood, Florida, Vereinigte Staaten, 33021
        • Memorial Healthcare System, Joe DiMaggio Children's Hospital Cystic Fibrosis & Pulmonary Center
      • Pensacola, Florida, Vereinigte Staaten, 32603
        • Avanza Medical Research Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Vereinigte Staaten, 83712
        • St-Luke's CF Center of Idaho
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Vereinigte Staaten, 04102
        • Maine Medical Center Cystic Fibrosis Research
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Wayne State University, Harper University Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center, University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University Medical School
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07962
        • Morristown Medical Center, NJ Adult Cystic Fibrosis Center
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
        • Rutgers University Clinical Research Center, RW Johnson University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Vereinigte Staaten, 12208
        • Albany Medical College
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Cystic Fibrosis Center, Doernbecher Children's Hospital, Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Div of Pulmonary and Critical Care Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Screening des FEV1 zwischen 40 % und 100 % des vorhergesagten Werts für Alter, Geschlecht und Größe bei Patienten, die den Test ordnungsgemäß durchführen können;
  • Vorgeschichte einer pulmonalen Exazerbation, definiert als mindestens eine (1) pulmonale Exazerbation im Jahr vor dem Screening, die zu dokumentierten intravenösen oder oralen Antibiotika führte;
  • Patienten sind unabhängig von ihrer Vorgeschichte einer pulmonalen Pseudomonas aeruginosa (PsA)-Infektion und ihrem PsA-Status beim Screening teilnahmeberechtigt;
  • Wenn Patienten Kalydeco® (Ivacaftor), Orkambi® (Ivacaftor/Lumacaftor), Symdeko® (Ivacaftor/Tezacaftor) oder andere im Handel erhältliche CFTR-Modulatorprodukte einnehmen, müssen sie diese mindestens 3 Monate vor dem Screening einnehmen, wenn sie noch keine Erfahrung mit CFTR-Modulatoren haben und 1 Monat, wenn von einem anderen CFTR-Modulatorprodukt gewechselt wird und dieses vertragen wird;
  • Keine Veränderung der CF und zugelassene systemische chronische Therapie für mindestens 5 Wochen vor der Randomisierung, davon mindestens 2 Wochen vor dem Screening;
  • Patientinnen im gebärfähigen Alter sollten während der Studie hochwirksame Verhütungsmethoden anwenden;
  • Männliche Patienten mit Ehegattin oder Partnerin im gebärfähigen Alter oder schwangere Patienten sind teilnahmeberechtigt, wenn sie eine geeignete Verhütungsmethode anwenden.

Ausschlusskriterien:

  • Schwangerschaft: Aufgrund der möglichen teratogenen Wirkung von Retinoiden sind schwangere Frauen NICHT teilnahmeberechtigt;
  • Das Füttern von Muttermilch durch die Studienpatientin ist NICHT erlaubt;
  • Klinisch abnormale Nierenfunktion: Serumkreatinin > 132 μM (1,5 mg/dl);
  • Klinisch abnormale Leberfunktion: Gesamtbilirubin > 1,5 x ULN (sofern kein nachgewiesenes Gilbert-Syndrom vorliegt), Alaninaminotransferase (ALT) und/oder Aspartataminotransferase (AST) > 2,5 x ULN;
  • Patienten mit Plasma-Retinolspiegeln unter 0,7 µM;
  • Vorliegen einer Nyktalopie oder Hemeralopie bei der Einschreibung oder einer anderen schwerwiegenden Netzhaut- oder Augenerkrankung;
  • Vorliegen schwerwiegender dermatologischer Erkrankungen bei der Einreise, einschließlich entzündlicher oder xerotischer Hauterkrankungen wie Psoriasis oder Ichthyose;
  • Einnahme chronischer systemischer Steroide im Monat vor dem Screening und während der Studie;
  • Vorgeschichte akuter Infektionen (viral/bakteriell/pilzlich) innerhalb von 5 Wochen vor der Randomisierung, davon mindestens 2 Wochen vor dem Screening, unabhängig davon, ob sie behandelt und abgeklungen sind oder nicht;
  • Vorliegen einer Infektion mit Burkholderia cepacia (einschließlich aller Arten innerhalb der Burkholderia cepacia-Komplexgruppe und Burkholderiagladioli) in den 12 Monaten vor dem Screening;
  • Patienten mit einer bestätigten Diagnose (gemäß den Diagnosekriterien der Cystic Fibrosis Foundation) einer allergischen bronchopulmonalen Aspergillose (ABPA), die aktiv mit Kortikosteroiden und/oder Antimykotika behandelt werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Placebo-Komparator: Placebo
Orale Placebo-Kapsel (als inaktive Kapseln identisch mit dem aktiven Arm)
Arzneimittel: Placebo-Kapsel zum Einnehmen
Das Placebo wird einmal täglich oral mit der ersten Mahlzeit des Tages in Zyklen von 21 Tagen an und 7 Tagen frei verabreicht, also insgesamt 6 geplante Zyklen.
Andere Namen:
  • Placebo
Experimental: LAU-7b
Wirkstoff Fenretinid (als LAU-7b-Kapseln)
Arzneimittel: LAU-7b
LAU-7b wird einmal täglich oral mit der ersten Mahlzeit des Tages in Zyklen von 21 Tagen an und 7 Tagen frei verabreicht, also insgesamt 6 geplante Zyklen.
Andere Namen:
  • Fenretinid

