Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность, переносимость, фармакокинетика и фармакодинамика NBI-74788 у детей с врожденной гиперплазией надпочечников

17 июля 2024 г. обновлено: Neurocrine Biosciences

Фаза 2, открытое, многодозовое исследование для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики NBI-74788 у детей с врожденной гиперплазией надпочечников

Это открытое исследование фазы 2 с многократной дозой и повышением дозы для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики (ФК) и фармакодинамики (ФД) NBI-74788 примерно у 12 детей женского и мужского пола (от 14 до 17 лет) с документально подтвержденным медицинским диагнозом классической врожденной гиперплазии надпочечников с дефицитом 21-гидроксилазы (ВГКН).

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
8

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55454
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Neurocrine Clinical Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 14 лет до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Будьте здоровы.
  2. Иметь подтвержденный с медицинской точки зрения диагноз классической 21-гидроксилазной недостаточности ВГН.
  3. Принимать стабильный режим стероидного лечения ХАГ, который, как ожидается, останется стабильным на протяжении всего исследования.
  4. Субъекты с детородным потенциалом должны быть проинструктированы о надлежащем использовании барьерных методов контрацепции и согласиться на последовательное использование гормональной или двух форм негормональной контрацепции (двойная контрацепция) от скрининга до последнего визита в рамках исследования или в заранее установленное время после последней дозы исследуемого препарата. , в зависимости от того, что длиннее.
  5. Субъекты с детородным потенциалом должны иметь отрицательный тест на беременность при скрининге и отрицательный тест мочи на беременность на исходном уровне.
  6. Иметь отрицательный анализ мочи на наркотики (на запрещенные наркотики) и анализ дыхания на алкоголь при скрининге и исходном уровне.
  7. Быть готовым и способным соблюдать режим исследования и процедуры исследования, описанные в протоколе и форме информированного согласия/согласия, включая все требования в исследовательском центре и вернуться для последующего визита.

Критерий исключения:

  1. Имеют клинически значимое нестабильное заболевание, хроническое заболевание или злокачественную опухоль.
  2. В течение 30 дней после скрининга у вас было серьезное заболевание с медицинской точки зрения.
  3. Наличие известного или подозреваемого дифференциального диагноза любой из других известных форм классической ХАГ.
  4. Иметь в анамнезе двустороннюю адреналэктомию, гипопитуитаризм или другое состояние, требующее ежедневной терапии пероральными глюкокортикоидами.
  5. Беременные или кормящие самки.
  6. В анамнезе эпилепсия или серьезная травма головы.
  7. Наличие в анамнезе синдрома удлиненного интервала QT или сердечной тахиаритмии.
  8. Повышенная чувствительность к любым антагонистам кортикотропин-рилизинг-гормона.
  9. Положительный результат при скрининге на гепатит В, гепатит С или вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) или положительный результат в анамнезе.
  10. Иметь недавнюю историю (≤1 года) злоупотребления алкоголем или наркотиками или текущие доказательства зависимости от психоактивных веществ или критериев злоупотребления.
  11. Использовали любые антикоагулянты или антитромбоцитарную терапию в течение 30 дней до скрининга.
  12. Наличие активного нарушения свертываемости крови.
  13. Принимал любой другой исследуемый препарат в течение 30 дней до первоначального скрининга или планирует использовать исследуемый препарат (кроме исследуемого препарата) во время исследования.
  14. Иметь кровопотерю ≥250 мл или сдать кровь в течение 56 дней или сдать плазму в течение 7 дней до исходного уровня.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Кринецерфонт 50 миллиграмм (мг) два раза в день (дважды в день)
Кринецерфонт назначают внутрь в течение 14 дней подряд.
Лекарство: Кринецерфонт
Кринецерфонт назначают внутрь в течение 14 дней подряд.
Другие имена:
  • НБИ-74788

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение концентраций 17-OHP в сыворотке по сравнению с исходным уровнем к 14-му дню (среднее утреннее окно)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 14
Процентные изменения 17-ОНР оценивали путем сбора образцов с 07:00 до 10:00 (утреннее окно) как до введения исследуемого препарата (т.е. исходного уровня), так и через 14 дней приема исследуемого препарата. Два образца, собранные в течение этого утреннего окна при каждом посещении, усреднялись и использовались для определения процентного изменения по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень, день 14

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение концентрации 17-OHP в сыворотке по сравнению с исходным уровнем к 14-му дню (24-часовой период)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 14
Процентные изменения 17-ОНР оценивали путем сбора образцов за 24-часовой период до введения исследуемого препарата (т.е. исходный уровень) и через 14 дней приема исследуемого препарата. Среднее значение серийных выборок каждого участника при каждом посещении, где проводилась серийная выборка, рассчитывалось и использовалось для определения процентного изменения по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень, день 14
Процентное изменение уровня адренокортикотропного гормона (АКТГ) по сравнению с исходным уровнем к 14-му дню (средние значения утреннего окна)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 14
Процентные изменения АКТГ оценивали путем сбора образцов с 07:00 до 10:00 (утреннее окно) как до введения исследуемого препарата (т.е. исходный уровень), так и через 14 дней приема исследуемого препарата. Образцы, собранные в течение этого утреннего окна при каждом посещении, усреднялись и использовались для определения процентного изменения по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень, день 14
Процентное изменение от исходного уровня к 14-му дню приема андростендиона (средние значения утреннего окна)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 14
Процентные изменения андростендиона оценивали путем сбора образцов с 07:00 до 10:00 (утреннее окно) как до введения исследуемого препарата (т.е. исходного уровня), так и через 14 дней приема исследуемого препарата. Образцы, собранные в течение этого утреннего окна при каждом посещении, усреднялись и использовались для определения процентного изменения по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень, день 14
Процентное изменение уровня тестостерона от исходного уровня к 14-му дню (средние значения утреннего окна)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 14
Процентное изменение уровня тестостерона оценивали путем сбора образцов с 07:00 до 10:00 часов (утреннее окно) как до введения исследуемого препарата (т.е. исходного уровня), так и через 14 дней приема исследуемого препарата. Образцы, собранные в течение этого утреннего окна при каждом посещении, усреднялись и использовались для определения процентного изменения по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень, день 14

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Neurocrine Biosciences

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
12 декабря 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
2 июля 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
2 июля 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
31 июля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
1 августа 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
5 августа 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
18 июля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
17 июля 2024 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • NBI-74788-CAH2008

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками