- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT01037309
Estudo de Fase I/II do PRO044 na Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)
19 de setembro de 2018 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Um Estudo Piloto Fase I/IIa, Aberto, Dose Escalonada para Avaliar o Efeito, Segurança, Tolerabilidade e Farmacocinética de Múltiplas Doses Subcutâneas e Intravenosas de PRO044 em Pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne
O objetivo deste estudo é verificar se o PRO044 é seguro e eficaz para uso como medicamento para pacientes com DMD com uma mutação em torno da localização 44 no DNA para a proteína distrofina.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Avaliar o efeito de PRO044 em diferentes níveis de dose em indivíduos com distrofia muscular de Duchenne Avaliar a segurança e tolerabilidade de PRO044 em diferentes níveis de dose em indivíduos com distrofia muscular de Duchenne Determinar a farmacocinética de PRO044 em diferentes níveis de dose após administração subcutânea e intravenosa em indivíduos com distrofia muscular de Duchenne.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
18
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
5 anos a 16 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Rapazes dos 5 aos 16 anos inclusive.
- Distrofia muscular de Duchenne resultante de uma mutação corrigível pelo tratamento com PRO044.
- Expectativa de vida de pelo menos 6 meses.
- Nenhum tratamento anterior com tratamento medicinal experimental dentro de 6 meses antes do início da (pré) triagem para o estudo.
- Nenhum tratamento anterior com idebenona dentro de 6 meses antes do início da (pré) triagem para o estudo.
- Disposto e capaz de cumprir o cronograma de visitas do estudo e outros requisitos do protocolo.
- Consentimento informado por escrito assinado (pelos pais/responsável legal e/ou pelo paciente, de acordo com a regulamentação local).
- Uso de glicocorticosteróides estável por pelo menos 2 meses antes da primeira administração do medicamento.
Critério de exclusão:
- Splicing de RNA aberrante e/ou resposta aberrante ao PRO044, detectado pelo ensaio in vitro do PRO044 durante a pré-triagem.
- Presença conhecida de distrofina em ≥ 5% das fibras em uma biópsia muscular diagnóstica pré-estudo.
- Anormalidades musculares graves definidas como aumento da intensidade do sinal em > 50% do músculo tibial anterior na RM.
- VEF1 e/ou CVF < 60% do previsto.
- Atual ou histórico de doença hepática ou renal.
- Doença aguda dentro de 4 semanas antes do tratamento (Dia 1) que pode interferir nas medições.
- Retardo mental grave que, na opinião do investigador, proíbe a participação neste estudo.
- Miopatia cardíaca grave que, na opinião do investigador, proíbe a participação neste estudo.
- Necessidade de ventilação mecânica.
- Concentração de creatinina acima de 1,5 vezes o limite superior do normal (idade corrigida).
- Concentrações séricas de ASAT e/ou ALAT que sugerem insuficiência hepática.
- Uso de anticoagulantes, antitrombóticos ou antiplaquetários.
- Uso de idebenona.
- Uso de qualquer produto experimental dentro de 6 meses antes do início da (pré) triagem para o estudo.
- O sujeito doou sangue menos de 90 dias antes do início da (pré) triagem para o estudo.
- Atual ou histórico de abuso de drogas e/ou álcool.
- Participação em outro estudo com um produto experimental.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Experimental: PRO044, coorte 1
Injeção subcutânea de 0,5 mg/kg no dia 1, 8, 15, 22 e 29.
|
Injeção subcutânea, uma vez por semana, durante cinco semanas
|
Experimental: PRO044, coorte 2
Injeção subcutânea de no máximo 1,5 mg/kg no dia 1, 8, 15, 22 e 29.
|
Injeção subcutânea, uma vez por semana, durante cinco semanas
|
Experimental: PRO044, coorte 3
Injeção subcutânea de no máximo 5 mg/kg no dia 1, 8, 15, 22 e 29.
|
Injeção subcutânea, uma vez por semana, durante cinco semanas
|
Experimental: PRO044, coorte 4
Injeção subcutânea de no máximo 8 mg/kg no dia 1, 8, 15, 22 e 29.
|
Injeção subcutânea, uma vez por semana, durante cinco semanas
|
Experimental: PRO044, coorte 5
Injeção subcutânea de no máximo 10 mg/kg no dia 1, 8, 15, 22 e 29
|
Injeção subcutânea, uma vez por semana, durante cinco semanas
|
Experimental: PRO044, coorte 6
Injeção subcutânea de no máximo 12 mg/kg no dia 1, 8, 15, 22 e 29
|
Injeção subcutânea, uma vez por semana, durante cinco semanas
|
Experimental: PRO044, coorte 7
Injeção intravenosa de no máximo 1,5 mg/kg no dia 1, 8, 15, 22 e 29
|
Injeção intravenosa, uma vez por semana, durante cinco semanas
|
Experimental: PRO044, coorte 8
Injeção intravenosa de no máximo 5 mg/kg no dia 1, 8, 15, 22 e 29
|
Injeção intravenosa, uma vez por semana, durante cinco semanas
|
Experimental: PRO044, coorte 9
Injeção intravenosa de no máximo 8 mg/kg no dia 1, 8, 15, 22 e 29
|
Injeção intravenosa, uma vez por semana, durante cinco semanas
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Aumento da expressão da distrofina nas biópsias musculares por análises de imunofluorescência de seções transversais e por análises de Western Blot de extratos de proteínas totais
Prazo: Dentro de 13 semanas após 5 semanas de tratamento
|
Dentro de 13 semanas após 5 semanas de tratamento
|
|
Segurança e tolerabilidade do PRO044
Prazo: Durante as 5 semanas de tratamento e durante as 13 semanas após o tratamento
|
número de indivíduos com 1 ou mais eventos adversos emergentes do tratamento após SC ou IV PRO044
|
Durante as 5 semanas de tratamento e durante as 13 semanas após o tratamento
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
PRO044 Farmacocinética Cmax (μg/mL) após administração subcutânea
Prazo: Semana 1, Semana 5
|
População farmacocinética avaliada para concentração plasmática máxima (Cmax)
|
Semana 1, Semana 5
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: A. Ferlini, PhD, Università di Ferrara and S.Anna Hospital, Ferrara, Italy
- Investigador principal: J. J. Verschuuren, MD, Leiden University Medical Center, Leiden, The Netherlands
- Investigador principal: N. Goemans, MD, UZ Leuven, Leuven, Belgium
- Investigador principal: M. Tulinius, MD, The Queen Silvia Children's Hospital, Gothenburg, Sweden
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de dezembro de 2009
Conclusão Primária (Real)
1 de maio de 2013
Conclusão do estudo (Real)
1 de outubro de 2013
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de dezembro de 2009
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de dezembro de 2009
Primeira postagem (Estimativa)
23 de dezembro de 2009
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
16 de outubro de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de setembro de 2018
Última verificação
1 de setembro de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PRO044-CLIN-01
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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