Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van NBI-74788 bij pediatrische proefpersonen met congenitale bijnierhyperplasie

17 juli 2024 bijgewerkt door: Neurocrine Biosciences

Een open-label fase 2-onderzoek met meerdere doses ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van NBI-74788 bij pediatrische proefpersonen met congenitale bijnierhyperplasie

Dit is een fase 2, open-label, dosis-escalatieonderzoek met meerdere doses om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van NBI-74788 te beoordelen bij ongeveer 12 pediatrische vrouwelijke en mannelijke proefpersonen (14 tot 17 jaar) met een gedocumenteerde medische diagnose van klassieke 21-hydroxylasedeficiëntie congenitale bijnierhyperplasie (CAH).

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
8

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Neurocrine Clinical Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Zorg voor een goede algemene gezondheid.
  2. Een medisch bevestigde diagnose van klassieke 21-hydroxylasedeficiëntie CAH hebben.
  3. Een stabiel regime van steroïdale behandeling voor CAH volgen waarvan verwacht wordt dat het gedurende de hele studie stabiel zal blijven.
  4. Proefpersonen die zwanger kunnen worden, moeten worden geïnstrueerd over het juiste gebruik van barrièremethoden voor anticonceptie en moeten ermee instemmen om consequent hormonale of twee vormen van niet-hormonale anticonceptie (dubbele anticonceptie) te gebruiken vanaf de screening tot het laatste studiebezoek of een vooraf gespecificeerd tijdsbestek na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel , welke langer is.
  5. Proefpersonen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij de screening en een negatieve urinezwangerschapstest bij baseline.
  6. Heb een negatieve urinedrug (voor illegale drugs) en alcoholademtest bij screening en baseline.
  7. Bereid en in staat zijn om zich te houden aan het studieregime en de studieprocedures beschreven in het protocol en het geïnformeerde toestemmings-/instemmingsformulier, inclusief alle vereisten in het studiecentrum en de terugkeer voor het vervolgbezoek.

Uitsluitingscriteria:

  1. Een klinisch significante onstabiele medische aandoening of chronische ziekte of maligniteit hebben.
  2. Had een medisch significante ziekte binnen 30 dagen na screening.
  3. Een bekende of vermoedelijke differentiële diagnose hebben van een van de andere bekende vormen van klassieke CAH.
  4. Een voorgeschiedenis hebben met bilaterale adrenalectomie, hypopituïtarisme of een andere aandoening die dagelijkse behandeling met oraal toegediende glucocorticoïden vereist.
  5. Zijn drachtige of zogende vrouwtjes.
  6. Heb een voorgeschiedenis van epilepsie of ernstig hoofdletsel.
  7. Een bekende voorgeschiedenis hebben van lang-QT-syndroom of cardiale tachy-aritmie.
  8. Overgevoelig zijn voor corticotropine-releasing hormoonantagonisten.
  9. Test positief bij screening op hepatitis B, hepatitis C of humaan immunodeficiëntievirus (HIV), of heb een voorgeschiedenis van een positief resultaat.
  10. Een recente geschiedenis (≤1 jaar) hebben van alcohol- of drugsmisbruik, of actueel bewijs van middelenafhankelijkheid of criteria voor misbruik.
  11. Anticoagulantia of plaatjesaggregatieremmers gebruikt binnen 30 dagen vóór de screening.
  12. Heb een actieve bloedingsstoornis.
  13. Heeft binnen 30 dagen voor de eerste screening een ander onderzoeksgeneesmiddel gebruikt of is van plan om tijdens het onderzoek een onderzoeksgeneesmiddel (anders dan het onderzoeksgeneesmiddel) te gebruiken.
  14. Een bloedverlies van ≥ 250 ml hebben of bloed hebben gedoneerd binnen 56 dagen of plasma hebben gedoneerd binnen 7 dagen vóór baseline.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Crinecerfont 50 milligram (mg) tweemaal daags (BID)
Crinecerfont oraal toegediend gedurende 14 opeenvolgende dagen.
Geneesmiddel: Crinecerfont
Crinecerfont oraal toegediend gedurende 14 opeenvolgende dagen.
Andere namen:
  • NBI-74788

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering van uitgangswaarde tot dag 14 in serum-17-OHP-concentraties (gemiddelde in het ochtendvenster)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 14
De procentuele veranderingen in 17-OHP werden beoordeeld door het verzamelen van monsters van 07.00 uur tot 1000 uur (ochtendvenster), zowel voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel (d.w.z. basislijn) als na 14 dagen dosering van het onderzoeksgeneesmiddel. Van de twee monsters die tijdens dit ochtendvenster bij elk bezoek werden verzameld, werd het gemiddelde genomen en gebruikt om de procentuele verandering ten opzichte van de basislijn te bepalen.
Basislijn, dag 14

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering vanaf uitgangswaarde tot dag 14 in serum-17-OHP-concentraties (periode van 24 uur)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 14
De procentuele veranderingen in 17-OHP werden beoordeeld door het verzamelen van monsters gedurende een periode van 24 uur voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel (d.w.z. basislijn) en na 14 dagen dosering van het onderzoeksgeneesmiddel. Het gemiddelde van de seriële bemonsteringswaarden van elke deelnemer bij elk bezoek waar seriële bemonstering werd uitgevoerd, werd berekend en gebruikt om de procentuele verandering ten opzichte van de basislijn te bepalen.
Basislijn, dag 14
Procentuele verandering vanaf baseline tot dag 14 in adrenocorticotroop hormoon (ACTH) (ochtendvenstergemiddelden)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 14
De procentuele veranderingen in ACTH werden beoordeeld door het verzamelen van monsters van 07.00 uur tot 10.00 uur (ochtendvenster), zowel voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel (d.w.z. basislijn) als na 14 dagen dosering van het onderzoeksgeneesmiddel. De monsters die tijdens dit ochtendvenster bij elk bezoek werden verzameld, werden gemiddeld en gebruikt om de procentuele verandering ten opzichte van de basislijn te bepalen.
Basislijn, dag 14
Procentuele verandering van uitgangswaarde tot dag 14 in androstenedion (ochtendvenstergemiddelden)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 14
De procentuele veranderingen in androsteendion werden beoordeeld door het verzamelen van monsters van 07.00 uur tot 1000 uur (ochtendvenster), zowel vóór de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel (d.w.z. basislijn) als na 14 dagen dosering van het onderzoeksgeneesmiddel. De monsters die tijdens dit ochtendvenster bij elk bezoek werden verzameld, werden gemiddeld en gebruikt om de procentuele verandering ten opzichte van de basislijn te bepalen.
Basislijn, dag 14
Procentuele verandering van uitgangswaarde tot dag 14 in testosteron (ochtendvenstergemiddelden)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 14
De procentuele verandering in testosteron werd beoordeeld door het verzamelen van monsters van 07.00 uur tot 10.00 uur (ochtendvenster), zowel voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel (d.w.z. basislijn) als na 14 dagen dosering van het onderzoeksgeneesmiddel. De monsters die tijdens dit ochtendvenster bij elk bezoek werden verzameld, werden gemiddeld en gebruikt om de procentuele verandering ten opzichte van de basislijn te bepalen.
Basislijn, dag 14

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Neurocrine Biosciences

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
12 december 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
2 juli 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
2 juli 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
31 juli 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
1 augustus 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
5 augustus 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
18 juli 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
17 juli 2024

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 juli 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • NBI-74788-CAH2008

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen