Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk av NBI-74788 hos pediatriske personer med medfødt binyrehyperplasi

17. juli 2024 oppdatert av: Neurocrine Biosciences

En fase 2, åpen, flerdosestudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til NBI-74788 hos pediatriske personer med medfødt binyrehyperplasi

Dette er en fase 2, åpen, flerdose-, doseeskaleringsstudie for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD) til NBI-74788 hos ca. 12 pediatriske kvinnelige og mannlige forsøkspersoner (14 til 17 år) med en dokumentert medisinsk diagnose av klassisk 21-hydroksylase-mangel medfødt adrenal hyperplasi (CAH).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
8

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55454
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Neurocrine Clinical Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Være i god generell helse.
  2. Har en medisinsk bekreftet diagnose klassisk 21-hydroksylase-mangel CAH.
  3. Vær på et stabilt regime med steroidbehandling for CAH som forventes å forbli stabilt gjennom hele studien.
  4. Personer i fertil alder må instrueres om riktig bruk av barriereprevensjonsmetoder og samtykke i å bruke hormonell eller to former for ikke-hormonell prevensjon (dobbel prevensjon) konsekvent fra screening til siste studiebesøk eller et forhåndsspesifisert vindu etter siste dose av studiemedikamentet , avhengig av hva som er lengst.
  5. Fertile personer må ha en negativ graviditetstest ved screening og negativ uringraviditetstest ved baseline.
  6. Ta en negativ urinmedisin (for ulovlige rusmidler) og alkoholpustetest ved screening og baseline.
  7. Være villig og i stand til å følge studieregimet og studieprosedyrene beskrevet i protokollen og informert samtykke/samtykkeskjema, inkludert alle krav ved studiesenteret og retur for oppfølgingsbesøket.

Ekskluderingskriterier:

  1. Har en klinisk signifikant ustabil medisinsk tilstand eller kronisk sykdom eller malignitet.
  2. Hadde en medisinsk signifikant sykdom innen 30 dager etter screening.
  3. Har en kjent eller mistenkt differensialdiagnose av noen av de andre kjente formene for klassisk CAH.
  4. Har en historie som inkluderer bilateral adrenalektomi, hypopituitarisme eller annen tilstand som krever daglig behandling med oralt administrerte glukokortikoider.
  5. Er gravide eller ammende kvinner.
  6. Har en historie med epilepsi eller alvorlig hodeskade.
  7. Har en kjent historie med lang QT-syndrom eller hjertetakyarytmi.
  8. Har overfølsomhet overfor kortikotropinfrigjørende hormonantagonister.
  9. Test positivt ved screening for hepatitt B, hepatitt C eller humant immunsviktvirus (HIV), eller har en historie med et positivt resultat.
  10. Har en nylig historie (≤1 år) med alkohol- eller narkotikamisbruk, eller nåværende bevis på rusavhengighet eller misbrukskriterier.
  11. Brukte antikoagulantia eller blodplatehemmende terapi innen 30 dager før screening.
  12. Har en aktiv blødningsforstyrrelse.
  13. Brukte et hvilket som helst annet undersøkelsesmiddel innen 30 dager før første screening, eller planlegger å bruke et undersøkelsesmiddel (annet enn studiemedisinen) under studien.
  14. Har blodtap ≥250 ml eller donert blod innen 56 dager eller donert plasma innen 7 dager før baseline.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Crinecerfont 50 milligram (mg) to ganger daglig (BID)
Crinecerfont administrert oralt i 14 påfølgende dager.
Legemiddel: Crinecerfont
Crinecerfont administrert oralt i 14 påfølgende dager.
Andre navn:
  • NBI-74788

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline til dag 14 i serum 17-OHP-konsentrasjoner (gjennomsnittlig morgenvindu)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 14
Prosentvise endringer i 17-OHP ble vurdert gjennom innsamling av prøver fra 0700 timer til 1000 timer (morgenvindu) både før studiemedikamentadministrering (dvs. baseline) og etter 14 dager med studielegemiddeldosering. De 2 prøvene samlet i løpet av dette morgenvinduet ved hvert besøk ble beregnet som gjennomsnitt og brukt til å bestemme prosentvis endring fra baseline.
Grunnlinje, dag 14

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline til dag 14 i serum 17-OHP-konsentrasjoner (24-timers periode)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 14
Prosentvise endringer i 17-OHP ble vurdert gjennom innsamling av prøver i en 24-timers periode før studielegemiddeladministrering (dvs. baseline) og etter 14 dager med studielegemiddeldosering. Gjennomsnittet av hver deltakers serieprøvetakingsverdier ved hvert besøk der serieprøvetaking ble utført ble beregnet og brukt til å bestemme prosentvis endring fra baseline.
Grunnlinje, dag 14
Prosentvis endring fra baseline til dag 14 i adrenokortikotropt hormon (ACTH) (gjennomsnitt av morgenvinduer)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 14
Prosentvise endringer i ACTH ble vurdert gjennom innsamling av prøver fra kl. 07.00 til 10.00 timer (morgenvindu) både før studiemedikamentadministrering (dvs. baseline) og etter 14 dager med studielegemiddeldosering. Prøvene samlet i løpet av dette morgenvinduet ved hvert besøk ble beregnet som gjennomsnitt og brukt til å bestemme prosentvis endring fra baseline.
Grunnlinje, dag 14
Prosentvis endring fra baseline til dag 14 i Androstenedione (gjennomsnitt av morgenvinduer)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 14
Prosentvise endringer i androstenedion ble vurdert gjennom innsamling av prøver fra kl. 07.00 til 10.00 timer (morgenvindu) både før studiemedikamentadministrering (dvs. baseline) og etter 14 dager med studielegemiddeldosering. Prøvene samlet i løpet av dette morgenvinduet ved hvert besøk ble beregnet som gjennomsnitt og brukt til å bestemme prosentvis endring fra baseline.
Grunnlinje, dag 14
Prosentvis endring fra baseline til dag 14 i testosteron (gjennomsnitt av morgenvinduer)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 14
Prosentvis endring i testosteron ble vurdert gjennom innsamling av prøver fra kl. 07.00 til 10.00 timer (morgenvindu) både før studiemedikamentadministrering (dvs. baseline) og etter 14 dager med studielegemiddeldosering. Prøvene samlet i løpet av dette morgenvinduet ved hvert besøk ble beregnet som gjennomsnitt og brukt til å bestemme prosentvis endring fra baseline.
Grunnlinje, dag 14

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Neurocrine Biosciences

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
12. desember 2019

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
2. juli 2021

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
2. juli 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
31. juli 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
1. august 2019

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
5. august 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
18. juli 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
17. juli 2024

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juli 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • NBI-74788-CAH2008

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger