Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetika a farmakodynamika NBI-74788 u pediatrických pacientů s vrozenou adrenální hyperplazií

17. července 2024 aktualizováno: Neurocrine Biosciences

Fáze 2, otevřená studie s více dávkami k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky NBI-74788 u pediatrických pacientů s vrozenou adrenální hyperplazií

Jedná se o fázi 2, otevřenou studii s více dávkami, s eskalací dávek za účelem posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky (PK) a farmakodynamiky (PD) NBI-74788 u přibližně 12 dětských žen a mužů (14 až 17 let) s dokumentovanou lékařskou diagnózou klasické kongenitální adrenální hyperplazie (CAH) s deficitem 21-hydroxylázy.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
8

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Neurocrine Clinical Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Buďte v dobrém celkovém zdraví.
  2. Mít lékařsky potvrzenou diagnózu klasického deficitu 21-hydroxylázy CAH.
  3. Být na stabilním režimu steroidní léčby CAH, u kterého se očekává, že zůstane stabilní po celou dobu studie.
  4. Subjekty ve fertilním věku musí být poučeny o správném používání bariérových metod antikoncepce a musí souhlasit s používáním hormonální nebo dvou forem nehormonální antikoncepce (duální antikoncepce) důsledně od screeningu do poslední návštěvy ve studii nebo do předem stanoveného okna po poslední dávce studovaného léku. , podle toho, co je delší.
  5. Subjekty ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test při screeningu a negativní těhotenský test z moči na začátku.
  6. Při screeningu a základním vyšetření mějte negativní moč (na nelegální drogy) a dechovou zkoušku na alkohol.
  7. Být ochoten a schopen dodržovat studijní režim a postupy studie popsané v protokolu a ve formuláři informovaného souhlasu/souhlasu, včetně všech požadavků ve studijním centru a návratu na následnou návštěvu.

Kritéria vyloučení:

  1. Mít klinicky významný nestabilní zdravotní stav nebo chronické onemocnění nebo malignitu.
  2. Do 30 dnů od screeningu měl lékařsky závažné onemocnění.
  3. Mít známou nebo suspektní diferenciální diagnózu jakékoli jiné známé formy klasické CAH.
  4. Mít v anamnéze bilaterální adrenalektomii, hypopituitarismus nebo jiný stav vyžadující každodenní terapii perorálně podávanými glukokortikoidy.
  5. Jsou březí nebo kojící samice.
  6. Máte v anamnéze epilepsii nebo vážné poranění hlavy.
  7. Máte v anamnéze syndrom dlouhého QT intervalu nebo srdeční tachyarytmii.
  8. Máte přecitlivělost na jakékoli antagonisty hormonu uvolňujícího kortikotropin.
  9. Test pozitivní při screeningu na hepatitidu B, hepatitidu C nebo virus lidské imunodeficience (HIV) nebo mít v anamnéze pozitivní výsledek.
  10. Mít v nedávné anamnéze (≤ 1 rok) zneužívání alkoholu nebo drog nebo v současné době prokázat závislost na látkách nebo kritéria zneužívání.
  11. Použil jakékoli antikoagulancia nebo antiagregační léčbu během 30 dnů před screeningem.
  12. Máte aktivní poruchu krvácení.
  13. Použil jakýkoli jiný hodnocený lék během 30 dnů před počátečním screeningem nebo plánuje použít testovaný lék (jiný než studovaný lék) během studie.
  14. Mít ztrátu krve ≥ 250 ml nebo darovanou krev během 56 dnů nebo darovanou plazmu během 7 dnů před výchozí hodnotou.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Crinecerfont 50 miligramů (mg) dvakrát denně (BID)
Crinecerfont podáván perorálně po dobu 14 po sobě jdoucích dnů.
Lék: Crinecerfont
Crinecerfont podáván perorálně po dobu 14 po sobě jdoucích dnů.
Ostatní jména:
  • NBI-74788

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozího stavu do 14. dne v sérových koncentracích 17-OHP (průměr ranního okna)
Časové okno: Základní stav, den 14
Procentuální změny v 17-OHP byly hodnoceny prostřednictvím sběru vzorků od 07:00 do 1000 hodin (ranní okno) jak před podáním studovaného léčiva (tj. základní linie), tak po 14 dnech dávkování studovaného léčiva. 2 vzorky odebrané během tohoto ranního okna při každé návštěvě byly zprůměrovány a použity k určení procentuální změny od výchozí hodnoty.
Základní stav, den 14

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty do 14. dne v sérových koncentracích 17-OHP (24hodinové období)
Časové okno: Základní stav, den 14
Procentuální změny v 17-OHP byly hodnoceny prostřednictvím sběru vzorků po dobu 24 hodin před podáním studovaného léčiva (tj. základní linie) a po 14 dnech dávkování studovaného léčiva. Byl vypočítán průměr hodnot sériového vzorkování každého účastníka při každé návštěvě, kde bylo provedeno sériové vzorkování, a použit ke stanovení procentuální změny od výchozí hodnoty.
Základní stav, den 14
Procentuální změna od výchozí hodnoty do 14. dne v adrenokortikotropním hormonu (ACTH) (průměry ranního okna)
Časové okno: Základní stav, den 14
Procentuální změny ACTH byly hodnoceny prostřednictvím sběru vzorků od 07:00 do 1000 hodin (ranní okno) jak před podáním studovaného léčiva (tj. základní linie), tak po 14 dnech podávání studovaného léčiva. Vzorky odebrané během tohoto ranního okna při každé návštěvě byly zprůměrovány a použity k určení procentuální změny od výchozí hodnoty.
Základní stav, den 14
Procentuální změna od výchozího stavu do 14. dne v Androstenedione (průměry ranního okna)
Časové okno: Základní stav, den 14
Procentuální změny androstendionu byly hodnoceny prostřednictvím sběru vzorků od 07:00 do 1000 hodin (ranní okno) jak před podáním studovaného léčiva (tj. základní linie), tak po 14 dnech podávání studovaného léčiva. Vzorky odebrané během tohoto ranního okna při každé návštěvě byly zprůměrovány a použity k určení procentuální změny od výchozí hodnoty.
Základní stav, den 14
Procentní změna testosteronu od výchozího stavu do 14. dne (průměry ranního okna)
Časové okno: Základní stav, den 14
Procentuální změna testosteronu byla hodnocena prostřednictvím sběru vzorků od 07:00 do 1000 hodin (ranní okno) jak před podáním studovaného léčiva (tj. základní linie), tak po 14 dnech podávání studovaného léčiva. Vzorky odebrané během tohoto ranního okna při každé návštěvě byly zprůměrovány a použity k určení procentuální změny od výchozí hodnoty.
Základní stav, den 14

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Neurocrine Biosciences

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
12. prosince 2019

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
2. července 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
2. července 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
31. července 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. srpna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
5. srpna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
18. července 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. července 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • NBI-74788-CAH2008

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Crinecerfont

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení