Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie LAU-7b w leczeniu mukowiscydozy u dorosłych (APPLAUD)

4 października 2024 zaktualizowane przez: Laurent Pharmaceuticals Inc.

POZDRAWIAM: Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy II dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa LAU-7b w leczeniu mukowiscydozy u dorosłych

Międzynarodowe badanie fazy II, z podwójnie ślepą próbą, randomizowane, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności LAU-7b podawanego raz dziennie przez 6 miesięcy w leczeniu mukowiscydozy.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Międzynarodowe badanie fazy II, z podwójnie ślepą próbą, randomizowane, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności LAU-7b podawanego raz dziennie przez 6 miesięcy w leczeniu mukowiscydozy. Wszyscy pacjenci pozostaną na standardowej terapii mukowiscydozy przez cały czas trwania badania.

Celem leczenia LAU-7b w mukowiscydozie jest zachowanie funkcji płuc poprzez zmniejszenie uporczywego stanu zapalnego w płucach i poprawa ich zdolności do obrony przed opornymi bakteriami, takimi jak Pseudomonas aeruginosa.

Schemat leczenia będzie się składał z 6 kolejnych „cykli dawkowania” po 21 dni każdy, rozdzielonych 7-dniowymi okresami bez badanego leku. W sumie 136 kwalifikujących się dorosłych pacjentów z mukowiscydozą zostanie losowo przydzielonych do grupy otrzymującej 300 mg LAU-7b lub placebo w stosunku 1:1. Udział w badaniu potrwa około 7 miesięcy.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
166

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • New Lambton Heights, New South Wales, Australia, 2305
        • Respiratory Medicine, John Hunter Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2050
        • Department of Respiratory Medicine, Royal Prince Alfred Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Department of Respiratory and Sleep Medicine, Westmead Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Mater Misericordiae Ltd
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Lung and Sleep, Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Institute of Respiratory Health, Harry Perkins Institute
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • Pacific Lung Research Institute at St. Paul's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital Center for Practice-Changing Research
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 5H6
        • Centre d'études cliniques CIUSS SLJ, Hôpital Chicoutimi
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2X2P1
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal
      • Québec City, Quebec, Kanada, G1V 4G5
        • Centre de Recherche de l'Institut Universitaire de Cardiologie et de Pneumologie de Quebec
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Long Beach Memorial Medical Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90227
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis Medical Center, Division of Pulmonary & Critical Care Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • Division of pulmonary, critical care and sleep medicine, University of Florida
      • Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
        • Memorial Healthcare System, Joe DiMaggio Children's Hospital Cystic Fibrosis & Pulmonary Center
      • Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone, 32603
        • Avanza Medical Research Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83712
        • St-Luke's CF Center of Idaho
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Stany Zjednoczone, 04102
        • Maine Medical Center Cystic Fibrosis Research
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Wayne State University, Harper University Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center, University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University Medical School
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07962
        • Morristown Medical Center, NJ Adult Cystic Fibrosis Center
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Rutgers University Clinical Research Center, RW Johnson University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
        • Albany Medical College
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Cystic Fibrosis Center, Doernbecher Children's Hospital, Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Div of Pulmonary and Critical Care Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Badanie przesiewowe FEV1 w zakresie od 40% do 100% wartości należnej dla wieku, płci i wzrostu u pacjentów zdolnych do prawidłowego wykonania testu;
  • Zaostrzenie płucne w wywiadzie, zdefiniowane jako co najmniej jedno (1) zaostrzenie płucne w roku poprzedzającym badanie przesiewowe, które spowodowało udokumentowane dożylne lub doustne podanie antybiotyków;
  • Pacjenci kwalifikują się niezależnie od historii zakażenia płuc Pseudomonas aeruginosa (ŁZS) i stanu ŁZS podczas badań przesiewowych;
  • W przypadku przyjmowania Kalydeco® (iwakaftor), Orkambi® (iwakaftor/lumakaftor), Symdeko® (iwakaftor/tezakaftor) lub innych dostępnych na rynku produktów modulujących CFTR, pacjenci muszą je przyjmować przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym, jeśli nie stosowali wcześniej modulatorów CFTR i 1 miesiąc w przypadku zmiany z innego modulatora CFTR i uznania go za tolerowany;
  • Brak zmian w mukowiscydozie i dozwolona systemowa terapia przewlekła przez co najmniej 5 tygodni przed randomizacją, z czego co najmniej 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym;
  • Podczas badania pacjentki w wieku rozrodczym powinny stosować wysoce skuteczne metody antykoncepcji;
  • Pacjenci płci męskiej ze współmałżonkiem lub partnerem mogącym zajść w ciążę lub będący w ciąży kwalifikują się, jeśli stosują odpowiednią metodę antykoncepcji.