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Änderung des Prozentsatzes des vorhergesagten forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde (FEV1 %)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 24. Woche
Standardisierte, serielle FEV1-Messungen wurden während der Studie von den klinischen Standorten unter Verwendung standardisierter Spirometer durchgeführt. Alle Spirometriemessungen wurden vom Spirometrieanbieter Vitalograph zentral ausgelesen und validiert. Das Ergebnismaß wird unter Verwendung des Mittelwerts der kleinsten Quadrate zum Zeitpunkt der 24. Woche und des Mittelwerts der kleinsten Quadrate aller Zeitpunkte nach der Baseline bis Woche 24 im Durchschnitt dargestellt.
Vom Ausgangswert bis zur 24. Woche
Zusammenfassung der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse mit einer Inzidenz von ≥ 10 %
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 28. Woche
Dies wurde durch die Überwachung unerwünschter Ereignisse bei allen Besuchen beurteilt, einschließlich spontan gemeldeter Ereignisse und solcher, die durch Reihenuntersuchungen der Probanden ermittelt wurden, sowie durch Sicherheitslabortests
Vom Ausgangswert bis zur 28. Woche

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der Anteil der Patienten, die eine Normalisierung der Arachidonsäure und Docosahexaensäure erreichen, und ihr Verhältnis zu Phospholipiden
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 28. Woche
Bewertet durch 4 Blutentnahmen während des Versuchs. Plasmaproben wurden mit einer validierten LC/MS-Methode analysiert und hinsichtlich des Phospholipidgehalts korrigiert. Der höchste Anteil der Normalisierung während der Behandlung wurde im Vergleich zu den Analytbereichen bestimmt, die bei einer Gruppe von 20 gesunden, nicht an CF erkrankten Personen ermittelt wurden.
Vom Ausgangswert bis zur 28. Woche
Die absolute Änderung des FEV1-Prozentsatzes wird nach 3, 7, 11, 15, 24 und 28 Wochen nach Beginn der Studie vorhergesagt
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 3., 7., 11., 15., 24. und 28. Woche nach Beginn der Studie
Standardisierte, serielle FEV1-Messungen wurden während der Studie von den klinischen Standorten unter Verwendung standardisierter Spirometer durchgeführt. Alle Spirometriemessungen wurden vom Spirometrieanbieter Vitalograph zentral ausgelesen und validiert.
Vom Ausgangswert bis zur 3., 7., 11., 15., 24. und 28. Woche nach Beginn der Studie
Die relative (%) Änderung des FEV1-Prozentsatzes, die nach 3, 7, 11, 15, 24 und 28 Wochen nach Beginn der Studie vorhergesagt wird
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 3., 7., 11., 15., 24. und 28. Woche nach Beginn der Studie
Standardisierte, serielle FEV1-Messungen wurden während der Studie von den klinischen Standorten unter Verwendung standardisierter Spirometer durchgeführt. Alle Spirometriemessungen wurden vom Spirometrieanbieter Vitalograph zentral ausgelesen und validiert.
Vom Ausgangswert bis zur 3., 7., 11., 15., 24. und 28. Woche nach Beginn der Studie
Die Zeit bis zur ersten protokolldefinierten Lungenexazerbation
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 28. Woche
Berichte über pulmonale Exazerbationen unter IV-Behandlung mit Antibiotika während der Studie, die den Fuchs-Kriterien entsprechen, und nach dem ersten Behandlungszyklus.
Vom Ausgangswert bis zur 28. Woche
Die Anzahl der protokolldefinierten Lungenexazerbationen (PEx) pro Proband während der Studie
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 28. Woche
Die Anzahl pro Proband der protokolldefinierten IV-Antibiotika-behandelten pulmonalen Exazerbationen (Ereignisse) während der Studie, die den Fuchs-Kriterien entsprechen. Außerdem werden die Anzahl der mit intravenösen Antibiotika behandelten Lungenexazerbationen pro Proband und die Gesamtzahl der mit intravenösen oder oralen Antibiotika behandelten Lungenexazerbationen pro Proband während der Studie angegeben. Ausgenommen sind Exazerbationen, die während des ersten Behandlungszyklus auftreten.
Vom Ausgangswert bis zur 28. Woche
Der Zeitpunkt bis zum ersten Wechsel und der ersten Anwendung von Antibiotika (mit Ausnahme von bereits vor der Studie begonnenen chronischen inhalativen Antibiotika oder oralem chronischem Azithromycin)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 28. Woche
Die Zeit bis zum ersten Wechsel und die Verwendung von IV-Antibiotika zur Behandlung von Lungenexazerbationen während der Studie. Ausgenommen sind Exazerbationen, die während des ersten Behandlungszyklus auftreten.
Vom Ausgangswert bis zur 28. Woche
Verwendung (Anzahl der Antibiotikabehandlungen) von Antibiotika (außer chronischen inhalativen Antibiotika, die bereits vor der Studie begonnen wurden, oder oralem chronischem Azithromycin)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 28. Woche
Verwendung (Anzahl der Antibiotikabehandlungen pro Proband) von IV-Antibiotika zur Behandlung von Lungenexazerbationen während der Studie. Ausgenommen sind Exazerbationen, die während des ersten Behandlungszyklus auftreten.
Vom Ausgangswert bis zur 28. Woche
Verwendung (Tage) von Antibiotika (außer chronischen inhalativen Antibiotika, die bereits vor der Studie begonnen wurden, oder oralem chronischem Azithromycin)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 28. Woche
Verwendung (Tage) von IV-Antibiotika zur Behandlung von Lungenexazerbationen während der Studie. Ausgenommen sind Exazerbationen, die während des ersten Behandlungszyklus auftreten.
Vom Ausgangswert bis zur 28. Woche
Die Veränderung der systemischen Entzündungsmarker im Blut gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert zu Woche 24
Dies wurde durch geplante Blutentnahmen während des Versuchs bei drei Gelegenheiten beurteilt. Es werden sowohl ITT- als auch PP-Populationsergebnisse vorgestellt. Die Proben wurden mit validierten Analysemethoden analysiert.
Wechsel vom Ausgangswert zu Woche 24
Die Veränderung gegenüber dem Screening des Körpergewichts
Zeitfenster: Vom Screening bis zur 28. Woche
Dies wurde durch serielles Wiegen während des Versuchs beurteilt. An klinischen Standorten durchgeführte Messungen mit kalibrierten Waagen.
Vom Screening bis zur 28. Woche
Die Veränderung gegenüber dem Screening des Body-Mass-Index (BMI)
Zeitfenster: Vom Screening bis zur 28. Woche
Dies wurde durch serielles Wiegen während des Tests und Berechnung des BMI beurteilt. An klinischen Standorten durchgeführte Messungen mit kalibrierten Waagen.
Vom Screening bis zur 28. Woche
Die allgemeine Veränderung gegenüber dem Screening der Pseudomonas Aeruginosa-Dichte (koloniebildende Einheiten) im Sputum
Zeitfenster: Vom Screening bis Woche 24
Dies wurde während des Versuchs dreimal durch induziertes Sputum (und spontan während der COVID-19-Pandemie gewonnen) beurteilt. Die Proben wurden in einem Zentrallabor analysiert. Es wird eine Fläche unter der Kurve (AUC vom Ausgangswert bis einschließlich Woche 24) in koloniebildenden Einheiten/ml berechnet.
Vom Screening bis Woche 24
Die Auswirkungen (vom Ausgangswert) auf die allgemeine Gesundheit, das tägliche Leben, das wahrgenommene Wohlbefinden und die Symptome, gemessen mit dem überarbeiteten Fragebogen zu zystischer Fibrose (CFQ-R)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 24. Woche
Dies wurde durch die Verabreichung des Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) zu vier geplanten Zeitpunkten während der Studie beurteilt. Der CFQ-R-Respiratory-Subscore (Bereich 0–100) wurde extrahiert und analysiert. Die minimale klinisch wichtige Differenz (MCID) für den respiratorischen Teilscore beträgt 4 Einheiten. Eine höhere Punktzahl bedeutet ein besseres Ergebnis.
Vom Ausgangswert bis zur 24. Woche
Die Veränderung des metabolischen Profils und der Marker für oxidativen Stress im Blut
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 24. Woche
Dies wurde durch serielle Blutentnahmen während des Versuchs beurteilt. Die Proben wurden mit validierten Methoden in spezialisierten Labors analysiert.
Vom Ausgangswert bis zur 24. Woche

