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Phase-I/II-Studie zu PRO044 bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

19. September 2018 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine offene Pilotstudie der Phase I/IIa mit steigender Dosis zur Bewertung der Wirkung, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik mehrerer subkutaner und intravenöser Dosen von PRO044 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

Der Zweck dieser Studie besteht darin, herauszufinden, ob PRO044 als Medikament für DMD-Patienten mit einer Mutation um Position 44 in der DNA des Dystrophin-Proteins sicher und wirksam ist.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Beurteilung der Wirkung von PRO044 bei unterschiedlichen Dosierungen bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie. Beurteilung der Sicherheit und Verträglichkeit von PRO044 bei unterschiedlichen Dosierungen bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie. Bestimmung der Pharmakokinetik von PRO044 bei unterschiedlichen Dosierungen nach subkutaner und intravenöser Verabreichung Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

18

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Italien
      • Ferrara, Italien
        • S.Anna Hospital
  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande, 2300
        • Leiden University Medical Center
  • Schweden
      • Gothenburg, Schweden
        • The Queen Silvia Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 16 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Jungen im Alter zwischen 5 und 16 Jahren.
  2. Duchenne-Muskeldystrophie infolge einer durch Behandlung mit PRO044 korrigierbaren Mutation.
  3. Lebenserwartung von mindestens 6 Monaten.
  4. Keine vorherige Behandlung mit Prüfmedikamenten innerhalb von 6 Monaten vor Beginn des (Vor-)Screenings für die Studie.
  5. Keine vorherige Behandlung mit Idebenon innerhalb von 6 Monaten vor Beginn des (Vor-)Screenings für die Studie.
  6. Bereit und in der Lage, den Studienbesuchsplan und andere Protokollanforderungen einzuhalten.
  7. Schriftliche Einverständniserklärung unterzeichnet (von den Eltern/Erziehungsberechtigten und/oder dem Patienten, gemäß den örtlichen Vorschriften).
  8. Verwendung von Glukokortikosteroiden, die vor der ersten Arzneimittelverabreichung mindestens 2 Monate lang stabil sind.

Ausschlusskriterien:

  1. Anomales RNA-Spleißen und/oder anomale Reaktion auf PRO044, nachgewiesen durch einen In-vitro-PRO044-Assay während des Vorscreenings.
  2. Bekanntes Vorhandensein von Dystrophin in ≥ 5 % der Fasern in einer diagnostischen Muskelbiopsie vor der Studie.
  3. Schwere Muskelanomalien, definiert als erhöhte Signalintensität in >50 % des Tibialis-anterior-Muskels im MRT.
  4. FEV1 und/oder FVC < 60 % des Vorhersagewerts.
  5. Aktuelle oder frühere Leber- oder Nierenerkrankung.
  6. Akute Erkrankung innerhalb von 4 Wochen vor der Behandlung (Tag 1), die die Messungen beeinträchtigen kann.
  7. Schwere geistige Behinderung, die nach Ansicht des Prüfers die Teilnahme an dieser Studie verbietet.
  8. Schwere kardiale Myopathie, die nach Ansicht des Prüfers die Teilnahme an dieser Studie verbietet.
  9. Notwendigkeit einer mechanischen Belüftung.
  10. Kreatininkonzentration über dem 1,5-fachen der Obergrenze des Normalwerts (alterskorrigiert).
  11. Serum-ASAT- und/oder ALAT-Konzentrationen, die auf eine Leberfunktionsstörung hinweisen.
  12. Verwendung von Antikoagulanzien, Antithrombotika oder Thrombozytenaggregationshemmern.
  13. Verwendung von Idebenon.
  14. Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 6 Monaten vor Beginn des (Vor-)Screenings für die Studie.
  15. Der Proband hat weniger als 90 Tage vor Beginn des (Vor-)Screenings für die Studie Blut gespendet.
  16. Aktueller oder früherer Drogen- und/oder Alkoholmissbrauch.
  17. Teilnahme an einer anderen Studie mit einem Prüfpräparat.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: PRO044, Kohorte 1
Subkutane Injektion von 0,5 mg/kg am Tag 1, 8, 15, 22 und 29.
Arzneimittel: PRO044 SC
Subkutane Injektion, einmal pro Woche, fünf Wochen lang
Experimental: PRO044, Kohorte 2
Subkutane Injektion von maximal 1,5 mg/kg am 1., 8., 15., 22. und 29. Tag.
Arzneimittel: PRO044 SC
Subkutane Injektion, einmal pro Woche, fünf Wochen lang
Experimental: PRO044, Kohorte 3
Subkutane Injektion von maximal 5 mg/kg am Tag 1, 8, 15, 22 und 29.
Arzneimittel: PRO044 SC
Subkutane Injektion, einmal pro Woche, fünf Wochen lang
Experimental: PRO044, Kohorte 4
Subkutane Injektion von maximal 8 mg/kg am 1., 8., 15., 22. und 29. Tag.
Arzneimittel: PRO044 SC
Subkutane Injektion, einmal pro Woche, fünf Wochen lang
Experimental: PRO044, Kohorte 5
Subkutane Injektion von maximal 10 mg/kg am Tag 1, 8, 15, 22 und 29
Arzneimittel: PRO044 SC
Subkutane Injektion, einmal pro Woche, fünf Wochen lang
Experimental: PRO044, Kohorte 6
Subkutane Injektion von maximal 12 mg/kg am 1., 8., 15., 22. und 29. Tag
Arzneimittel: PRO044 SC
Subkutane Injektion, einmal pro Woche, fünf Wochen lang
Experimental: PRO044, Kohorte 7
Intravenöse Injektion von maximal 1,5 mg/kg am Tag 1, 8, 15, 22 und 29
Arzneimittel: PRO044 IV
Intravenöse Injektion, einmal pro Woche, fünf Wochen lang
Experimental: PRO044, Kohorte 8
Intravenöse Injektion von maximal 5 mg/kg am 1., 8., 15., 22. und 29. Tag
Arzneimittel: PRO044 IV
Intravenöse Injektion, einmal pro Woche, fünf Wochen lang
Experimental: PRO044, Kohorte 9
Intravenöse Injektion von maximal 8 mg/kg am Tag 1, 8, 15, 22 und 29
Arzneimittel: PRO044 IV
Intravenöse Injektion, einmal pro Woche, fünf Wochen lang

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Steigerung der Dystrophin-Expression in den Muskelbiopsien durch Immunfluoreszenzanalysen von Querschnitten und durch Western-Blot-Analysen von Gesamtproteinextrakten
Zeitfenster: Innerhalb von 13 Wochen nach 5-wöchiger Behandlung
Innerhalb von 13 Wochen nach 5-wöchiger Behandlung
Sicherheit und Verträglichkeit von PRO044
Zeitfenster: Während der 5 Behandlungswochen und während der 13 Wochen nach der Behandlung
Anzahl der Probanden mit einem oder mehreren behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen nach SC oder IV PRO044
Während der 5 Behandlungswochen und während der 13 Wochen nach der Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
PRO044 Pharmakokinetische Cmax (μg/ml) nach subkutaner Verabreichung
Zeitfenster: Woche 1, Woche 5
Pharmakokinetische Population, bewertet hinsichtlich der maximalen Plasmakonzentration (Cmax)
Woche 1, Woche 5

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Hauptermittler: A. Ferlini, PhD, Università di Ferrara and S.Anna Hospital, Ferrara, Italy
  • Hauptermittler: J. J. Verschuuren, MD, Leiden University Medical Center, Leiden, The Netherlands
  • Hauptermittler: N. Goemans, MD, UZ Leuven, Leuven, Belgium
  • Hauptermittler: M. Tulinius, MD, The Queen Silvia Children's Hospital, Gothenburg, Sweden

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Dezember 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Dezember 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

23. Dezember 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. Oktober 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. September 2018

Zuletzt verifiziert

1. September 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PRO044-CLIN-01

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Duchenne-Muskeldystrophie

Klinische Studien zur PRO044 SC

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