Kryteria wyłączenia:

  • Ciąża: ze względu na potencjalne działanie teratogenne retinoidów kobiety w ciąży NIE kwalifikują się;
  • Karmienie piersią przez badaną pacjentkę NIE jest dozwolone;
  • Klinicznie nieprawidłowa czynność nerek: stężenie kreatyniny w surowicy > 132 μM (1,5 mg/dl);
  • Klinicznie nieprawidłowa czynność wątroby: bilirubina całkowita >1,5 x GGN (przy braku wykazanego zespołu Gilberta), aminotransferaza alaninowa (ALT) i/lub aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) >2,5 x GGN;
  • Pacjenci ze stężeniem retinolu w osoczu poniżej 0,7 µM;
  • Obecność nyctalopii lub hemeralopii podczas rejestracji lub jakikolwiek inny poważny stan siatkówki, okulistyczny;
  • Obecność poważnych schorzeń dermatologicznych przy wejściu, w tym zapalnych lub suchych patologii skóry, takich jak łuszczyca lub rybia łuska;
  • Przyjmowanie przewlekle sterydów ogólnoustrojowych w miesiącu poprzedzającym badanie przesiewowe iw trakcie badania;
  • Historia ostrych infekcji (wirusowych/bakteryjnych/grzybiczych) w ciągu 5 tygodni przed randomizacją, z czego co najmniej 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym, niezależnie od tego, czy były leczone i ustąpiły;
  • Obecność zakażenia Burkholderia cepacia (w tym wszystkich gatunków z grupy złożonej Burkholderia cepacia i Burkholderia gladioli) w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym;
  • Pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem (zgodnie z kryteriami diagnostycznymi Fundacji Mukowiscydozy) alergicznej aspergilozy oskrzelowo-płucnej (ABPA) i aktywnie leczeni kortykosteroidami i/lub lekami przeciwgrzybiczymi.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Komparator placebo: Placebo
Kapsułka doustna placebo (jako nieaktywne kapsułki identyczne z aktywnym ramieniem)
Lek: Kapsułka doustna placebo
Placebo będzie podawane doustnie raz dziennie z pierwszym posiłkiem dnia w cyklach obejmujących 21 dni leczenia i 7 dni przerwy, co daje w sumie 6 zaplanowanych cykli.
Inne nazwy:
  • Placebo
Eksperymentalny: LAU-7b
Aktywny lek fenretynid (jako kapsułki LAU-7b)
Lek: LAU-7b
LAU-7b będzie podawany doustnie raz dziennie z pierwszym posiłkiem dnia w cyklach 21 dni włączenia, 7 dni przerwy, w sumie 6 zaplanowanych cykli.
Inne nazwy:
  • fenretynid

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1%)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24 tygodni
Podczas badania w ośrodkach klinicznych przeprowadzono standaryzowane, seryjne pomiary FEV1 przy użyciu standardowych spirometrów. Wszystkie pomiary spirometryczne były centralnie odczytywane i zatwierdzane przez dostawcę spirometrii, firmę Vitalograph. Miarę wyniku przedstawiono przy użyciu średniej najmniejszych kwadratów w punkcie czasowym w 24. tygodniu i średniej najmniejszych kwadratów ze wszystkich punktów czasowych po linii bazowej do 24. tygodnia.
Od wartości początkowej do 24 tygodni
Podsumowanie zdarzeń niepożądanych występujących podczas leczenia z częstością ≥ 10%.
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 28 tygodnia
Oceniano to na podstawie monitorowania zdarzeń niepożądanych podczas wszystkich wizyt, w tym zdarzeń zgłaszanych spontanicznie i tych uzyskanych w wyniku seryjnych badań pacjentów, a także na podstawie testów laboratoryjnych bezpieczeństwa.
Od wartości początkowej do 28 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów osiągających normalizację kwasu arachidonowego, kwasu dokozaheksaenowego i ich stosunek fosfolipidów
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 28 tygodnia
Oceniano podczas 4 prób pobierania krwi podczas badania. Próbki osocza analizowano przy użyciu zwalidowanej metody LC/MS i korygowano pod kątem zawartości fosfolipidów. Najwyższy odsetek normalizacji podczas leczenia określono w porównaniu z zakresami analitów uzyskanymi od grupy 20 zdrowych osób bez mukowiscydozy.
Od wartości początkowej do 28 tygodnia
Bezwzględna zmiana procentu FEV1 przewidywana po 3, 7, 11, 15, 24 i 28 tygodniach rozpoczęcia badania
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 3, 7, 11, 15, 24 i 28 tygodni badania
Podczas badania w ośrodkach klinicznych przeprowadzono standaryzowane, seryjne pomiary FEV1 przy użyciu standardowych spirometrów. Wszystkie pomiary spirometryczne były centralnie odczytywane i zatwierdzane przez dostawcę spirometrii, firmę Vitalograph.
Od wartości początkowej do 3, 7, 11, 15, 24 i 28 tygodni badania
Względna (%) zmiana procentowa FEV1 przewidywana po 3, 7, 11, 15, 24 i 28 tygodniach rozpoczęcia badania
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 3, 7, 11, 15, 24 i 28 tygodni badania
Podczas badania w ośrodkach klinicznych przeprowadzono standaryzowane, seryjne pomiary FEV1 przy użyciu standardowych spirometrów. Wszystkie pomiary spirometryczne były centralnie odczytywane i zatwierdzane przez dostawcę spirometrii, firmę Vitalograph.
Od wartości początkowej do 3, 7, 11, 15, 24 i 28 tygodni badania
Czas do pierwszego zdefiniowanego w protokole zaostrzenia płuc
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 28 tygodnia
Doniesienia o zaostrzeniach płuc leczonych antybiotykami dożylnymi w trakcie badania, spełniającymi kryteria Fucha i po pierwszym cyklu leczenia.
Od wartości początkowej do 28 tygodnia
Liczba zdefiniowanych w protokole zaostrzeń płuc (PEx) na pacjenta podczas badania
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 28 tygodnia
Liczba zaostrzeń (zdarzeń) płuc zdefiniowanych w Protokole, leczonych antybiotykami dożylnymi IV, podczas badania, które spełniają kryteria Fucha. Przedstawiono także liczbę zaostrzeń płuc leczonych antybiotykami dożylnymi na pacjenta oraz łączną liczbę zaostrzeń płuc leczonych antybiotykami dożylnymi lub doustnymi na pacjenta podczas badania. Wyłączone są zaostrzenia występujące podczas pierwszego cyklu leczenia.
Od wartości początkowej do 28 tygodnia
Czas na pierwszą zmianę i stosowanie antybiotyku (innego niż przewlekłe antybiotyki wziewne rozpoczęte przed próbą lub przewlekła doustna azytromycyna)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 28 tygodnia
Czas na pierwszą zmianę i zastosowanie antybiotyków dożylnych w leczeniu zaostrzeń płucnych w trakcie badania. Wyłączone są zaostrzenia występujące podczas pierwszego cyklu leczenia.
Od wartości początkowej do 28 tygodnia
Stosowanie (liczba kuracji antybiotykowych) antybiotyków (innych niż przewlekłe antybiotyki wziewne rozpoczęte przed badaniem lub przewlekła doustna azytromycyna)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 28 tygodnia
Stosowanie (liczba terapii antybiotykowych na pacjenta) antybiotyków dożylnych w leczeniu zaostrzeń płucnych podczas badania. Wyłączone są zaostrzenia występujące podczas pierwszego cyklu leczenia.
Od wartości początkowej do 28 tygodnia
Stosowanie (dni) antybiotyku (innego niż przewlekłe antybiotyki wziewne rozpoczęte przed rozpoczęciem badania lub przewlekła doustna azytromycyna)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 28 tygodnia
Stosowanie (dni) antybiotyków dożylnych w leczeniu zaostrzeń płuc podczas badania. Wyłączone są zaostrzenia występujące podczas pierwszego cyklu leczenia.
Od wartości początkowej do 28 tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych ogólnoustrojowych markerów stanu zapalnego we krwi
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do 24. tygodnia
Oceniono to na podstawie zaplanowanego pobierania próbek krwi podczas badania trzykrotnie. Przedstawiono wyniki populacji ITT i PP. Próbki analizowano przy użyciu zwalidowanych metod analitycznych.
Zmiana od wartości początkowej do 24. tygodnia
Zmiana w stosunku do badań przesiewowych masy ciała
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego do 28 tygodnia
Oceniono to poprzez ważenie seryjne podczas próby. Pomiary przeprowadzane w ośrodkach klinicznych przy użyciu skalibrowanych wag.
Od badania przesiewowego do 28 tygodnia
Zmiana w stosunku do badań przesiewowych wskaźnika masy ciała (BMI)
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego do 28 tygodnia
Oceniano to poprzez seryjne ważenie podczas próby i obliczanie BMI. Pomiary przeprowadzane w ośrodkach klinicznych przy użyciu skalibrowanych wag.
Od badania przesiewowego do 28 tygodnia
Ogólna zmiana w porównaniu z badaniem przesiewowym gęstości Pseudomonas Aeruginosa (jednostek tworzących kolonie) w plwocinie
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego do 24. tygodnia
Oceniano to na podstawie indukowanej plwociny (i spontanicznie uzyskanej podczas pandemii Covid-19) trzykrotnie podczas badania. Próbki analizowano w laboratorium centralnym. Oblicza się pole pod krzywą (AUC od wartości początkowej do 24. tygodnia włącznie) jednostki tworzącej kolonię/ml.
Od badania przesiewowego do 24. tygodnia
Wpływ (od wartości wyjściowych) na ogólny stan zdrowia, życie codzienne, postrzegane dobrostan i objawy mierzone za pomocą poprawionego kwestionariusza mukowiscydozy (CFQ-R)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24 tygodni
Oceniono to poprzez podanie poprawionego kwestionariusza dotyczącego mukowiscydozy (CFQ-R) w czterech zaplanowanych momentach podczas badania. Wyodrębniono i przeanalizowano podpunktową skalę oddechową CFQ-R (zakres 0-100). Minimalna różnica istotna klinicznie (MCID) dla podpunktu oddechowego wynosi 4 jednostki. Wyższy wynik oznacza lepszy wynik.
Od wartości początkowej do 24 tygodni
Zmiana profilu metabolicznego i markerów stresu oksydacyjnego we krwi
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24 tygodni
Oceniono to poprzez seryjne pobieranie krwi podczas badania. Próbki analizowano metodami zwalidowanymi w wyspecjalizowanych laboratoriach.
Od wartości początkowej do 24 tygodni

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana profilu metabolicznego we krwi, ogólnoustrojowe markery stanu zapalnego we krwi, FEV1, masa ciała i obliczone BMI
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 28 tygodnia
Jedynie u pacjentów, u których wystąpiło zaostrzenie płuc wymagające podania antybiotyków dożylnych, należy to ocenić przed i po otrzymaniu kursu antybiotykoterapii dożylnej.
Od wartości początkowej do 28 tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych biomarkerów ogólnoustrojowego tworzenia kości i resorpcji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 24 tygodnie
Oceniano to poprzez dwukrotne pobieranie próbek krwi podczas badania na początku badania i w 24. tygodniu.
Wartość wyjściowa i 24 tygodnie
Zmiana gęstości mineralnej kości w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 28 tygodni
Oceniano to na podstawie gęstości mineralnej kości kręgosłupa lędźwiowego, mierzonej dwukrotnie podczas badania na początku badania i w 28. tygodniu w podzbiorze ośrodków i na zasadzie dobrowolności. Następnie normalizuje się gęstość mineralną kości w g/cm2 i wyraża jako rozkład Z-score w zależności od wieku i płci. Wartość Z wynosząca 0 oznacza średnią populacji dla danej kategorii wieku i płci, wartość -1 lub +1 oznacza wartość poniżej lub powyżej średniej gęstości mineralnej kości w danej kategorii wieku i płci, ale uważaną za normalną. Wartość -2,5 wskazuje na wtórną osteoporozę, gorszy wynik.
Wartość wyjściowa i 28 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Laurent Pharmaceuticals Inc.

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Cystic Fibrosis Foundation

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Krzesło do nauki: Larry C Lands, MD PhD, McGill Uinversity Health Centre
  • Krzesło do nauki: Michael W Konstan, MD, Rainbow Babies and Children's Hospital/ University Hospitals Cleveland Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
5 listopada 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
15 września 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
15 września 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
21 lutego 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 sierpnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
29 sierpnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
9 października 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 października 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 października 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • LAU-14-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na LAU-7b

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami