Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

NBI-74788:n turvallisuus, siedettävyys, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka lapsilla, joilla on synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia

keskiviikko 17. heinäkuuta 2024 päivittänyt: Neurocrine Biosciences

Vaihe 2, avoin, moniannostutkimus NBI-74788:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia

Tämä on vaiheen 2, avoin, usean annoksen, annoskorotustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida NBI-74788:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD) noin 12 lapsella nais- ja miespotilaalla (14–14). 17-vuotias), joilla on dokumentoitu lääketieteellinen diagnoosi klassisesta 21-hydroksylaasipuutoksen synnynnäisestä lisämunuaisen liikakasvusta (CAH).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
8

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Neurocrine Clinical Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ole hyvässä yleiskunnossa.
  2. Sinulla on lääketieteellisesti vahvistettu klassisen 21-hydroksylaasipuutoksen CAH:n diagnoosi.
  3. Käytä vakaata CAH:n steroidihoitoa, jonka odotetaan pysyvän vakaana koko tutkimuksen ajan.
  4. Hedelmällisessä iässä olevia koehenkilöitä on opastettava esteettisten ehkäisymenetelmien oikeasta käytöstä ja heidän on suostuttava käyttämään hormonaalista tai kahta ei-hormonaalista ehkäisyä (kaksoisehkäisy) johdonmukaisesti seulonnasta viimeiseen tutkimuskäyntiin tai ennalta määrättyyn ajanjaksoon viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen. , kumpi on pidempi.
  5. Hedelmällisessä iässä olevilla koehenkilöillä on oltava negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja negatiivinen virtsaraskaustesti lähtötilanteessa.
  6. Negatiivinen virtsan huume (laittomien huumeiden varalta) ja alkoholin hengitystesti seulonnassa ja lähtötilanteessa.
  7. Haluaa ja pystyä noudattamaan tutkimussuunnitelmassa ja tietoon perustuvassa suostumuksessa/hyväksyntälomakkeessa kuvattua tutkimusohjelmaa ja tutkimusmenettelyjä, mukaan lukien kaikki tutkimuskeskuksen vaatimukset ja paluu seurantakäynnille.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Sinulla on kliinisesti merkittävä epävakaa sairaus tai krooninen sairaus tai pahanlaatuinen kasvain.
  2. Hänellä oli lääketieteellisesti merkittävä sairaus 30 päivän sisällä seulonnasta.
  3. Sinulla on tunnettu tai epäilty erotusdiagnoosi jostakin muista tunnetuista klassisen CAH:n muodoista.
  4. Sinulla on ollut molemminpuolinen lisämunuaisten poisto, hypopituitarismi tai muu sairaus, joka vaatii päivittäistä hoitoa suun kautta annettavilla glukokortikoideilla.
  5. Ovatko raskaana olevat tai imettävät naiset.
  6. Sinulla on ollut epilepsia tai vakava päävamma.
  7. Sinulla on tunnettu pitkä QT-oireyhtymä tai sydämen taky-arytmia.
  8. Sinulla on yliherkkyys jollekin kortikotropiinia vapauttavan hormonin antagonisteille.
  9. Testaa positiivinen B-, hepatiitti C- tai ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) seulonnassa tai sinulla on positiivinen tulos.
  10. Sinulla on lähihistoria (≤1 vuosi) alkoholin tai huumeiden väärinkäyttöä tai todisteita päihderiippuvuudesta tai väärinkäytön kriteereistä.
  11. Käyttänyt mitä tahansa antikoagulanttia tai verihiutalehoitoa 30 päivän sisällä ennen seulontaa.
  12. Sinulla on aktiivinen verenvuotohäiriö.
  13. Käyttänyt mitä tahansa muuta tutkimuslääkettä 30 päivän sisällä ennen ensimmäistä seulontaa tai aikoo käyttää tutkimuslääkettä (muuta kuin tutkimuslääkettä) tutkimuksen aikana.
  14. Sinulla on verenhukka ≥ 250 ml tai luovutettu verta 56 päivän sisällä tai plasman luovutus 7 päivän sisällä ennen lähtötasoa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Crinecerfont 50 milligrammaa (mg) kahdesti päivässä (BID)
Crinecerfont suun kautta 14 peräkkäisenä päivänä.
Lääke: Crinecerfont
Crinecerfont suun kautta 14 peräkkäisenä päivänä.
Muut nimet:
  • NBI-74788

