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Sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica di NBI-74788 in soggetti pediatrici con iperplasia surrenale congenita

17 luglio 2024 aggiornato da: Neurocrine Biosciences

Uno studio di fase 2, in aperto, a dosi multiple per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di NBI-74788 in soggetti pediatrici con iperplasia surrenale congenita

Questo è uno studio di fase 2, in aperto, a dose multipla, con incremento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) di NBI-74788 in circa 12 soggetti pediatrici di sesso femminile e maschile (da 14 a 17 anni di età) con una diagnosi medica documentata di iperplasia surrenalica congenita (CAH) classica da deficit di 21-idrossilasi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
8

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Neurocrine Clinical Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Essere in buona salute generale.
  2. Avere una diagnosi confermata dal punto di vista medico del classico deficit di 21-idrossilasi CAH.
  3. Essere su un regime stabile di trattamento steroideo per CAH che dovrebbe rimanere stabile durante lo studio.
  4. I soggetti in età fertile devono essere istruiti sull'uso corretto dei metodi contraccettivi di barriera e accettare di utilizzare una contraccezione ormonale o due forme di contraccezione non ormonale (doppia contraccezione) in modo coerente dallo screening fino alla visita finale dello studio o una finestra prespecificata dopo l'ultima dose del farmaco in studio , qualunque sia il più lungo.
  5. I soggetti in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo allo screening e un test di gravidanza sulle urine negativo al basale.
  6. Sottoporsi a un test dell'urina negativo per droga (per droghe illegali) e alcool allo screening e al basale.
  7. Essere disposti e in grado di aderire al regime di studio e alle procedure di studio descritte nel protocollo e nel modulo di consenso/assenso informato, compresi tutti i requisiti presso il centro dello studio e il ritorno per la visita di follow-up.

Criteri di esclusione:

  1. Avere una condizione medica instabile clinicamente significativa o una malattia cronica o un tumore maligno.
  2. Aveva una malattia clinicamente significativa entro 30 giorni dallo screening.
  3. Avere una diagnosi differenziale nota o sospetta di una qualsiasi delle altre forme note di CAH classica.
  4. Avere una storia che include adrenalectomia bilaterale, ipopituitarismo o altre condizioni che richiedono una terapia quotidiana con glucocorticoidi somministrati per via orale.
  5. Sono femmine in gravidanza o in allattamento.
  6. Avere una storia di epilessia o grave trauma cranico.
  7. Avere una storia nota di sindrome del QT lungo o tachia-aritmia cardiaca.
  8. Avere ipersensibilità a qualsiasi antagonista dell'ormone di rilascio della corticotropina.
  9. Test positivo allo screening per l'epatite B, l'epatite C o il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o avere una storia di un risultato positivo.
  10. Avere una storia recente (≤1 anno) di abuso di alcol o droghe, o prove attuali di dipendenza da sostanze o criteri di abuso.
  11. Utilizzato qualsiasi terapia anticoagulante o antipiastrinica entro 30 giorni prima dello screening.
  12. Avere un disturbo emorragico attivo.
  13. Ha utilizzato qualsiasi altro farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dello screening iniziale o prevede di utilizzare un farmaco sperimentale (diverso dal farmaco oggetto dello studio) durante lo studio.
  14. Avere una perdita di sangue ≥250 ml o sangue donato entro 56 giorni o plasma donato entro 7 giorni prima del basale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Crinecerfont 50 milligrammi (mg) due volte al giorno (BID)
Crinecerfont somministrato per via orale per 14 giorni consecutivi.
Droga: Crinecerfont
Crinecerfont somministrato per via orale per 14 giorni consecutivi.
Altri nomi:
  • NBI-74788

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale dal basale al giorno 14 delle concentrazioni sieriche di 17-OHP (media finestra mattutina)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 14
Le variazioni percentuali del 17-OHP sono state valutate attraverso la raccolta di campioni dalle 07:00 alle 10:00 (finestra del mattino) sia prima della somministrazione del farmaco in studio (ovvero, basale) sia dopo 14 giorni di somministrazione del farmaco in studio. È stata calcolata la media dei 2 campioni raccolti durante questa finestra mattutina ad ogni visita e utilizzati per determinare la variazione percentuale rispetto al basale.
Riferimento, giorno 14

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale dal basale al giorno 14 delle concentrazioni sieriche di 17-OHP (periodo di 24 ore)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 14
Le variazioni percentuali del 17-OHP sono state valutate attraverso la raccolta di campioni per un periodo di 24 ore prima della somministrazione del farmaco in studio (ovvero, basale) e dopo 14 giorni di somministrazione del farmaco in studio. La media dei valori di campionamento seriale di ciascun partecipante ad ogni visita in cui è stato eseguito il campionamento seriale è stata calcolata e utilizzata per determinare la variazione percentuale rispetto al basale.
Riferimento, giorno 14
Variazione percentuale dal basale al giorno 14 dell'ormone adrenocorticotropo (ACTH) (medie della finestra mattutina)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 14
Le variazioni percentuali dell'ACTH sono state valutate attraverso la raccolta di campioni dalle 07:00 alle 10:00 (finestra del mattino) sia prima della somministrazione del farmaco in studio (ovvero, basale) sia dopo 14 giorni di somministrazione del farmaco in studio. È stata calcolata la media dei campioni raccolti durante questa finestra mattutina ad ogni visita e utilizzati per determinare la variazione percentuale rispetto al basale.
Riferimento, giorno 14
Variazione percentuale dal basale al giorno 14 dell'androstenedione (medie della finestra mattutina)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 14
Le variazioni percentuali dell'androstenedione sono state valutate attraverso la raccolta di campioni dalle 07:00 alle 10:00 (finestra del mattino) sia prima della somministrazione del farmaco in studio (cioè al basale) sia dopo 14 giorni di somministrazione del farmaco in studio. È stata calcolata la media dei campioni raccolti durante questa finestra mattutina ad ogni visita e utilizzati per determinare la variazione percentuale rispetto al basale.
Riferimento, giorno 14
Variazione percentuale dal basale al giorno 14 del testosterone (medie della finestra mattutina)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 14
La variazione percentuale del testosterone è stata valutata attraverso la raccolta di campioni dalle 07:00 alle 10:00 (finestra del mattino) sia prima della somministrazione del farmaco in studio (ovvero, basale) sia dopo 14 giorni di somministrazione del farmaco in studio. È stata calcolata la media dei campioni raccolti durante questa finestra mattutina ad ogni visita e utilizzati per determinare la variazione percentuale rispetto al basale.
Riferimento, giorno 14

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Neurocrine Biosciences

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
12 dicembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
2 luglio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
2 luglio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
31 luglio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 agosto 2019

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
5 agosto 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
18 luglio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 luglio 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • NBI-74788-CAH2008

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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