Miglustat bei Mukoviszidose

Einschlusskriterien:

• Ab 12 Jahren
• Männlich oder weiblich Nicht schwangere Frauen, die 3 Monate nach Studienende nicht schwanger bleiben sollen. Frauen im gebärfähigen Alter müssen eine zuverlässige Verhütungsmethode anwenden. Zu den zuverlässigen Verhütungsmethoden für Patientinnen gehören:
• Produkte vom Barrieretyp (z. B. Kondome für die Frau, Diaphragma und Verhütungsschwämme), die NUR in Kombination mit einem Spermizid verwendet werden
• intrauterine Vorrichtungen
• orales Kontrazeptivum
• Depo-Provera™ (Medroxyprogesteronacetat)
• Levonorgestrel-Implantate Abstinenz, die Rhythmusmethode oder die Verhütung durch den Partner allein sind KEINE zuverlässige Verhütungsmethode. Eine Frau gilt als gebärfähig, wenn sie nicht mindestens eines der folgenden Kriterien erfüllt:
• 6 Wochen postoperative bilaterale Salpingo-Oophorektomie oder Hysterektomie
• Vorzeitige Ovarialinsuffizienz, bestätigt durch einen spezialisierten Gynäkologen
• Alter > 50 Jahre und seit mindestens 2 Jahren vor dem Screening nicht mit irgendeiner Art von HRT behandelt und mit Amenorrhoe für mindestens 24 aufeinanderfolgende Monate vor dem Screening und einem Serum-FSH-Spiegel von > 40 IE/l beim Screening.

• Alter > 55 Jahre und Behandlung mit HRT vor dem Screening mit einer entsprechenden medizinischen Dokumentation der spontanen Amenorrhoe für mindestens 24 Monate. Bei Patientinnen im pädiatrischen Altersbereich muss gegebenenfalls eine zuverlässige Verhütungsmethode in Betracht gezogen werden.

  • Männliche Patienten akzeptieren für die Dauer der Studie und für 3 Monate danach, ein Kondom zu benutzen und kein Kind zu zeugen (nicht bei Azoospermie)
  • Patienten mit zystischer Fibrose, die homozygot für die F508del-Mutation sind, wie durch einen Gentest bestätigt
  • Unterschriebene Einverständniserklärung vor jedem studienbedingten Verfahren

Ausschlusskriterien:

• Jeder Zustand, der die korrekte Messung der NPD verhindert, wie z. B. eine Infektion der oberen Atemwege
• Akute Exazerbation der oberen Atemwege oder der Lunge, die eine antibiotische Intervention innerhalb von 2 Wochen nach dem Screening erfordert
• Schwere Nierenfunktionsstörung (Kreatinin-Clearance < 30 ml/min nach Cockroft und Gault)
• Patientinnen im gebärfähigen Alter, die sich vor der Aufnahme in die Studie keinem Schwangerschaftstest unterziehen
• Vorgeschichte einer signifikanten Laktoseintoleranz
• Geschichte der Neuropathie
• Vorhandensein von klinisch signifikantem Durchfall (> 3 flüssige Stühle pro Tag für > 7 Tage) ohne definierbare Ursache innerhalb von 1 Monat vor dem Screening
• Alle bekannten Faktoren oder Krankheiten, die die Therapietreue, die Studiendurchführung oder die Interpretation der Ergebnisse beeinträchtigen könnten, wie z. B. Drogen- oder Alkoholabhängigkeit oder psychiatrische Erkrankungen
• FEV1 < 25 % des vorhergesagten Normalwerts
• Sauerstoffsättigung in Ruhe < 88 %
• Aktives oder passives Rauchen gemessen mit dem Smokelyzer®
• Überempfindlichkeit gegen Miglustat oder einen der sonstigen Bestandteile
• Geplante Behandlung oder Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat oder einer anderen Therapie (z. B. Gentherapie) innerhalb von 1 Monat vor der Randomisierung
• Stillende, Schwangere oder Frauen, die im Verlauf der Studie schwanger werden wollen.