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos lähtötilanteesta päivään 14 seerumin 17-OHP-pitoisuuksissa (aamuikkunan keskiarvo)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14
Prosentuaaliset muutokset 17-OHP:ssä arvioitiin keräämällä näytteitä kello 07.00 tunnista 1000 tuntiin (aamuikkuna) sekä ennen tutkimuslääkkeen antamista (eli lähtötaso) että 14 päivän tutkimuslääkkeen annostelun jälkeen. Tämän aamuikkunan aikana kullakin käynnillä kerätyistä kahdesta näytteestä laskettiin keskiarvo ja niitä käytettiin määrittämään prosentuaalinen muutos lähtötasosta.
Lähtötilanne, päivä 14

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos lähtötilanteesta päivään 14 seerumin 17-OHP-pitoisuuksissa (24 tunnin jakso)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14
Prosentuaaliset muutokset 17-OHP:ssä arvioitiin keräämällä näytteitä 24 tunnin ajan ennen tutkimuslääkkeen antamista (eli lähtötasoa) ja 14 päivän tutkimuslääkkeen annostelun jälkeen. Kunkin osallistujan sarjanäytteenottoarvojen keskiarvo kullakin käynnillä, jossa sarjanäytteenotto suoritettiin, laskettiin ja sitä käytettiin määrittämään prosentuaalinen muutos lähtötasosta.
Lähtötilanne, päivä 14
Adrenokortikotrooppisen hormonin (ACTH) prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta päivään 14 (aamuikkunan keskiarvot)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14
ACTH:n prosentuaaliset muutokset arvioitiin keräämällä näytteitä kello 0700 tunnista 1000 tuntiin (aamuikkuna) sekä ennen tutkimuslääkkeen antamista (eli lähtötaso) että 14 päivän tutkimuslääkkeen annostelun jälkeen. Tämän aamuikkunan aikana kullakin käynnillä kerätyistä näytteistä laskettiin keskiarvo ja niitä käytettiin määrittämään prosentuaalinen muutos lähtötasosta.
Lähtötilanne, päivä 14
Prosenttimuutos perustasosta päivään 14 Androstenedionissa (aamuikkunan keskiarvot)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14
Androsteenidionin prosentuaaliset muutokset arvioitiin keräämällä näytteitä kello 0700 tunnista 1000 tuntiin (aamuikkuna) sekä ennen tutkimuslääkkeen antamista (eli lähtötaso) että 14 päivän tutkimuslääkkeen annostelun jälkeen. Tämän aamuikkunan aikana kullakin käynnillä kerätyistä näytteistä laskettiin keskiarvo ja niitä käytettiin määrittämään prosentuaalinen muutos lähtötasosta.
Lähtötilanne, päivä 14
Testosteronin prosentuaalinen muutos lähtötasosta päivään 14 (aamuikkunan keskiarvot)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14
Testosteronin prosentuaalinen muutos arvioitiin keräämällä näytteitä kello 0700 tunnista 1000 tuntiin (aamuikkuna) sekä ennen tutkimuslääkkeen antamista (eli lähtötaso) että 14 päivän tutkimuslääkkeen annostelun jälkeen. Tämän aamuikkunan aikana kullakin käynnillä kerätyistä näytteistä laskettiin keskiarvo ja niitä käytettiin määrittämään prosentuaalinen muutos lähtötasosta.
Lähtötilanne, päivä 14

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Neurocrine Biosciences

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Torstai 12. joulukuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Perjantai 2. heinäkuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Perjantai 2. heinäkuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 31. heinäkuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 1. elokuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 5. elokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 18. heinäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 17. heinäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Maanantai 1. heinäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • NBI-74788-CAH2008

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia