Seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de NBI-74788 en sujetos pediátricos con hiperplasia suprarrenal congénita

Criterios de inclusión:

1. Estar en buen estado de salud general.
2. Tener un diagnóstico médicamente confirmado de deficiencia clásica de 21-hidroxilasa CAH.
3. Estar en un régimen estable de tratamiento con esteroides para CAH que se espera que permanezca estable durante todo el estudio.
4. Los sujetos en edad fértil deben recibir instrucciones sobre el uso adecuado de métodos anticonceptivos de barrera y aceptar usar anticonceptivos hormonales o dos formas de anticonceptivos no hormonales (anticoncepción dual) de manera constante desde la selección hasta la visita final del estudio o una ventana preespecificada después de la última dosis del fármaco del estudio. , el que sea más largo.
5. Los sujetos en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa en la selección y una prueba de embarazo en orina negativa al inicio del estudio.
6. Tener una prueba negativa de drogas en orina (para drogas ilegales) y alcohol en aliento en la selección y al inicio.
7. Estar dispuesto y ser capaz de cumplir con el régimen del estudio y los procedimientos del estudio descritos en el protocolo y el formulario de consentimiento/asentimiento informado, incluidos todos los requisitos en el centro del estudio y regresar para la visita de seguimiento.

Criterio de exclusión:

1. Tener una afección médica inestable clínicamente significativa, una enfermedad crónica o un tumor maligno.
2. Tuvo una enfermedad médicamente significativa dentro de los 30 días posteriores a la selección.
3. Tener un diagnóstico diferencial conocido o sospechado de cualquiera de las otras formas conocidas de CAH clásica.
4. Tener antecedentes que incluyan adrenalectomía bilateral, hipopituitarismo u otra afección que requiera terapia diaria con glucocorticoides administrados por vía oral.
5. Son hembras gestantes o lactantes.
6. Tiene antecedentes de epilepsia o lesiones graves en la cabeza.
7. Tener antecedentes conocidos de síndrome de QT largo o taquiarritmia cardíaca.
8. Tener hipersensibilidad a cualquier antagonista de la hormona liberadora de corticotropina.
9. Da positivo en la prueba de detección de hepatitis B, hepatitis C o virus de inmunodeficiencia humana (VIH), o tiene antecedentes de un resultado positivo.
10. Tener un historial reciente (≤1 año) de abuso de alcohol o drogas, o evidencia actual de criterios de dependencia o abuso de sustancias.
11. Usado anticoagulantes o terapias antiplaquetarias dentro de los 30 días antes de la selección.
12. Tiene un trastorno hemorrágico activo.
13. Usó cualquier otro fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección inicial, o planea usar un fármaco en investigación (que no sea el fármaco del estudio) durante el estudio.
14. Tener una pérdida de sangre ≥250 ml o sangre donada dentro de los 56 días o plasma donado dentro de los 7 días anteriores al inicio.