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Segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de NBI-74788 em pacientes pediátricos com hiperplasia adrenal congênita

17 de julho de 2024 atualizado por: Neurocrine Biosciences

Um estudo de fase 2, aberto, de dose múltipla para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do NBI-74788 em indivíduos pediátricos com hiperplasia adrenal congênita

Este é um estudo de Fase 2, aberto, de doses múltiplas e escalonamento de dose para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) de NBI-74788 em aproximadamente 12 indivíduos pediátricos femininos e masculinos (14 a 17 anos de idade) com diagnóstico médico documentado de hiperplasia adrenal congênita (HAC) por deficiência clássica de 21-hidroxilase.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
8

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Neurocrine Clinical Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

14 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Estar em boa saúde geral.
  2. Ter um diagnóstico clinicamente confirmado de HAC clássico por deficiência de 21-hidroxilase.
  3. Estar em um regime estável de tratamento com esteróides para HAC que deve permanecer estável durante todo o estudo.
  4. Indivíduos com potencial para engravidar devem ser instruídos sobre o uso adequado de métodos de barreira de contracepção e concordar em usar contracepção hormonal ou duas formas de contracepção não hormonal (contracepção dupla) consistentemente desde a triagem até a visita final do estudo ou uma janela pré-especificada após a última dose do medicamento do estudo , o que for mais longo.
  5. Indivíduos com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na triagem e teste de gravidez de urina negativo no início do estudo.
  6. Ter um teste de urina negativo para drogas (para drogas ilegais) e teste de bafômetro para álcool na triagem e na linha de base.
  7. Estar disposto e ser capaz de aderir ao regime do estudo e aos procedimentos do estudo descritos no protocolo e no formulário de consentimento/consentimento informado, incluindo todos os requisitos no centro de estudo e retorno para a visita de acompanhamento.

Critério de exclusão:

  1. Ter uma condição médica instável clinicamente significativa ou doença crônica ou malignidade.
  2. Teve uma doença clinicamente significativa dentro de 30 dias após a triagem.
  3. Ter um diagnóstico diferencial conhecido ou suspeito de qualquer uma das outras formas conhecidas de HAC clássica.
  4. Tem uma história que inclui adrenalectomia bilateral, hipopituitarismo ou outra condição que requer terapia diária com glicocorticóides administrados por via oral.
  5. São fêmeas grávidas ou lactantes.
  6. Tem um histórico de epilepsia ou traumatismo craniano grave.
  7. Tem um histórico conhecido de síndrome do QT longo ou taquiarritmia cardíaca.
  8. Têm hipersensibilidade a qualquer antagonista do hormônio liberador de corticotropina.
  9. Teste positivo na triagem para hepatite B, hepatite C ou vírus da imunodeficiência humana (HIV) ou tenha histórico de resultado positivo.
  10. Ter uma história recente (≤1 ano) de abuso de álcool ou drogas, ou evidência atual de dependência de substâncias ou critérios de abuso.
  11. Usou quaisquer anticoagulantes ou terapias antiplaquetárias dentro de 30 dias antes da triagem.
  12. Tem um distúrbio hemorrágico ativo.
  13. Usou qualquer outro medicamento experimental dentro de 30 dias antes da triagem inicial ou planeja usar um medicamento experimental (diferente do medicamento do estudo) durante o estudo.
  14. Ter uma perda de sangue ≥250 mL ou sangue doado dentro de 56 dias ou plasma doado dentro de 7 dias antes da linha de base.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Crinecerfont 50 miligramas (mg) duas vezes ao dia (BID)
Crinecerfont administrado por via oral durante 14 dias consecutivos.
Medicamento: Crincecerfont
Crinecerfont administrado por via oral durante 14 dias consecutivos.
Outros nomes:
  • NBI-74788

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual da linha de base até o dia 14 nas concentrações séricas de 17-OHP (média da janela matinal)
Prazo: Linha de base, dia 14
As alterações percentuais no 17-OHP foram avaliadas através da coleta de amostras das 07:00 horas às 10:00 horas (janela da manhã), tanto antes da administração do medicamento em estudo (isto é, linha de base) quanto após 14 dias da dosagem do medicamento em estudo. Foi calculada a média das 2 amostras coletadas durante esta janela matinal em cada visita e usadas para determinar a variação percentual em relação à linha de base.
Linha de base, dia 14

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual da linha de base até o dia 14 nas concentrações séricas de 17-OHP (período de 24 horas)
Prazo: Linha de base, dia 14
As alterações percentuais no 17-OHP foram avaliadas através da coleta de amostras durante um período de 24 horas antes da administração do medicamento em estudo (isto é, linha de base) e após 14 dias da dosagem do medicamento em estudo. A média dos valores de amostragem seriada de cada participante em cada visita onde a amostragem seriada foi realizada foi calculada e usada para determinar a alteração percentual em relação à linha de base.
Linha de base, dia 14
Alteração percentual da linha de base até o dia 14 no hormônio adrenocorticotrópico (ACTH) (médias da janela matinal)
Prazo: Linha de base, dia 14
As alterações percentuais no ACTH foram avaliadas através da coleta de amostras das 07:00 horas às 10:00 horas (janela da manhã), tanto antes da administração do medicamento em estudo (ou seja, linha de base) quanto após 14 dias da dosagem do medicamento em estudo. As amostras coletadas durante esta janela matinal em cada visita foram calculadas e usadas para determinar a variação percentual em relação à linha de base.
Linha de base, dia 14
Alteração percentual da linha de base até o dia 14 na androstenediona (médias da janela matinal)
Prazo: Linha de base, dia 14
As alterações percentuais na androstenediona foram avaliadas através da coleta de amostras das 07:00 horas às 10:00 horas (janela da manhã), tanto antes da administração do medicamento em estudo (ou seja, linha de base) quanto após 14 dias da dosagem do medicamento em estudo. As amostras coletadas durante esta janela matinal em cada visita foram calculadas e usadas para determinar a variação percentual em relação à linha de base.
Linha de base, dia 14
Alteração percentual da linha de base até o dia 14 na testosterona (médias da janela matinal)
Prazo: Linha de base, dia 14
A alteração percentual na testosterona foi avaliada através da coleta de amostras das 07:00 horas às 10:00 horas (janela da manhã), tanto antes da administração do medicamento em estudo (isto é, linha de base) quanto após 14 dias da dosagem do medicamento em estudo. As amostras coletadas durante esta janela matinal em cada visita foram calculadas e usadas para determinar a variação percentual em relação à linha de base.
Linha de base, dia 14

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Neurocrine Biosciences

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
12 de dezembro de 2019

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
2 de julho de 2021

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
2 de julho de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
31 de julho de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
1 de agosto de 2019

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
5 de agosto de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
18 de julho de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
17 de julho de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de julho de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • NBI-74788-CAH2008

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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