Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy I/II PRO044 w dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD)

19 września 2018 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Otwarte badanie pilotażowe fazy I/IIa ze zwiększaniem dawki w celu oceny wpływu, bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki wielokrotnych dawek podskórnych i dożylnych PRO044 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Celem tego badania jest sprawdzenie, czy PRO044 jest bezpieczny i skuteczny w stosowaniu jako lek dla pacjentów z DMD z mutacją wokół miejsca 44 w DNA dla białka dystrofiny.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ocena wpływu PRO044 w różnych poziomach dawek u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a Ocena bezpieczeństwa i tolerancji PRO044 w różnych poziomach dawek u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a W celu określenia farmakokinetyki PRO044 w różnych poziomach dawek po podaniu podskórnym i dożylnym w osób z dystrofią mięśniową Duchenne'a.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

18

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Holandia
      • Leiden, Holandia, 2300
        • Leiden University Medical Center
  • Szwecja
      • Gothenburg, Szwecja
        • The Queen Silvia Children's Hospital
  • Włochy
      • Ferrara, Włochy
        • S.Anna Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 16 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Chłopcy w wieku od 5 do 16 lat włącznie.
  2. Dystrofia mięśniowa Duchenne'a wynikająca z mutacji, którą można skorygować leczeniem PRO044.
  3. Oczekiwana długość życia co najmniej 6 miesięcy.
  4. Brak wcześniejszego leczenia badanym lekiem w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem (wstępnego) przesiewowego badania.
  5. Brak wcześniejszego leczenia idebenonem w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem (wstępnego) skriningu do badania.
  6. Chęć i zdolność do przestrzegania harmonogramu wizyt studyjnych i innych wymagań protokołu.
  7. Pisemna świadoma zgoda podpisana (przez rodzica/opiekuna prawnego i/lub pacjenta, zgodnie z lokalnymi przepisami).
  8. Stosowanie glikokortykosteroidów, które jest stabilne przez co najmniej 2 miesiące przed pierwszym podaniem leku.

Kryteria wyłączenia:

