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Studie zu AROSOD-1 bei erwachsenen Teilnehmern mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS)

16. April 2024 aktualisiert von: Arrowhead Pharmaceuticals

Eine randomisierte, placebokontrollierte Dosiseskalationsstudie der Phase 1 zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von ARO-SOD1 bei erwachsenen Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose, die eine Superoxiddismutase-1-Mutation aufweisen, die als Ursache für Amyotrophe Lateralsklerose gilt

In dieser doppelblinden, placebokontrollierten Phase-1-Studie werden erwachsene symptomatische Patienten mit amyotropher Lateralsklerose (ALS), die eine Superoxiddismutase-1-(SOD1)-Genmutation tragen, von der angenommen wird, dass sie ALS verursacht, randomisiert und erhalten aufsteigende Einzeldosen von ARO -SOD1, verabreicht durch intrathekale (IT) Infusion. Die Studie soll in erster Linie die Sicherheit bewerten, aber auch die Wirkung von ARO-SOD1 auf den SOD1-Spiegel der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) als Biomarker für die pharmakodynamische (PD) Wirkung bewerten, weshalb zu bestimmten Zeitpunkten während der Studie Lumbalpunktionen erforderlich sein werden. Teilnehmer, deren SOD1-CSF-Spiegel sich auf ein zufriedenstellendes Niveau erholt haben, können erneut gescreent und in Kohorten mit höherer Dosis randomisiert werden. oder wenn sie nicht in der Lage oder nicht bereit sind, ein erneutes Screening durchzuführen, können sie sich für eine offene Studie anmelden, die durch eine Änderung hinzugefügt wird, wenn dies durch nichtklinische Daten für die Verabreichung mehrerer Dosen gestützt wird.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von ALS basierend auf einer überprüfbaren Krankenakte
  • Pathogene oder wahrscheinlich pathogene SOD1-Mutation basierend auf überprüfbaren medizinischen Aufzeichnungen oder Gentests während des Screenings
  • Langsame Vitalkapazität (SVC) ≥ 50 % des vorhergesagten Werts, angepasst an Geschlecht, Alter und Größe (aus sitzender Position) beim Screening
  • Kann eine Nachbeobachtungszeit von mindestens 6 Monaten abschließen
  • Wenn Sie Medikamente oder Nahrungsergänzungsmittel zur Behandlung von ALS oder ALS-Symptomen einnehmen, müssen Sie mindestens 4 Wochen vor Tag 1 eine stabile Dosis eingenommen haben und diese Dosis voraussichtlich bis zum letzten Studienbesuch beibehalten und dürfen diese Medikamente voraussichtlich nicht nach der ersten ARO-Dosis einnehmen -SOD1
  • Kann und willens sein, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben und alle Studienbewertungen einzuhalten
  • Teilnehmer im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, während der Studie und für mindestens 12 Wochen nach Studienende oder der letzten Dosis des Studienmedikaments, je nachdem, welcher Zeitpunkt später liegt, hochwirksame Verhütungsmittel anzuwenden. Männer dürfen während der Studie und für mindestens 12 Wochen nach Ende der Studie oder der letzten Dosis des Studienmedikaments, je nachdem, welcher Zeitpunkt später liegt, kein Sperma und Frauen keine Eizellen spenden.

Ausschlusskriterien:

  • Aktueller oder erwarteter Bedarf an einem Zwerchfellstimulationssystem (DPS) während der Studie
  • Teilnehmer, die Tofersen verwenden, können erst nach einer Auswaschphase von etwa 20 Wochen von der letzten Tofersen-Dosis bis zur ersten geplanten ARO-SOD1-Dosis aufgenommen werden
  • Alle aktuellen oder erwarteten Kontraindikationen für eine Lumbalpunktion (LP)
  • Das Vorhandensein eines implantierten Shunts zur Liquor-Drainage oder eines implantierten Zentralnervensystem-Katheters (ZNS).
  • Humanes Immundefizienzvirus (HIV), seropositiv für Hepatitis-B-Virus (HBV), seropositiv für Hepatitis-C-Virus (HCV)
  • Unkontrollierter Bluthochdruck
  • Schwere Herz-Kreislauf-Erkrankung
  • Vorgeschichte von Drogenmissbrauch oder Alkoholismus innerhalb von 6 Monaten nach Studieneinschreibung
  • Unfähigkeit, die Studienanforderungen zu erfüllen

Hinweis: Je nach Protokoll können zusätzliche Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ARO-SOD1
ARO-SOD1-Injektion
Arzneimittel: ARO-SOD1-Injektion
Einzeldosen von ARO-SOD1-Injektion durch IT-Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende der Studie (EOS; bis zu 168 Tage)
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende der Studie (EOS; bis zu 168 Tage)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Zeitliche Veränderung der CSF-SOD1-Proteinspiegel gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vordosis am Tag 1 (Baseline) bis EOS (bis zu 168 Tage)
Vordosis am Tag 1 (Baseline) bis EOS (bis zu 168 Tage)
Zeitliche Veränderung der Plasmaspiegel der Neurofilament-Leichtkette (NfL) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vordosis am Tag 1 (Baseline) bis EOS (bis zu 168 Tage)
Vordosis am Tag 1 (Baseline) bis EOS (bis zu 168 Tage)
Pharmakokinetik (PK) von ARO-SOD1: Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Tage 1, 2, 15, 29, 57, 85 und EOS (Tag 168): Vor der Einnahme, nach der Einnahme nach 1, 3, 5, 7, 12 und 24 Stunden
Tage 1, 2, 15, 29, 57, 85 und EOS (Tag 168): Vor der Einnahme, nach der Einnahme nach 1, 3, 5, 7, 12 und 24 Stunden
PK von ARO-SOD1: Zeit bis zum Erreichen der maximal beobachteten Plasmakonzentration (Tmax)
Zeitfenster: Tage 1, 2, 15, 29, 57, 85 und EOS (Tag 168): Vor der Einnahme, nach der Einnahme nach 1, 3, 5, 7, 12 und 24 Stunden
Tage 1, 2, 15, 29, 57, 85 und EOS (Tag 168): Vor der Einnahme, nach der Einnahme nach 1, 3, 5, 7, 12 und 24 Stunden
PK von ARO-SOD1: Fläche unter der Plasmakonzentration als Funktion der Zeitkurve von Null bis 24 Stunden (AUC0-24)
Zeitfenster: Tage 1, 2, 15, 29, 57, 85 und EOS (Tag 168): Vor der Einnahme, nach der Einnahme nach 1, 3, 5, 7, 12 und 24 Stunden
Tage 1, 2, 15, 29, 57, 85 und EOS (Tag 168): Vor der Einnahme, nach der Einnahme nach 1, 3, 5, 7, 12 und 24 Stunden
PK von ARO-SOD1: Fläche unter der Plasmakonzentration als Funktion der Zeitkurve von Null bis zur letzten quantifizierbaren Plasmakonzentration (AUClast)
Zeitfenster: Tage 1, 2, 15, 29, 57, 85 und EOS (Tag 168): Vor der Einnahme, nach der Einnahme nach 1, 3, 5, 7, 12 und 24 Stunden
Tage 1, 2, 15, 29, 57, 85 und EOS (Tag 168): Vor der Einnahme, nach der Einnahme nach 1, 3, 5, 7, 12 und 24 Stunden
PK von ARO-SOD1: Fläche unter der Plasmakonzentration als Funktion der Zeitkurve von Null bis Unendlich (AUCinf)
Zeitfenster: Tage 1, 2, 15, 29, 57, 85 und EOS (Tag 168): Vor der Einnahme, nach der Einnahme nach 1, 3, 5, 7, 12 und 24 Stunden
Tage 1, 2, 15, 29, 57, 85 und EOS (Tag 168): Vor der Einnahme, nach der Einnahme nach 1, 3, 5, 7, 12 und 24 Stunden
PK von ARO-SOD1: Terminale Eliminationshalbwertszeit (t1/2)
Zeitfenster: Tage 1, 2, 15, 29, 57, 85 und EOS (Tag 168): Vor der Einnahme, nach der Einnahme nach 1, 3, 5, 7, 12 und 24 Stunden
Tage 1, 2, 15, 29, 57, 85 und EOS (Tag 168): Vor der Einnahme, nach der Einnahme nach 1, 3, 5, 7, 12 und 24 Stunden
PK von ARO-SOD1: Scheinbare systemische Clearance (CL/F)
Zeitfenster: Tage 1, 2, 15, 29, 57, 85 und EOS (Tag 168): Vor der Einnahme, nach der Einnahme nach 1, 3, 5, 7, 12 und 24 Stunden
Tage 1, 2, 15, 29, 57, 85 und EOS (Tag 168): Vor der Einnahme, nach der Einnahme nach 1, 3, 5, 7, 12 und 24 Stunden
PK von ARO-SOD1: Wiederfindung des unveränderten Arzneimittels im Urin über 0–24 Stunden (ausgeschiedene Menge: Ae)
Zeitfenster: Vor der Einnahme bis 24 Stunden nach der Einnahme
Vor der Einnahme bis 24 Stunden nach der Einnahme
PK von ARO-SOD1: Prozentsatz des verabreichten Arzneimittels, der über 0–24 Stunden im Urin wiedergefunden wird
Zeitfenster: Vor der Einnahme bis 24 Stunden nach der Einnahme
Vor der Einnahme bis 24 Stunden nach der Einnahme
PK von ARO-SOD1: Renale Clearance (CLr)
Zeitfenster: Vor der Einnahme bis 24 Stunden nach der Einnahme
Vor der Einnahme bis 24 Stunden nach der Einnahme
Änderung des Gesamtproteins im Liquor gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vordosis am Tag 1 (Baseline) bis EOS (bis zu 168 Tage)
Vordosis am Tag 1 (Baseline) bis EOS (bis zu 168 Tage)
Änderung des Glukosespiegels im Liquor gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vordosis am Tag 1 (Baseline) bis EOS (bis zu 168 Tage)
Vordosis am Tag 1 (Baseline) bis EOS (bis zu 168 Tage)
Änderung der Zellzahl im Liquor gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vordosis am Tag 1 (Baseline) bis EOS (bis zu 168 Tage)
Vordosis am Tag 1 (Baseline) bis EOS (bis zu 168 Tage)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Januar 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Juli 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Juli 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. Juli 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AROSOD1-1001
  • 2023-509032-26 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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