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Studio di LAU-7b nel trattamento della fibrosi cistica negli adulti (APPLAUD)

4 ottobre 2024 aggiornato da: Laurent Pharmaceuticals Inc.

APPLAUD: uno studio di fase II in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, sull'efficacia e la sicurezza di LAU-7b nel trattamento della fibrosi cistica negli adulti

Uno studio internazionale di fase II, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia di LAU-7b somministrato una volta al giorno per 6 mesi per il trattamento della FC.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Uno studio internazionale di fase II, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia di LAU-7b somministrato una volta al giorno per 6 mesi per il trattamento della FC. Tutti i pazienti rimarranno sui loro trattamenti standard di cura per la FC per tutta la durata dello studio.

L'obiettivo del trattamento con LAU-7b nella FC è preservare la funzione polmonare riducendo l'infiammazione persistente nel polmone e migliorando la sua capacità di difendersi da batteri resistenti come Pseudomonas aeruginosa.

Il regime di trattamento consisterà in 6 "cicli di somministrazione" consecutivi di 21 giorni ciascuno, intervallati da periodi liberi dal farmaco in studio di 7 giorni. Un totale di 136 pazienti adulti idonei con FC sarà randomizzato per ricevere 300 mg di LAU-7b o placebo in un rapporto 1:1. La partecipazione allo studio durerà circa 7 mesi.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
166

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • New Lambton Heights, New South Wales, Australia, 2305
        • Respiratory Medicine, John Hunter Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2050
        • Department of Respiratory Medicine, Royal Prince Alfred Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Department of Respiratory and Sleep Medicine, Westmead Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Mater Misericordiae Ltd
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Lung and Sleep, Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Institute of Respiratory Health, Harry Perkins Institute
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
        • Pacific Lung Research Institute at St. Paul's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital Center for Practice-Changing Research
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 5H6
        • Centre d'études cliniques CIUSS SLJ, Hôpital Chicoutimi
      • Montréal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center
      • Montréal, Quebec, Canada, H2X2P1
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal
      • Québec City, Quebec, Canada, G1V 4G5
        • Centre de Recherche de l'Institut Universitaire de Cardiologie et de Pneumologie de Quebec
  • Stati Uniti
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Long Beach Memorial Medical Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90227
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Medical Center, Division of Pulmonary & Critical Care Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Division of pulmonary, critical care and sleep medicine, University of Florida
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
        • Memorial Healthcare System, Joe DiMaggio Children's Hospital Cystic Fibrosis & Pulmonary Center
      • Pensacola, Florida, Stati Uniti, 32603
        • Avanza Medical Research Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83712
        • St-Luke's CF Center of Idaho
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Stati Uniti, 04102
        • Maine Medical Center Cystic Fibrosis Research
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Wayne State University, Harper University Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center, University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University Medical School
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07962
        • Morristown Medical Center, NJ Adult Cystic Fibrosis Center
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Rutgers University Clinical Research Center, RW Johnson University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Albany Medical College
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Cystic Fibrosis Center, Doernbecher Children's Hospital, Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Div of Pulmonary and Critical Care Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Screening FEV1 tra il 40% e il 100% del valore predetto per età, sesso e altezza, in pazienti in grado di eseguire correttamente il test;
  • Storia di esacerbazione polmonare, definita come almeno una (1) esacerbazione polmonare nell'anno precedente lo screening che ha provocato antibiotici documentati per via endovenosa o orale;
  • I pazienti sono idonei indipendentemente dalla loro storia di infezione polmonare da Pseudomonas aeruginosa (PsA) e dal loro stato di PsA allo screening;
  • Se si assumono Kalydeco® (ivacaftor), Orkambi® (ivacaftor/lumacaftor), Symdeko® (ivacaftor/tezacaftor) o altri prodotti modulatori CFTR disponibili in commercio, i pazienti devono assumerlo per un minimo di 3 mesi prima dello screening se naïve ai modulatori CFTR e 1 mese se si passa da un altro modulatore CFTR e si ritiene che lo tolleri;
  • Nessun cambiamento nella FC e terapia cronica sistemica consentita per un minimo di 5 settimane prima della randomizzazione, di cui almeno 2 settimane prima dello screening;
  • Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci durante lo studio;
  • I pazienti di sesso maschile con coniuge o partner in età fertile o in stato di gravidanza sono idonei se utilizzano un metodo contraccettivo appropriato.

Criteri di esclusione:

  • Gravidanza: a causa dei potenziali effetti teratogeni dei retinoidi, le donne in gravidanza NON sono idonee;
  • NON è consentito l'allattamento al seno da parte della paziente dello studio;
  • Funzionalità renale clinicamente anormale: creatinina sierica > 132 μM (1,5 mg/dL);
  • Funzionalità epatica clinicamente anormale: bilirubina totale > 1,5 x ULN (in assenza di sindrome di Gilbert dimostrata), alanina aminotransferasi (ALT) e/o aspartato aminotransferasi (AST) > 2,5 x ULN;
  • Pazienti con livelli plasmatici di retinolo inferiori a 0,7 µM;
  • Presenza di nictalopia o emeralopia all'arruolamento, o qualsiasi altra grave condizione retinica, oftalmologica;
  • Presenza di gravi condizioni dermatologiche all'ingresso, comprese patologie cutanee infiammatorie o xerotiche come psoriasi o ittiosi;
  • Assunzione di steroidi sistemici cronici nel mese precedente lo screening e durante lo studio;
  • Storia di infezioni acute (virali/batteriche/micotiche) nelle 5 settimane precedenti la randomizzazione, di cui almeno 2 settimane prima dello screening, indipendentemente dal fatto che siano state trattate e risolte;
  • Presenza di infezione da Burkholderia cepacia (comprese tutte le specie all'interno del gruppo Burkholderia cepacia complex e Burkholderia gladioli) nei 12 mesi precedenti lo screening;
  • Pazienti con diagnosi confermata (secondo i criteri diagnostici della Cystic Fibrosis Foundation) di aspergillosi broncopolmonare allergica (ABPA) e in trattamento attivo con corticosteroidi e/o agenti antimicotici.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Placebo
Capsula orale placebo (come capsule inattive identiche al braccio attivo)
Droga: Capsula orale di placebo
Il placebo verrà somministrato per via orale una volta al giorno con il primo pasto della giornata in cicli di 21 giorni sì, 7 giorni no, per un totale di 6 cicli pianificati.
Altri nomi:
  • Placebo
Sperimentale: LAU-7b
Farmaco attivo fenretinide (come capsule LAU-7b)
Droga: LAU-7b
LAU-7b verrà somministrato per via orale una volta al giorno con il primo pasto della giornata in cicli di 21 giorni sì, 7 giorni no, per un totale di 6 cicli pianificati.
Altri nomi:
  • fenretinide

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta del volume espiratorio forzato previsto in percentuale in 1 secondo (FEV1%)
Lasso di tempo: Dal basale a 24 settimane
Durante lo studio sono state eseguite misurazioni seriali e standardizzate del FEV1 da parte dei centri clinici utilizzando spirometri standardizzati. Tutte le misurazioni spirometriche sono state lette e convalidate a livello centrale dal fornitore di spirometria, Vitalograph. La misura dei risultati viene presentata utilizzando la media dei minimi quadrati al punto temporale della Settimana 24 e la media della media dei minimi quadrati di tutti i punti temporali successivi al basale fino alla Settimana 24.
Dal basale a 24 settimane
Riepilogo degli eventi avversi emergenti del trattamento con incidenza ≥ 10%.
Lasso di tempo: Dal basale a 28 settimane
Ciò è stato valutato attraverso il monitoraggio degli eventi avversi in tutte le visite, compresi gli eventi segnalati spontaneamente e quelli ottenuti attraverso sondaggi seriali sui soggetti, e da test di laboratorio sulla sicurezza
Dal basale a 28 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La percentuale di pazienti che hanno raggiunto la normalizzazione dell'acido arachidonico, dell'acido docosaesaenoico e il loro rapporto nei fosfolipidi
Lasso di tempo: Dal basale a 28 settimane
Valutato attraverso 4 prelievi di sangue durante lo studio. I campioni di plasma sono stati analizzati utilizzando un metodo LC/MS convalidato e corretti per il contenuto di fosfolipidi. È stata determinata la percentuale più alta di normalizzazione durante il trattamento rispetto agli intervalli di analiti ottenuti da un gruppo di 20 individui sani, non affetti da FC.
Dal basale a 28 settimane
La variazione assoluta della percentuale di FEV1 prevista a 3, 7, 11, 15, 24 e 28 settimane dall'inizio dello studio
Lasso di tempo: Dal basale a 3, 7, 11, 15, 24 e 28 settimane di studio
Durante lo studio sono state eseguite misurazioni seriali e standardizzate del FEV1 da parte dei centri clinici utilizzando spirometri standardizzati. Tutte le misurazioni spirometriche sono state lette e convalidate a livello centrale dal fornitore di spirometria, Vitalograph.
Dal basale a 3, 7, 11, 15, 24 e 28 settimane di studio
La variazione relativa (%) della percentuale di FEV1 prevista a 3, 7, 11, 15, 24 e 28 settimane dall'inizio dello studio
Lasso di tempo: Dal basale a 3, 7, 11, 15, 24 e 28 settimane di studio
Durante lo studio sono state eseguite misurazioni seriali e standardizzate del FEV1 da parte dei centri clinici utilizzando spirometri standardizzati. Tutte le misurazioni spirometriche sono state lette e convalidate a livello centrale dal fornitore di spirometria, Vitalograph.
Dal basale a 3, 7, 11, 15, 24 e 28 settimane di studio
Il momento della prima riacutizzazione polmonare definita dal protocollo
Lasso di tempo: Dal basale a 28 settimane
Segnalazioni di esacerbazioni polmonari trattate con antibiotici IV durante lo studio che soddisfano i criteri di Fuch e dopo il primo ciclo di trattamento.
Dal basale a 28 settimane
Il numero per soggetto di esacerbazioni polmonari definite dal protocollo (PEx) durante lo studio
Lasso di tempo: Dal basale a 28 settimane
Il numero per soggetto di esacerbazioni polmonari (eventi) trattate con antibiotici IV definiti dal protocollo durante lo studio che soddisfano i criteri di Fuch. Sono inoltre presentati il ​​numero per soggetto di esacerbazioni polmonari trattate con antibiotici per via endovenosa e il numero combinato per soggetto di esacerbazioni polmonari trattate con antibiotici per via endovenosa o orale durante lo studio. Sono escluse le riacutizzazioni che si verificano durante il primo ciclo di trattamento.
Dal basale a 28 settimane
Il tempo necessario per il primo cambio e l'utilizzo dell'antibiotico (diversi dagli antibiotici per via inalatoria cronica già iniziati prima della sperimentazione o dall'azitromicina cronica orale)
Lasso di tempo: Dal basale a 28 settimane
Il tempo necessario per il primo cambio e l'uso di antibiotici per via endovenosa per trattare le riacutizzazioni polmonari durante lo studio. Sono escluse le riacutizzazioni che si verificano durante il primo ciclo di trattamento.
Dal basale a 28 settimane
Utilizzo (numero di trattamenti antibiotici) di antibiotici (diversi dagli antibiotici per via inalatoria cronica già iniziati prima della sperimentazione o dall'azitromicina cronica orale)
Lasso di tempo: Dal basale a 28 settimane
Utilizzo (numero di trattamenti antibiotici per soggetto) di antibiotici IV per trattare le riacutizzazioni polmonari durante lo studio. Sono escluse le riacutizzazioni che si verificano durante il primo ciclo di trattamento.
Dal basale a 28 settimane
Utilizzo (giorni) di antibiotici (diversi dagli antibiotici per via inalatoria cronica già iniziati prima della sperimentazione o dall'azitromicina cronica orale)
Lasso di tempo: Dal basale a 28 settimane
Utilizzo (giorni) di antibiotici per via endovenosa per trattare le riacutizzazioni polmonari durante lo studio. Sono escluse le riacutizzazioni che si verificano durante il primo ciclo di trattamento.
Dal basale a 28 settimane
Il cambiamento rispetto al basale dei marcatori sistemici di infiammazione nel sangue
Lasso di tempo: Passaggio dal basale alla settimana 24
Ciò è stato valutato attraverso prelievi di sangue programmati durante lo studio in tre occasioni. Presentati i risultati delle popolazioni ITT e PP. I campioni sono stati analizzati utilizzando metodi analitici validati.
Passaggio dal basale alla settimana 24
Il cambiamento dallo screening del peso corporeo
Lasso di tempo: Dallo screening a 28 settimane
Questo è stato valutato attraverso pesate seriali durante la prova. Misurazioni eseguite presso siti clinici utilizzando bilance calibrate.
Dallo screening a 28 settimane
Il cambiamento rispetto allo screening dell'indice di massa corporea (BMI)
Lasso di tempo: Dallo screening a 28 settimane
Ciò è stato valutato mediante pesatura seriale durante la prova e calcolo del BMI. Misurazioni eseguite presso siti clinici utilizzando bilance calibrate.
Dallo screening a 28 settimane
Il cambiamento complessivo rispetto allo screening della densità di Pseudomonas Aeruginosa (unità formanti colonie) nell'espettorato
Lasso di tempo: Dalla proiezione alla Settimana 24
Ciò è stato valutato attraverso l'espettorato indotto (e ottenuto spontaneamente durante la pandemia di COVID-19) in 3 occasioni durante lo studio. I campioni sono stati analizzati in un laboratorio centrale. Viene calcolata un'area sotto la curva (AUC dal basale alla settimana 24 inclusa) di unità formanti colonie/mL.
Dalla proiezione alla Settimana 24
L'impatto (dal basale) sulla salute generale, sulla vita quotidiana, sul benessere percepito e sui sintomi misurati con il questionario rivisto sulla fibrosi cistica (CFQ-R)
Lasso di tempo: Dal basale a 24 settimane
Ciò è stato valutato attraverso la somministrazione del Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) in quattro momenti pianificati durante lo studio. Il sottopunteggio respiratorio CFQ-R (intervallo 0-100) è stato estratto e analizzato. La differenza minima clinicamente importante (MCID) per il sottopunteggio respiratorio è di 4 unità. Un punteggio più alto significa un risultato migliore.
Dal basale a 24 settimane
Il cambiamento nel profilo metabolicomico e nei marcatori di stress ossidativo nel sangue
Lasso di tempo: Dal basale a 24 settimane
Ciò è stato valutato attraverso prelievi di sangue seriali durante lo studio. I campioni sono stati analizzati utilizzando metodi validati presso laboratori specializzati.
Dal basale a 24 settimane

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La variazione del profilo metabolipidomico nel sangue, i marcatori sistemici dell'infiammazione nel sangue, il FEV1, il peso corporeo e il BMI calcolato
Lasso di tempo: Dal basale a 28 settimane
Solo nei pazienti che manifestavano una riacutizzazione polmonare che richiedeva antibiotici per via endovenosa, questa doveva essere valutata prima e dopo aver ricevuto un ciclo di antibiotici per via endovenosa.
Dal basale a 28 settimane
Il cambiamento rispetto al basale dei biomarcatori sistemici di formazione ossea e riassorbimento
Lasso di tempo: Baseline e 24 settimane
Ciò è stato valutato mediante prelievo di sangue in 2 occasioni durante lo studio al basale e alla settimana 24.
Baseline e 24 settimane
Il cambiamento rispetto al basale della densità minerale ossea
Lasso di tempo: Baseline e 28 settimane
Ciò è stato valutato attraverso la densità minerale ossea della colonna lombare misurata in 2 occasioni durante lo studio al basale e alla settimana 28 in un sottogruppo di siti e su base volontaria. La densità minerale ossea in g/cm2 viene quindi normalizzata ed espressa come distribuzione Z-score in base all'età e al sesso. Un punteggio Z pari a 0 rappresenta la media della popolazione per la categoria di età e sesso, un valore -1 o +1 significa inferiore o superiore alla densità minerale ossea media della popolazione per la categoria di età e sesso, ma considerato normale. Un valore -2,5 indica un'osteoporosi secondaria, un risultato peggiore.
Baseline e 28 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Laurent Pharmaceuticals Inc.

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Cystic Fibrosis Foundation

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Cattedra di studio: Larry C Lands, MD PhD, McGill Uinversity Health Centre
  • Cattedra di studio: Michael W Konstan, MD, Rainbow Babies and Children's Hospital/ University Hospitals Cleveland Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
5 novembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
15 settembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
15 settembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
21 febbraio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 agosto 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
29 agosto 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
9 ottobre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 ottobre 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2024

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Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • LAU-14-01

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