  1. Nieprawidłowy splicing RNA i/lub nieprawidłowa odpowiedź na PRO044 wykryta w teście PRO044 in vitro podczas wstępnego badania przesiewowego.
  2. Znana obecność dystrofiny w ≥ 5% włókien w diagnostycznej biopsji mięśnia przed badaniem.
  3. Ciężkie nieprawidłowości mięśniowe definiowane jako zwiększona intensywność sygnału w >50% mięśnia piszczelowego przedniego w MRI.
  4. FEV1 i/lub FVC < 60% wartości należnej.
  5. Obecna lub przebyta choroba wątroby lub nerek.
  6. Ostra choroba w ciągu 4 tygodni przed zabiegiem (dzień 1), która może zakłócać pomiary.
  7. Ciężkie upośledzenie umysłowe, które w opinii badacza uniemożliwia udział w tym badaniu.
  8. Ciężka miopatia serca, która w opinii badacza wyklucza udział w tym badaniu.
  9. Konieczność wentylacji mechanicznej.
  10. Stężenie kreatyniny powyżej 1,5-krotności górnej granicy normy (z uwzględnieniem wieku).
  11. Stężenie(a) AspAT i/lub Alat w surowicy sugerujące zaburzenia czynności wątroby.
  12. Stosowanie leków przeciwzakrzepowych, przeciwzakrzepowych lub przeciwpłytkowych.
  13. Stosowanie idebenonu.
  14. Stosowanie jakiegokolwiek badanego produktu w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem (wstępnej) selekcji do badania.
  15. Uczestnik oddał krew mniej niż 90 dni przed rozpoczęciem (wstępnego) badania przesiewowego do badania.
  16. Aktualne lub przebyte nadużywanie narkotyków i/lub alkoholu.
  17. Udział w kolejnym badaniu z produktem badanym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: PRO044, kohorta 1
Wstrzyknięcie podskórne 0,5 mg/kg mc. w dniach 1, 8, 15, 22 i 29.
Lek: PRO044 SC
Wstrzyknięcie podskórne raz w tygodniu przez pięć tygodni
Eksperymentalny: PRO044, kohorta 2
Podskórne wstrzyknięcie maksymalnie 1,5 mg/kg w dniach 1, 8, 15, 22 i 29.
Lek: PRO044 SC
Wstrzyknięcie podskórne raz w tygodniu przez pięć tygodni
Eksperymentalny: PRO044, kohorta 3
Podskórne wstrzyknięcie maksymalnie 5 mg/kg w dniach 1, 8, 15, 22 i 29.
Lek: PRO044 SC
Wstrzyknięcie podskórne raz w tygodniu przez pięć tygodni
Eksperymentalny: PRO044, kohorta 4
Podskórne wstrzyknięcie maksymalnie 8 mg/kg w dniach 1, 8, 15, 22 i 29.
Lek: PRO044 SC
Wstrzyknięcie podskórne raz w tygodniu przez pięć tygodni
Eksperymentalny: PRO044, kohorta 5
Wstrzyknięcie podskórne maksymalnie 10 mg/kg w dniu 1, 8, 15, 22 i 29
Lek: PRO044 SC
Wstrzyknięcie podskórne raz w tygodniu przez pięć tygodni
Eksperymentalny: PRO044, kohorta 6
Wstrzyknięcie podskórne maksymalnie 12 mg/kg w dniu 1, 8, 15, 22 i 29
Lek: PRO044 SC
Wstrzyknięcie podskórne raz w tygodniu przez pięć tygodni
Eksperymentalny: PRO044, kohorta 7
Wstrzyknięcie dożylne maksymalnie 1,5 mg/kg mc. w 1., 8., 15., 22. i 29. dniu
Lek: PRO044 IV
Wstrzyknięcie dożylne raz w tygodniu przez pięć tygodni
Eksperymentalny: PRO044, kohorta 8
Iniekcja dożylna maksymalnie 5 mg/kg w dniach 1, 8, 15, 22 i 29
Lek: PRO044 IV
Wstrzyknięcie dożylne raz w tygodniu przez pięć tygodni
Eksperymentalny: PRO044, kohorta 9
Iniekcja dożylna maksymalnie 8 mg/kg w dniach 1, 8, 15, 22 i 29
Lek: PRO044 IV
Wstrzyknięcie dożylne raz w tygodniu przez pięć tygodni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zwiększenie ekspresji dystrofiny w biopsjach mięśni za pomocą analiz immunofluorescencyjnych przekrojów poprzecznych i analiz Western Blot całkowitych ekstraktów białkowych
Ramy czasowe: W ciągu 13 tygodni po 5 tygodniach leczenia
W ciągu 13 tygodni po 5 tygodniach leczenia
Bezpieczeństwo i tolerancja PRO044
Ramy czasowe: W ciągu 5 tygodni leczenia i w ciągu 13 tygodni po zakończeniu leczenia
liczba pacjentów z 1 lub więcej zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem po SC lub IV PRO044
W ciągu 5 tygodni leczenia i w ciągu 13 tygodni po zakończeniu leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
PRO044 Farmakokinetyczne Cmax (μg/ml) po podaniu podskórnym
Ramy czasowe: Tydzień 1, Tydzień 5
Populacja farmakokinetyczna oceniana pod kątem maksymalnego stężenia w osoczu (Cmax)
Tydzień 1, Tydzień 5

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

  • Główny śledczy: A. Ferlini, PhD, Università di Ferrara and S.Anna Hospital, Ferrara, Italy
  • Główny śledczy: J. J. Verschuuren, MD, Leiden University Medical Center, Leiden, The Netherlands
  • Główny śledczy: N. Goemans, MD, UZ Leuven, Leuven, Belgium
  • Główny śledczy: M. Tulinius, MD, The Queen Silvia Children's Hospital, Gothenburg, Sweden

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 grudnia 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 grudnia 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

23 grudnia 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 października 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 września 2018

Ostatnia weryfikacja

1 września 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PRO044-CLIN-01

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na PRO044 SC

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bangladesh

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj