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Testen der Miglustat-Verabreichung bei Patienten mit spastischer Paraplegie 11 (TreatSPG11)

1. April 2022 aktualisiert von: Filippo Maria Santorelli, IRCCS Fondazione Stella Maris

Pharmakologische Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit der Verabreichung von Miglustat bei Patienten mit spastischer Paraplegie 11 (TreatSPG11)

Die hereditäre spastische Paraparese Typ 11 (SPG11) wird durch Mutationen im SPG11-Gen verursacht, das Spatacsin produziert, ein Protein, das an der lysosomalen Funktion beteiligt ist. Studien, die an Hautzellen (Fibroblasten) von SPG11-Patienten, Mäusen und Zebrafischmodellen der Krankheit durchgeführt wurden, zeigten, dass das in den Lysosomen angesammelte Material aus Glykosphingolipiden (GSL) besteht.

Miglustat ist ein Arzneimittel, das ein Enzym namens Glucosylceramid-Synthetase (GCS) hemmt, das für die Produktion von GSL verwendet wird. Miglustat hilft daher, die Produktion von GSL zu verzögern. Ziel dieser Studie ist es, vorläufige Daten zur Sicherheit von Miglustat bei der SPG11-Krankheit zu sammeln und Biomarker zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Wir werden die Sicherheit von Miglustat analysieren

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
    • PI
      • Pisa, PI, Italien, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Schriftliche unterschriebene Einverständniserklärung;
  • Bestätigte Diagnose von SPG11;
  • Alter > 13 Jahre;
  • SPRS-Score ≥ 10 oder ≤ 35;
  • Anwendung wirksamer Verhütungsmethoden und Durchführung von Schwangerschaftstests (nur fruchtbare Personen).

Ausschlusskriterien:

  • Diagnose anderer neurodegenerativer Begleiterkrankungen;
  • Folgen von schwerem prä- oder perinatalem Leiden;
  • Alter ≤ 13 Jahre;
  • SPRS-Score ≥ 35 oder ≤ 10;
  • Überempfindlichkeit oder Unverträglichkeit gegenüber Miglustat;
  • Teilnahme an anderen pharmakologischen Studien innerhalb von 30 Tagen nach dem ersten Studienbesuch (T0);
  • Die Unfähigkeit, das Medikament einzunehmen;
  • Alle zusätzlichen medizinischen Bedingungen;
  • Patienten mit schwerer Nierenfunktionsstörung;
  • Weigerung, wirksame Verhütungsmethoden und die Durchführung von Schwangerschaftstests anzuwenden (nur fruchtbare Personen).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Bewertung der Sicherheit der Verabreichung von Miglustat bei Patienten mit spastischer Paraplegie 11
100 mg Miglustat, 3 Kapseln pro Tag für die ersten 4 Wochen; 100 mg Miglustat, 6 Kapseln pro Tag für 8 Wochen
Arzneimittel: Miglustat 100 mg
100 mg/TID in 4 Wochen, dann 200 mg/TID in 8 Wochen
Andere Namen:
  • Genorph

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
1-Änderungen gegenüber den Ausgangsbluttests nach 24 Wochen 2-Veränderungen gegenüber den neurophysiologischen Ausgangstests nach 24 Wochen 3-Bericht über schwerwiegende unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: Zu Beginn 24 Wochen
routinemäßiger Bluttest
Zu Beginn 24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen gegenüber den GM2/GM3-Ausgangswerten nach 24 Wochen
Zeitfenster: Zu Beginn 24 Wochen
Lipid-Bewertungen
Zu Beginn 24 Wochen
Bewerten Sie die Veränderungen in den Werten der Spastischen Paraplegie-Bewertungsskala (SPRS) nach 24 Wochen
Zeitfenster: Zu Beginn 24 Wochen
SPRS bewertet den Schweregrad der Erkrankung (0–52), wobei niedrigere Zahlen eine geringere Beeinträchtigung anzeigen
Zu Beginn 24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

IRCCS Fondazione Stella Maris

Ermittler

  • Hauptermittler: Filippo M Santorelli, MD PhD, IRCCS Stella Maris

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Juni 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. August 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. September 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Februar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Februar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Februar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. April 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. April 2022

Zuletzt verifiziert

1. April 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TreatSPG11
  • 2019-002827-14 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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