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Veränderung des metabolischen Lipidprofils im Blut, die systemischen Entzündungsmarker im Blut, das FEV1, das Körpergewicht und der berechnete BMI
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 28. Woche
Nur bei Patienten, bei denen eine pulmonale Exazerbation auftritt, die eine intravenöse Antibiotikagabe erfordert, sollte dies vor und nach einer intravenösen Antibiotikakur beurteilt werden.
Vom Ausgangswert bis zur 28. Woche
Die Veränderung der systemischen Knochenbildungs- und Resorptionsbiomarker gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert und 24 Wochen
Dies wurde durch zweimalige Blutentnahme während der Studie zu Studienbeginn und in Woche 24 beurteilt.
Ausgangswert und 24 Wochen
Die Veränderung der Knochenmineraldichte gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert und 28 Wochen
Dies wurde anhand der Knochenmineraldichte der Lendenwirbelsäule beurteilt, die zweimal während des Versuchs zu Studienbeginn und in Woche 28 an einer Untergruppe von Standorten und auf freiwilliger Basis gemessen wurde. Anschließend wird die Knochenmineraldichte in g/cm2 normalisiert und als Z-Score-Verteilung nach Alter und Geschlecht ausgedrückt. Ein Z-Score von 0 stellt den Bevölkerungsdurchschnitt für die Alters- und Geschlechtskategorie dar, ein Wert von -1 oder +1 bedeutet, dass die Knochenmineraldichte unter oder über dem Bevölkerungsdurchschnitt für die Alters- und Geschlechtskategorie liegt, aber als normal angesehen wird. Ein Wert von -2,5 weist auf eine sekundäre Osteoporose hin, ein schlechteres Ergebnis.
Ausgangswert und 28 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Laurent Pharmaceuticals Inc.

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Cystic Fibrosis Foundation

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienstuhl: Larry C Lands, MD PhD, McGill Uinversity Health Centre
  • Studienstuhl: Michael W Konstan, MD, Rainbow Babies and Children's Hospital/ University Hospitals Cleveland Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
5. November 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
15. September 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
15. September 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
21. Februar 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
25. August 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
29. August 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
9. Oktober 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
4. Oktober 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Oktober 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • LAU-14-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

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