Miglustat en Fibrosis Quística

Criterios de inclusión:

• Mayores de 12 años
• Hombres o mujeres Mujeres no embarazadas que permanecerán sin embarazo durante 3 meses después del final del estudio. Las mujeres en edad fértil deben utilizar un método anticonceptivo fiable. Los métodos anticonceptivos confiables para pacientes femeninas incluyen los siguientes:
• dispositivos de tipo barrera (p. ej., preservativo femenino, diafragma y esponja anticonceptiva) que se utilizan ÚNICAMENTE en combinación con un espermicida
• dispositivos intrauterinos
• agente anticonceptivo oral
• Depo-Provera™ (acetato de medroxiprogesterona)
• implantes de levonorgestrel La abstención, el método del ritmo o la anticoncepción de la pareja por sí sola NO son métodos anticonceptivos fiables. Se considera que una mujer tiene potencial fértil a menos que cumpla al menos uno de los siguientes criterios:
• 6 semanas posquirúrgicas de salpingooforectomía o histerectomía bilateral
• Insuficiencia ovárica prematura confirmada por un ginecólogo especialista
• Edad > 50 años y no tratada con ningún tipo de TRH durante al menos 2 años antes de la selección, y con amenorrea durante al menos 24 meses consecutivos antes de la selección y un nivel sérico de FSH de > 40 UI/L en la selección.

• Edad > 55 años y tratada con TRH antes de la selección con documentación médica adecuada de amenorrea espontánea durante al menos 24 meses. Para pacientes femeninas en el rango de edad pediátrica, se debe considerar un método anticonceptivo confiable, si corresponde.

  • Pacientes masculinos que aceptan durante la duración del estudio y durante los 3 meses posteriores a usar un condón y no procrear un hijo (no en caso de azoospermia)
  • Pacientes con fibrosis quística homocigotos para la mutación F508del según lo confirmado por prueba genética
  • Consentimiento informado firmado antes de cualquier procedimiento requerido por el estudio

Criterio de exclusión:

• Cualquier condición que prohíba la medición correcta del NPD, como una infección del tracto respiratorio superior
• Exacerbación aguda del tracto respiratorio superior o pulmonar que requiere intervención antibiótica dentro de las 2 semanas posteriores a la selección
• Insuficiencia renal grave (depuración de creatinina < 30 ml/min según Cockroft y Gault)
• Pacientes mujeres en edad fértil que no se someterán a una prueba de embarazo antes de la inscripción en el estudio
• Antecedentes de intolerancia significativa a la lactosa
• Historia de la neuropatía
• Presencia de diarrea clínicamente significativa (> 3 deposiciones líquidas por día durante > 7 días) sin causa definible en el mes anterior a la selección
• Cualquier factor o enfermedad conocida que pueda interferir con el cumplimiento del tratamiento, la realización del estudio o la interpretación de los resultados, como dependencia de drogas o alcohol o enfermedad psiquiátrica.
• FEV1 < 25 % del valor normal previsto
• Saturación de oxígeno en reposo < 88%
• Tabaquismo activo o pasivo medido con el Smokelyzer®
• Hipersensibilidad a miglustat o a alguno de sus excipientes
• Tratamiento planificado o tratamiento con otro fármaco o terapia en investigación (p. ej., terapia génica) en el mes anterior a la aleatorización
• Lactancia, mujeres embarazadas o mujeres que planean quedar embarazadas durante el curso del estudio.