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Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von NBI-74788 bei pädiatrischen Patienten mit angeborener Nebennierenhyperplasie

17. Juli 2024 aktualisiert von: Neurocrine Biosciences

Eine Open-Label-Mehrfachdosisstudie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von NBI-74788 bei pädiatrischen Probanden mit angeborener Nebennierenhyperplasie

Dies ist eine offene Phase-2-Studie mit Mehrfachdosis und Dosiseskalation zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) von NBI-74788 bei etwa 12 pädiatrischen weiblichen und männlichen Probanden (14 bis 17 Jahre alt) mit einer dokumentierten medizinischen Diagnose einer kongenitalen Nebennierenhyperplasie (CAH) mit klassischem 21-Hydroxylase-Mangel.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
8

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55454
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Neurocrine Clinical Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Seien Sie in guter allgemeiner Gesundheit.
  2. Haben Sie eine medizinisch bestätigte Diagnose eines klassischen 21-Hydroxylase-Mangels CAH.
  3. Seien Sie auf einem stabilen Regime der Steroidbehandlung für CAH, von dem erwartet wird, dass es während der gesamten Studie stabil bleibt.
  4. Probanden im gebärfähigen Alter müssen über die ordnungsgemäße Anwendung von Barrieremethoden zur Empfängnisverhütung unterrichtet werden und sich bereit erklären, vom Screening bis zum letzten Studienbesuch oder einem festgelegten Zeitfenster nach der letzten Dosis des Studienmedikaments konsequent eine hormonelle oder zwei Formen der nichthormonellen Empfängnisverhütung (duale Kontrazeption) anzuwenden , was auch immer länger ist.
  5. Probanden im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest beim Screening und einen negativen Schwangerschaftstest im Urin zu Studienbeginn haben.
  6. Haben Sie einen negativen Urin-Drogen- (für illegale Drogen) und Alkohol-Atemtest beim Screening und bei der Grundlinie.
  7. Bereit und in der Lage sein, sich an das Studienschema und die Studienverfahren zu halten, die im Protokoll und in der Einverständniserklärung / Einwilligungserklärung beschrieben sind, einschließlich aller Anforderungen im Studienzentrum und Rückkehr zum Nachsorgebesuch.

Ausschlusskriterien:

  1. Haben Sie einen klinisch signifikanten instabilen Gesundheitszustand oder eine chronische Krankheit oder Malignität.
  2. Hatte innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening eine medizinisch signifikante Krankheit.
  3. Eine bekannte oder vermutete Differenzialdiagnose einer der anderen bekannten Formen der klassischen CAH haben.
  4. Haben Sie eine Vorgeschichte, die bilaterale Adrenalektomie, Hypopituitarismus oder andere Zustände umfasst, die eine tägliche Therapie mit oral verabreichten Glukokortikoiden erfordern.
  5. Sind schwangere oder stillende Frauen.
  6. Haben Sie eine Vorgeschichte von Epilepsie oder schweren Kopfverletzungen.
  7. Haben Sie eine bekannte Vorgeschichte von Long-QT-Syndrom oder kardialer Tachyarrhythmie.
  8. Überempfindlichkeit gegen Corticotropin-Releasing-Hormon-Antagonisten haben.
  9. Positiver Test beim Screening auf Hepatitis B, Hepatitis C oder Human Immunodeficiency Virus (HIV) oder positives Ergebnis in der Vorgeschichte.
  10. Haben Sie eine jüngere Vorgeschichte (≤1 Jahr) von Alkohol- oder Drogenmissbrauch oder aktuelle Hinweise auf Drogenabhängigkeit oder Missbrauchskriterien.
  11. Verwendet innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening Antikoagulanzien oder Thrombozytenaggregationshemmer.
  12. Haben Sie eine aktive Blutungsstörung.
  13. Verwendet innerhalb von 30 Tagen vor dem ersten Screening ein anderes Prüfpräparat oder plant die Verwendung eines Prüfpräparats (außer dem Studienmedikament) während der Studie.
  14. Haben Sie einen Blutverlust von ≥ 250 ml oder eine Blutspende innerhalb von 56 Tagen oder eine Plasmaspende innerhalb von 7 Tagen vor dem Ausgangswert.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Crinecerfont 50 Milligramm (mg) zweimal täglich (BID)
Crinecerfont wird an 14 aufeinanderfolgenden Tagen oral verabreicht.
Arzneimittel: Crinecerfont
Crinecerfont wird an 14 aufeinanderfolgenden Tagen oral verabreicht.
Andere Namen:
  • NBI-74788

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Änderung der Serum-17-OHP-Konzentrationen vom Ausgangswert bis zum 14. Tag (Durchschnitt des Morgenfensters)
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 14
Die prozentualen Veränderungen von 17-OHP wurden durch die Sammlung von Proben zwischen 07:00 Uhr und 10:00 Uhr (Morgenfenster) sowohl vor der Verabreichung des Studienmedikaments (d. h. zu Beginn) als auch nach 14 Tagen der Dosierung des Studienmedikaments ermittelt. Die beiden während dieses Morgenfensters bei jedem Besuch entnommenen Proben wurden gemittelt und zur Bestimmung der prozentualen Veränderung gegenüber dem Ausgangswert verwendet.
Grundlinie, Tag 14

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Änderung der Serum-17-OHP-Konzentrationen vom Ausgangswert bis zum 14. Tag (24-Stunden-Zeitraum)
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 14
Die prozentualen Veränderungen von 17-OHP wurden durch die Sammlung von Proben über einen Zeitraum von 24 Stunden vor der Verabreichung des Studienmedikaments (d. h. Ausgangswert) und nach 14 Tagen der Dosierung des Studienmedikaments ermittelt. Der Durchschnitt der seriellen Probenahmewerte jedes Teilnehmers bei jedem Besuch, bei dem eine serielle Probenahme durchgeführt wurde, wurde berechnet und zur Bestimmung der prozentualen Veränderung gegenüber dem Ausgangswert verwendet.
Grundlinie, Tag 14
Prozentuale Veränderung des adrenocorticotropen Hormons (ACTH) vom Ausgangswert bis zum 14. Tag (Durchschnittswerte des Morgenfensters)
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 14
Die prozentualen Veränderungen des ACTH wurden durch die Sammlung von Proben zwischen 07:00 Uhr und 10:00 Uhr (Morgenfenster) sowohl vor der Verabreichung des Studienmedikaments (d. h. zu Studienbeginn) als auch nach 14 Tagen der Dosierung des Studienmedikaments ermittelt. Die während dieses Morgenfensters bei jedem Besuch gesammelten Proben wurden gemittelt und zur Bestimmung der prozentualen Veränderung gegenüber dem Ausgangswert verwendet.
Grundlinie, Tag 14
Prozentuale Veränderung von Androstendion vom Ausgangswert bis zum 14. Tag (Durchschnittswerte des Morgenfensters)
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 14
Die prozentualen Veränderungen des Androstendions wurden durch die Entnahme von Proben zwischen 07:00 Uhr und 10:00 Uhr (Morgenfenster) sowohl vor der Verabreichung des Studienmedikaments (d. h. zu Studienbeginn) als auch nach 14 Tagen der Dosierung des Studienmedikaments ermittelt. Die während dieses Morgenfensters bei jedem Besuch gesammelten Proben wurden gemittelt und zur Bestimmung der prozentualen Veränderung gegenüber dem Ausgangswert verwendet.
Grundlinie, Tag 14
Prozentuale Veränderung des Testosteronspiegels vom Ausgangswert bis zum 14. Tag (Durchschnittswerte des Morgenfensters)
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 14
Die prozentuale Veränderung des Testosterons wurde durch die Entnahme von Proben zwischen 07:00 Uhr und 10:00 Uhr (Morgenfenster) sowohl vor der Verabreichung des Studienmedikaments (d. h. zu Studienbeginn) als auch nach 14 Tagen der Dosierung des Studienmedikaments ermittelt. Die während dieses Morgenfensters bei jedem Besuch gesammelten Proben wurden gemittelt und zur Bestimmung der prozentualen Veränderung gegenüber dem Ausgangswert verwendet.
Grundlinie, Tag 14

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Neurocrine Biosciences

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
12. Dezember 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
2. Juli 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
2. Juli 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
31. Juli 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
1. August 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
5. August 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
18. Juli 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. Juli 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • NBI-74788-CAH2008

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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Drogeninterventionen

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