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Innocuité, tolérabilité, pharmacocinétique et pharmacodynamique du NBI-74788 chez les sujets pédiatriques atteints d'hyperplasie congénitale des surrénales

17 juillet 2024 mis à jour par: Neurocrine Biosciences

Une étude ouverte de phase 2 à doses multiples pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du NBI-74788 chez des sujets pédiatriques atteints d'hyperplasie congénitale des surrénales

Il s'agit d'une étude de phase 2, ouverte, à doses multiples et à doses croissantes visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) du NBI-74788 chez environ 12 sujets pédiatriques féminins et masculins (14 à 17 ans) avec un diagnostic médical documenté d'hyperplasie congénitale des surrénales (CAH) par déficit classique en 21-hydroxylase.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
8

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Neurocrine Clinical Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

14 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Être en bonne santé générale.
  2. Avoir un diagnostic médicalement confirmé de déficit classique en 21-hydroxylase CAH.
  3. Être sur un régime stable de traitement stéroïdien pour CAH qui devrait rester stable tout au long de l'étude.
  4. Les sujets en âge de procréer doivent être informés de l'utilisation appropriée des méthodes de contraception de barrière et accepter d'utiliser une contraception hormonale ou deux formes de contraception non hormonale (contraception double) de manière cohérente depuis le dépistage jusqu'à la dernière visite d'étude ou une fenêtre prédéfinie après la dernière dose de médicament à l'étude , selon la durée la plus longue.
  5. Les sujets en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif lors du dépistage et un test de grossesse urinaire négatif au départ.
  6. Avoir une urine négative (pour les drogues illégales) et un test respiratoire à l'alcool lors du dépistage et de la ligne de base.
  7. Être disposé et capable d'adhérer au régime d'étude et aux procédures d'étude décrites dans le protocole et le formulaire de consentement/assentiment éclairé, y compris toutes les exigences du centre d'étude et le retour pour la visite de suivi.

Critère d'exclusion:

  1. Avoir une condition médicale instable cliniquement significative ou une maladie chronique, ou une malignité.
  2. A eu une maladie médicalement significative dans les 30 jours suivant le dépistage.
  3. Avoir un diagnostic différentiel connu ou suspecté de l'une des autres formes connues de CAH classique.
  4. Avoir des antécédents qui incluent une surrénalectomie bilatérale, un hypopituitarisme ou une autre affection nécessitant un traitement quotidien avec des glucocorticoïdes administrés par voie orale.
  5. Sont des femelles gestantes ou allaitantes.
  6. Avoir des antécédents d'épilepsie ou de traumatisme crânien grave.
  7. Avoir des antécédents connus de syndrome du QT long ou de tachy-arythmie cardiaque.
  8. Avoir une hypersensibilité à tout antagoniste de l'hormone de libération de la corticotropine.
  9. Testez positif lors du dépistage de l'hépatite B, de l'hépatite C ou du virus de l'immunodéficience humaine (VIH), ou avez des antécédents de résultat positif.
  10. Avoir des antécédents récents (≤ 1 an) d'abus d'alcool ou de drogues, ou des preuves actuelles de critères de dépendance ou d'abus de substances.
  11. A utilisé des anticoagulants ou des traitements antiplaquettaires dans les 30 jours précédant le dépistage.
  12. Avoir un trouble hémorragique actif.
  13. A utilisé tout autre médicament expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage initial, ou prévoit d'utiliser un médicament expérimental (autre que le médicament à l'étude) pendant l'étude.
  14. Avoir une perte de sang ≥ 250 mL ou avoir donné du sang dans les 56 jours ou donné du plasma dans les 7 jours précédant le départ.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Crinecerfont 50 milligrammes (mg) deux fois par jour (BID)
Crinecerfont administré par voie orale pendant 14 jours consécutifs.
Médicament: Police Crinecer
Crinecerfont administré par voie orale pendant 14 jours consécutifs.
Autres noms:
  • NBI-74788

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de changement entre la ligne de base et le jour 14 des concentrations sériques de 17-OHP (moyenne de la fenêtre du matin)
Délai: Référence, jour 14
Les changements en pourcentage du 17-OHP ont été évalués par la collecte d'échantillons entre 7 heures et 10 heures (fenêtre du matin), à la fois avant l'administration du médicament à l'étude (c'est-à-dire au départ) et après 14 jours d'administration du médicament à l'étude. Les 2 échantillons collectés au cours de cette fenêtre du matin à chaque visite ont été moyennés et utilisés pour déterminer le pourcentage de changement par rapport à la ligne de base.
Référence, jour 14

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de changement entre la ligne de base et le jour 14 des concentrations sériques de 17-OHP (période de 24 heures)
Délai: Référence, jour 14
Les changements en pourcentage du 17-OHP ont été évalués par la collecte d'échantillons sur une période de 24 heures avant l'administration du médicament à l'étude (c'est-à-dire la ligne de base) et après 14 jours d'administration du médicament à l'étude. La moyenne des valeurs d'échantillonnage en série de chaque participant à chaque visite où un échantillonnage en série a été effectué a été calculée et utilisée pour déterminer le pourcentage de changement par rapport à la ligne de base.
Référence, jour 14
Pourcentage de changement entre la ligne de base et le jour 14 de l'hormone adrénocorticotrope (ACTH) (moyennes de la fenêtre du matin)
Délai: Référence, jour 14
Les changements en pourcentage de l'ACTH ont été évalués par la collecte d'échantillons entre 7 heures et 10 heures (fenêtre du matin), à la fois avant l'administration du médicament à l'étude (c'est-à-dire au départ) et après 14 jours d'administration du médicament à l'étude. Les échantillons collectés au cours de cette fenêtre matinale à chaque visite ont été moyennés et utilisés pour déterminer le pourcentage de changement par rapport à la ligne de base.
Référence, jour 14
Pourcentage de changement entre la ligne de base et le jour 14 dans l'androstènedione (moyennes de la fenêtre du matin)
Délai: Référence, jour 14
Les changements en pourcentage de l'androstènedione ont été évalués par la collecte d'échantillons entre 7 heures et 10 heures (fenêtre du matin), à la fois avant l'administration du médicament à l'étude (c'est-à-dire au départ) et après 14 jours d'administration du médicament à l'étude. Les échantillons collectés au cours de cette fenêtre matinale à chaque visite ont été moyennés et utilisés pour déterminer le pourcentage de changement par rapport à la ligne de base.
Référence, jour 14
Pourcentage de changement entre la ligne de base et le jour 14 de la testostérone (moyennes de la fenêtre du matin)
Délai: Référence, jour 14
Le pourcentage de variation du taux de testostérone a été évalué par la collecte d'échantillons entre 7 heures et 10 heures (fenêtre du matin) à la fois avant l'administration du médicament à l'étude (c'est-à-dire, référence) et après 14 jours d'administration du médicament à l'étude. Les échantillons collectés au cours de cette fenêtre matinale à chaque visite ont été moyennés et utilisés pour déterminer le pourcentage de changement par rapport à la ligne de base.
Référence, jour 14

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Neurocrine Biosciences

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
12 décembre 2019

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
2 juillet 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
2 juillet 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
31 juillet 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
1 août 2019

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
5 août 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
18 juillet 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
17 juillet 2024

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 juillet 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • NBI-74788-CAH2008

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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